REGENXBIO Inc.是一家臨床階段的生物技術公司,提供基因療法,將功能基因傳遞給美國具有遺傳缺陷的細胞。其基因療法產品候選者基于 NAV 技術平台,這是一種專有的腺相關病毒基因遞送平台。該公司的產品管線包括用于治療濕性年齡相關性黃斑變性、糖尿病性視網膜病變和其他慢性視網膜疾病的 ABBV-RGX-314;用于治療杜氏肌營養不良症的 RGX-202;以及用于治療粘多糖貯積症 II 型的 RGX-121。它還開發了用于治療粘多糖貯積症 I 型的 RGX-111