Neurogene Inc.是一家臨床階段的生物技術公司,專注于開發針對罕見神經疾病的基因藥物。該公司的產品候選包括 NGN-401,這是一種包裝在腺相關病毒 9 中的藥物,目前正在進行針對雷特綜合症的 1/2 期臨床試驗;以及 NGN-101,這是一種常規基因治療候選藥物,目前正在進行針對 CLN5 巴滕病的 1/2 期臨床試驗。該公司與愛丁堡大學、Virovek, Inc.、Sigma-Aldrich Co. LLC.和斯坦福大學有許可協議