Prime Medicine

Prime Medicine, Inc.是一家生物技術公司，致力于通過在美國部署基因編輯技術來提供基因藥物，以應對各種疾病。其主要治療產品候選藥物 PM359 用于慢性肉芽腫性疾病，目前處于 1/2 期臨床試驗；PM577 用于威爾遜病，目前處于臨床前研究階段；PM647 用于治療由 SERPINA1 基因突變引起的遺傳疾病，該突變導致錯誤折疊的 Z-AAT 蛋白在肝臟中積累，進而導致肝細胞損傷、肝硬化和肝細胞癌風險增加。該公司還提供針對肝臟疾病的體內項目和囊性纖維化項目。此外，它還提供 Prime Editing 技術，包括可編程的 DNA 結合域，例如 Cas 域，通常經過修改以避免在 DNA 中造成雙鏈斷裂，以及 RT 域，該域將編輯后的 DNA 序列直接复制到進行編輯的目標基因組位點；以及 pegRNA，其中包含一個搜索序列，也稱為間隔序列，為 Prime Editor 提供目標基因組地址