ProQR Therapeutics N.V.是一家生物技術公司，專注于新型治療藥物的發現和開發。該公司的產品管線包括針對膽汁淤積性疾病的 AX-0810，靶向 Na-牛磺膽酸共轉運肽（NTCP）；以及針對心血管疾病（CVDs）的 AX-1412，靶向 Beta-1,4-半乳糖基轉移酶 1（B4GALT1）。此外，公司還開發了多種其他早期研究項目，包括針對心血管疾病未公開靶點的 AX-1005；專注于雷特綜合症的 AX-2402；針對代謝功能障礙相關性脂肪肝炎（MASH）靶向含有 patatin 樣磷脂酶結構域蛋白 3（PNPLA3）的 AX-2911；用于肥胖和 2 型糖尿病的 AX-0601；以及針對罕見代謝疾病的 AX-9115，此外還有雷特綜合症的其他項目、中樞神經系統的額外項目，以及多個其他未命名的靶點和項目。此外，公司還開發了 Axiomer RNA 鹼基編輯平台技術