Praxis Precision Medicines, Inc.是一家臨床階段的生物制藥公司，專注于開發治療中樞神經系統（CNS）疾病的療法，這些疾病的特點是神經元興奮與抑制失衡。該公司的平台包括 cerebrum，這是一個用于 CNS 小分子療法的小分子平台，旨在開發可口服的精準療法；以及 solidus，用于發現和開發反義寡核苷酸。它還開發了 Ulixacaltamide，這是一種 T 型鈣通道的小分子抑制劑，目前正在進行針對特發性震顫的第三階段臨床試驗；Vormatrigine，這是一種針對大腦中鈉通道超興奮狀態的小分子，用于治療局灶性發作癲癇；Relutrigine 用于治療發育性和癲癇性腦病；PRAX-020 用于治療 KCNT1；以及 PRAX-050。此外，該公司還開發了 Elsunersen，這是一種臨床階段的 ASO，旨在調節 NaV1.2 的表達，以治療 SCN2A-DEE；PRAX-080 針對與 PCDH19 相關的發育性癲癇；PRAX-090 針對 SYNGAP1 功能喪失；以及 PRAX-100，針對 SCN2A 功能喪失突變