港股 IPO 混戰中的靖因藥業：siRNA 療法成殺手鐧，但商業化仍是遠方的星

港股 IPO 接着舞。

據醫藥魔方統計，9 月 22 日至 9 月 29 日，港股市場中已有 1 家藥企通過聆訊，4 家創新藥械企業遞交上市申請。其中，有一家成立於 2021 年、致力於 siRNA（小干擾 RNA）療法開發的年輕藥企，引起了不小關注。

這家公司就是靖因藥業，目前其已向港交所遞交上市申請，高盛、海通國際及滙豐擔任聯席保薦人。據悉。在成立四年左右時間裏，該公司 “瘋狂吸金”：2023 年 10 月完成 6000 萬美元 B 輪融資，2025 年 5 月完成 5000 萬美元 B+ 輪融資，累計融資額接近 1.5 億美元，投資方包括博遠資本、奧博資本、泓元資本、漢康資本等。

另外，今年 5 月，靖因藥業與 CRISPR Therapeutics（以下簡稱 “CRISPR”）達成戰略合作伙伴關係，雙方擬按 50:50 的比例共同承擔成本和分享全球範圍內的利潤，以推進靖因藥業新一代長效 siRNA 療法 SRSD107 的開發與商業化，其中包括基於雙方共同研究計劃所提供的研發資金支援。

根據合作協議，靖因藥業可獲得 CRISPR 支付的 9500 萬美元現金及現金等價物作為首付款，並有資格獲得超 8 億美元的預付款和里程碑付款，潛在總付款超 8.95 億美元（約合 64.585 億元）。

目前來看，靖因藥業已然成為資本市場的 “香餑餑”，怎麼做到的？在一級市場 “吃香”，IPO 就穩了嗎？

近 9 億美元 BD 交易背後

於行業而言，靖因藥業 5 月實現的近 9 億美元 BD 交易意義重大：這是國內小核酸領域第三起 BD 出海，也是業內少見的 “高交易金額、聯合開發和聯合商業化” 模式。

此外，CRISPR 這家公司來頭也不小，其由諾貝爾化學獎得主參與創立，2016 年登陸納斯達克，是一家專注研發用於治療嚴重疾病的變革性核酸藥物的生物製藥公司，目前擁有涵蓋廣泛疾病領域的多樣化候選產品組合，包括血紅蛋白病、腫瘤學、再生醫學、心血管疾病、自身免疫性疾病及罕見疾病。

2018 年，CRISPR 將首個 CRISPR/Cas9 基因編輯療法推進至臨牀，用於研究鐮狀細胞病及輸血依賴性β地中海貧血的治療，該計劃已成功開發出獲批產品 CASGEVY®。

綜合來看，CRISPR 是一家定位全球市場、發展經驗頗為豐富的基因藥物研發巨頭，長期且深度的協作模式下，應該能給靖因藥業提供不少助力，但該公司又是怎麼注意到靖因藥業這家初創藥企的？

實際上，靖因藥業起點不低。據公開資料，該公司由全球知名的醫療健康投資機構 OrbiMed Entities 與 Creacion Ventures 聯合創立，已確立中美雙總部架構，即美國聖地亞哥負責源頭創新、中國上海聚焦轉化醫學與臨牀開發，瞄準了全球市場。

執行董事兼首席執行官冀羣升博士在藥物研發、轉化醫學及業務管理方面也擁有逾 25 年的經驗，曾擔任阿斯利康（AstraZeneca）董事及生物科學負責人、藥明康德副總裁兼腫瘤和免疫部負責人。

不過，這樣的創立背景並非吸引資本和合作夥伴的決定性因素，對於一家創新藥企而言，更重要的是要有技術、產品和市場。

靖因藥業的 “吸金” 密碼

不少業內人士認為，靖因藥業是 siRNA 領域的黑馬，有一定道理。

首先在技術層面。招股書顯示，相比傳統小分子或抗體藥物，siRNA 療法具備 “上游干預、長效抑制、靶點廣泛” 的根本優勢，其能夠選擇性沉默多種疾病相關基因，從而顯著降低相關蛋白在多種疾病（如遺傳性疾病、病毒感染、腫瘤和代謝性疾病）中的表達。

