
Fulcrum Therapeutics, Inc.是一家臨床階段的生物制藥公司,開發小分子藥物以改善美國遺傳性疾病患者的生活,這些疾病在醫療需求上存在很大缺口。其臨床階段的產品候選藥物是 pociredir,一種胎兒血紅蛋白誘導劑,目前正在進行針對鐮狀細胞病和β-地中海貧血的 1b 期臨床試驗。該公司還發現了用于治療鑽石 - 布萊克芬貧血、骨髓衰竭綜合症、新型胎兒血紅蛋白誘導劑和纖維化疾病的項目。它與 CAMP4 簽訂了許可協議,包括某些小分子化合物、物質組成和使用方法的專利權,以及用于研究、開發、生產、使用和商業化的專有技術