福泰制藥

Vertex Pharmaceuticals Incorporated 是一家在美國、歐洲及國際上運營的生物技術公司。該公司為患有嚴重疾病的人們提供變革性藥物，專注于特殊市場，如囊性纖維化（CF）、鐮狀細胞病（SCD）、輸血依賴性β地中海貧血（TDT）和急性疼痛。它為至少有一個 F508del 突變的 2 歲及以上的 CF 患者市場銷售 TRIKAFTA/KAFTRIO；為 6 歲及以上的 CF 患者提供 ALYFTREK 治療；為 6 歲及以上的 CF 患者提供 SYMDEKO/SYMKEVI 治療；為 1 歲及以上的 CF 患者提供 ORKAMBI；以及為 1 個月及以上的 CF 患者提供含 ivacaftor 的 KALYDECO 治療。該公司還開發了 CASGEVY 用于治療 SCD 和 TDT；JOURNAVX 用于治療成人急性疼痛；VX-522，一種 CFTR mRNA 治療藥物，旨在治療 CF 的根本原因，目前處于 1/2 期臨床試驗；inaxaplin 用于治療 APOL1 介導的腎病，目前處于單一 2 期試驗；VX-264 用于治療 1 型糖尿病；VX-670 用于治療肌強直性營養不良症 1 型；以及 VX-407，一種小分子修正劑，用于治療常染色體顯性多囊腎病