Scholar Rock Holding Corporation 是一家生物制藥公司,專注于改善脊髓性肌萎縮症(SMA)及其他罕見、嚴重和致殘的神經肌肉疾病患者的生活。該公司對轉化生長因子β(TGFß)超家族內生長因子激活的分子機制有了新的理解,這使得其開發出了一種專有平台。該平台用于開發單克隆抗體,能夠局部和選擇性地靶向生長因子的前體或潛在形式。該公司正在開發 Apitegromab,這是一種抑制肌肉抑制素激活的藥物,目前正在進行針對 SMA 和面肩肱肌萎縮症(FSHD)的二期臨床試驗