Opus Genetics(IRD.US)

Opus Genetics, Inc.是一家臨床階段的眼科生物制藥公司，專注于開發和商業化治療遺傳性視網膜疾病（IRD）的療法。該公司開發了 OPGx-LCA5，一種早發性視網膜退化，目前正在進行 LCA5 相關 IRD 的 1/2 期臨床試驗；以及 OPGx-BEST1，用于治療 BEST1 相關的視網膜疾病。公司還開發了多種前臨床 IRD 項目，包括 OPGx-RHO，一種針對由 RHO 突變引起的常染色體顯性視網膜色素變性（retinitis pigmentosa）的基因治療；OPGx-RDH12，旨在恢复蛋白表達並阻止因視網膜脫色素基因突變導致的視網膜營養不良患者的功能惡化；OPGx-MERTK，一種用于治療 MERTK 相關 IRD 的 AAV 載體；OPGx-NMNAT1，一種基因增強療法，旨在阻止因煙酰胺單核苷酸腺苷酸轉移酶 1 基因突變引起的兒童視網膜退化性疾病患者的功能惡化；以及 OPGx-CNGB1，一種針對因 CNGB1 基因突變引起的視網膜色素變性的 AAV 基因治療。此外，公司還開發了用于逆轉散瞳的 Phentolamine 眼用溶液，以及用于治療老花眼和昏暗光線或夜間視力障礙的 APX3330，這是一種小分子 Ref-1 抑制劑，用于治療糖尿病性視網膜病變