uniQure N.V. 在美國開發針對罕見及其他嚴重疾病患者的治療方案。該公司提供 HEMGENIX,使患有 B 型血友病的人能夠產生 IX 因子,從而降低出血風險。其主要產品候選藥物是 AMT-130,一種基因治療候選藥物,目前正在進行亨廷頓舞蹈病的 I/II 期臨床研究