Sarepta醫療

Sarepta Therapeutics, Inc.是一家商業階段的生物制藥公司，專注于 RNA 靶向治療、siRNA 平台、基因治療及其他遺傳治療方式的發現和開發，以治療罕見疾病。該公司提供 EXONDYS 51，用于治療具有可進行外顯子 51 跳躍的肌營養不良症患者的確診突變的肌動蛋白基因；VYONDYS 53，用于治療具有可進行外顯子 53 跳躍的肌營養不良症患者的確診突變的肌動蛋白基因；AMONDYS 45，用于治療具有可進行外顯子 45 跳躍的肌營養不良症患者的確診突變的肌動蛋白基因；以及 ELEVIDYS，一種基于 AAV 的基因治療，禁用于具有肌營養不良基因外顯子 8 和/或外顯子 9 任何缺失的患者。該公司還開發 SRP-9003，一種用于治療 LGMD2E 的基因治療項目；SRP-1001，旨在通過 RNAi 選擇性靶向和降低 DUX4 的表達，目前處于 1/2a 期臨床試驗；以及 SRP-1003，用于降低 DMPK 基因的表達，目前也處于 1/2a 期臨床試驗。該公司與 F.有合作和許可協議