Ionis Pharmaceuticals, Inc.是一家商業階段的生物技術公司，在美國提供 RNA 靶向藥物。該公司提供的藥物包括：TRYNGOLZA，用于降低患有家族性乳糜微粒血症（FCS）和急性胰腺炎的成人的甘油三酯水平；WAINUA，用于治療成人遺傳性轉甲狀腺素介導的淀粉樣變性多發性神經病（ATTRv-PN）；以及 SPINRAZA，用于治療兒童和成人脊髓性肌萎縮症（SMA）。此外，公司還提供 QALSODY 用于治療肌萎縮側索硬化症（ALS）；TEGSEDI 用于治療成人 ATTRv-PN；以及 WAYLIVRA 用于治療 FCS 和家族性部分脂肪營養不良。公司還在進行三期臨床試驗的產品開發，包括 Olezarsen，用于治療高甘油三酯血症（SHTG）和心血管疾病（CVD）患者；Donidalorsen，用于治療遺傳性血管水腫的患者；以及 Zilganerse，一種潛在的治療遺傳確認的亞歷山大病患者的藥物，以及已完成二期臨床試驗的 ION582，可能用于治療一種罕見的遺傳神經疾病 AS