Ultragenyx制藥

Ultragenyx Pharmaceutical Inc.是一家生物制藥公司，專注于在北美、拉丁美洲、歐洲、中東、非洲和亞太地區識別、收購、開發和商業化用于治療罕見和超罕見遺傳疾病的新產品。其生物制品包括 Crysvita（burosumab），一種針對成纖維生長因子 23 的抗體，用于治療 X 連鎖低磷血症以及腫瘤誘導的骨軟化症；Mepsevii，一種用于治療患有粘多糖貯積症 VII 的兒童和成人的酶替代療法；Dojolvi，用于治療長鏈脂肪酸氧化障礙；以及 Evkeeza（evinacumab），用于治療純合子家族性高膽固醇血症。該公司的產品候選者中，正在進行第三階段臨床試驗的包括 UX143，一種用于治療成骨不全的人類單克隆抗體；UX111，一種用于治療患有 A 型 Sanfilippo 綜合症或 MPS IIIA（一種罕見的溶酶體貯積病）的患者的 AAV9 基因治療產品候選者；DTX401，一種用于治療 Ia 型糖原貯積病患者的腺病毒相關病毒 8（AAV8）基因治療臨床候選者；DTX301，一種用于治療鳥氨酸轉氨酰化酶缺乏症患者的 AAV8 基因治療；以及 GTX-102，一種用于治療 Angelman 綜合症的反義寡核苷酸。它還開發了 UX701，一種腺病毒相關 AAV9 基因治療，目前正在進行第二階段臨床試驗，用于治療威爾遜肝病