Rocket制藥

Rocket Pharmaceuticals, Inc.及其子公司是一家處于后期階段的生物技術公司，專注于在美國開發、制造和銷售針對罕見且嚴重疾病的基因療法。它開發了體內腺相關病毒（AAV）項目，包括針對 Danon 病（DD）的項目，這是一種多臟器溶酶體相關疾病，導致因心力衰竭而早逝（RP-A501），目前處于第二階段試驗；Plakophilin-2 心律失常性心肌病（PKP2-ACM），這是一種遺傳性心臟疾病，其特徵是心肌質量逐漸喪失、右心室嚴重擴張、發育不良、心肌纖維脂肪替代以及高發的心律失常和猝死傾向（RP-A601），目前處于第一階段；以及 BAG3 擴張型心肌病（BAG3-DCM），這是一種心肌病，其特徵是心臟壁逐漸變薄，目前處于臨床前階段。它還開發了體外慢病毒（LV）項目，包括針對白細胞粘附缺陷-I（LAD-I）的項目，這是一種導致免疫系統功能失常的遺傳疾病（RP-L201）；Fanconi 貧血（FA），這是一種骨髓中的遺傳缺陷，減少血細胞的生產或促進有缺陷血細胞的生產（RP-L102）；以及丙酮酸激酶缺乏症（PKD），這是一種導致慢性非球形溶血性貧血的紅細胞常染色體隱性疾病（RP-L301）。它與 Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas、Centro de Investigacion Biomedica En Red de Enfermedades Raras 和 Fundacion Instituto de investigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz；UCL Business PLC；加利福尼亞大學理事會；以及天普大學簽訂了許可協議