Pharming Group N.V.是一家生物制藥公司，專注于開發和商業化蛋白質替代療法以及精準醫學，以治療美國、歐洲及國際上的罕見疾病。該公司的主要產品是 RUCONEST，一種重組 C1 酯酶抑制劑，用于治療成人和青少年急性遺傳性血管水腫（HAE）的急性發作；以及 Joenja（leniolisib），一種口服小分子 PI3K 抑制劑，用于治療激活的磷脂酰肌醇 3-激酶δ綜合症。它還開發了 OTL-105，一種研究中的體外自體造血幹細胞基因療法，用于治療 HAE。該公司與諾華（Novartis）簽訂了開發合作和許可協議；並與 Orchard Therapeutics plc 簽訂了戰略合作協議，涉及 OTL-105 的研究、開發、生產和商業化