為了充分發揮 siRNA 療法優勢，靖因藥業自主研發了 PEPR 平台，該平台具有化學修飾、靶點及序列選擇、siRNA 序列設計和優化以及先進的遞送技術。

其中，化學修飾可以最大限度地減少脱靶效應並提高安全性，從而拓寬潛在治療窗口，對治療慢性疾病至關重要；肝外遞送系統可以將 siRNA 的作用範圍從肝臟拓展至脂肪、骨骼肌、心臟、腎臟及中樞神經系統等組織。

而上述技術平台優勢，也是靖因藥業豐富產品管線並開拓同類首創、同類最佳藥物的基礎。

具體到產品層面，據招股書，靖因藥業的主要產品資產包括 SRSD107、SRSD216、SRSD384 等。

其中，SRSD107 這款核心產品旨在選擇性抑制凝血因子 XI（FXI），是靖因藥業與 CRISPR 合作的重中之重，目前正在歐洲進行 II 期多中心靜脈血栓栓塞症（VTE）臨牀試驗，預計將在中國、澳大利亞及紐西蘭啓動心血管疾病 II 期試驗；SRSD216 是一種針對心臟代謝疾病的潛在同類最佳靶向 Lp(a) 的 siRNA，在中國和美國處於第 IIa 期試驗階段；SRSD384 為一種針對肥胖症的靶向 INHBE 候選藥物，正推進至新藥臨牀試驗申請階段。

由此也可以一窺靖因藥業的市場前景。

招股書就提到，2024 年，凝血功能障礙類疾病、心臟代謝疾病與肥胖症治療領域各自擁有至少一款全球年度銷售額超 100 億美元的三大暢銷藥物及年銷售額達數十億美元的其他多種藥物。一旦 siRNA 技術成熟，相關產品的市場規模或遠超現有治療範式。對此，一些研究機構也有積極預測。據弗若斯特沙利文報告，2024 年全球 siRNA 療法市場規模達 24 億美元，預計至 2040 年將增長至 503 億美元，複合年增長率為 20.9%。

資本的眼光往往是敏鋭的。不少投資者青睞靖因藥業，或許也是看到該公司在技術、產品、市場等方面的長期價值。不過，一家成立時間較短的藥企，起點再高、定位再準，也避免不了成長考驗。

初創藥企面臨成長難題

當前，靖因藥業的經營困境還是比較突出的。

招股書顯示，由於並未進入商業化階段，2023-2025 年上半年，靖因藥業總營收始終為 0，期內利潤分別為-3.09 億元、-3.42 億元、3446.1 萬元。其中，今年上半年實現盈利，主要系公司與 CRISPR 合作獲得首付款項時收到的 CRISPR 股份的公允價值變動。

值得一提的是，上半年研發開支同比下降 31.3% 至 6466.7 萬元。靖因藥業解釋稱，這與公司管線開發安排相關，根據該安排，公司在 2024 年就 SRSD107 的一期試驗以及 SRSD216 的臨牀前研究產生了大量開支。

也有投資者認為，這種階段性下降或是為了配合 IPO 優化報表，隨着管線臨牀研究持續推進，研發開支只會更大，IPO 以及建立戰略合作的緊迫性由此凸顯。“對於我們這樣的初創企業來説，獨立開發這樣的產品並不現實。我們需要找到有共同願景的合作伙伴攜手前行。” 冀羣升博士也曾表示。

不過，一個更加現實的問題是，市場競爭還在持續加劇。

要知道，siRNA 並非十分小眾的賽道。招股書提到，自 2018 年首款 siRNA 藥物 Onpattro®（帕替斯坦）獲批以來，siRNA 療法已取得重大臨牀和商業驗證。截至最後實際可行日期，全球主要市場已有 7 款 siRNA 產品獲批上市，背後諾華、薩諾菲、Alnylam 等大廠雲集。

細化到核心產品 SRSD107 所處的 FXI 抑制劑靶向 siRNA 療法賽道，靖因藥業也在與 Ribo、Sirnaomics、ADARx 等企業競速。

這樣來看，靖因藥業能否在技術、產品等方面佔據長久優勢，與 CRISPR 等夥伴的合作效益有多大，核心產品何時實現商業化突圍，其實都還沒有確切答案。

來源：醫藥研究社