
Passage Bio, Inc.是一家基因藥物公司,專注于開發針對中樞神經系統疾病的基因療法。它開發了 PBFT02,一種功能性顆粒蛋白(GRN)和編碼前顆粒蛋白(PGRN)的基因,用于治療由前顆粒蛋白缺乏引起的額顳葉痴呆(FTD);PBGM01,一種功能性 GLB1 基因,編碼β-半乳糖苷酶,用于嬰兒 GM1;以及 PBKR03,用于治療克拉貝病。該公司還開發了 PBML04,用于治療變性白質營養不良;PBAL05,用于治療肌萎縮側索硬化症;以及其他針對亨廷頓病的項目。它與賓夕法尼亞大學基因治療項目的受托人建立了戰略研究合作關系;並與 Catalent Maryland, Inc.簽訂了合作協議以及開發服務和臨床供應協議