Avidity Biosciences(RNAM.US)

Avidity Biosciences, Inc.是一家生物制藥公司，專注于遞送稱為抗體寡核苷酸結合物（AOCs）的 RNA 治療藥物。其 AOC 平台旨在將單克隆抗體的特異性與 RNA 治療藥物的精確性相結合，以針對以前無法用此類治療藥物治療的疾病的根本原因。該公司的研發管線中有三個臨床開發項目，包括 Delpacibart zotadirsen，目前正在進行針對杜氏肌營養不良症的第二階段 EXPLORE44 開放標簽擴展研究；Delpacibart etedesiran，目前處于針對 1 型肌強直性肌營養不良症的第三階段開發階段；以及 Delpacibart braxlosiran，目前處于針對面肩肱肌營養不良症的第一/第二階段開發階段。該公司還在開發針對罕見遺傳性心肌病的精準心臟病候選藥物，包括針對磷酸化蛋白肌鈣蛋白心肌病的 AOC 1086 和針對蛋白激酶 AMP 激活的非催化亞單位γ2 綜合症的 AOC 1072