
Krystal Biotech, Inc.是一家商業階段的生物技術公司,致力于發現、開發、制造和商業化基因藥物,以治療美國高未滿足醫療需求的疾病。該公司商業化了 VYJUVEK(beremagene geperpavec-svdt,或稱 B-VEC),用于治療營養不良性大皰性表皮松解症(DEB)。此外,它還開發了 KB803 用于營養不良性大皰性表皮松解症的眼部並發症;KB801 用于神經性角膜炎;KB407,目前正在進行 1 期臨床試驗,用于治療囊性纖維化;KB111 用于海莉 - 海莉病;KB707 用于實體腫瘤;KB304 用于動態皺紋;KB707 正在進行 1/2 期臨床試驗,用于治療抗 PD-1 复發/難治性疾病;KB408,目前正在進行 1 期臨床試驗,用于治療α-1 抗胰蛋白酶缺乏症;以及 KB301,目前正在進行 2 期臨床試驗,用于治療美容皮膚狀況,同時還在進行開放標簽研究,使用眼用 B-VEC 治療 DEB 的眼部並發症。Krystal Biotech, Inc