中国银河证券：细胞基因治疗已进入成果兑现期 CXO 有望率先获益

智通财经 APP 获悉，中国银河证券发布研报称，细胞基因治疗 (CGT) 是目前生物医药领域最具前景的发展方向，目前全球正处于 CGT 研发成果兑现期，国内外在研管线丰富，行业景气度持续提升。研发创新方面，关注管线成熟度高的企业，以及临床试验数据较好、有突破性进展的企业。此外，CGT 外包比例较高，市场集中度高，CXO 有望率先获益。

中国银河证券主要观点如下：

细胞基因治疗 (CGT) 是目前生物医药领域最具前景的发展方向，已进入成果兑现期。CGT 是继小分子、大分子靶向疗法之后的新一代精准疗法，引领生物制药的新一轮浪潮，具体分为细胞治疗和基因治疗。CGT 成药效果好，临床成功率高，从根源治疗疾病，单次治疗带来长期疗效，为难治性疾病治疗提供了新选择，CAR-T、干细胞、TCR-T、TIL 等多种产品近年来陆续上市。

国内外在研管线丰富，行业景气度持续提升，关注重点赛道投资机会。CGT 领域交易频发，投融资活跃度高，中美趋势一致。具体来看：1) CAR-T 细胞治疗是 2013 年以来肿瘤免疫治疗领域最具突破性的疗法，目前已经有 6 款产品成功获得中国批准上市，有多款具有潜力的产品也会在近期陆续推向市场。

2) 2024 年全球首款获批上市的 TCR-T 细胞疗法，晚期滑膜肉瘤 ORR 为 43%。目前国内布局 TCR-T 细胞的上市公司主要包括香雪制药和东北制药，TAEST16001 注射液成为中国首个纳入突破性治疗品种的 TCR-T 药物，II 期阶段性总结显示出较好的安全性和耐受性，ORR 为 50%，mPFS 为 5.9 个月。

3) 干细胞疗法是再生医学的一个重要分支，治疗范围从白血病到恶性血液瘤，扩展到了抗衰老，罕见病、软骨挫伤、心脑血管疾病等领域。2024 年以来中美间充质基质细胞 (MSC) 疗法均迎来首次获批。

4) 致病机制明确的罕见病、遗传病和恶性肿瘤为基因治疗最主要的适应症。Ultragenyx Pharmaceutical 2024 年 12 月已向美国 FDA 提交了生物制品许可申请 (BLA)，用于治疗 IIIA 型黏多糖贮积症患者。诺思兰德基因治疗药物 NL003 上市申报获受理，有望 2025 年上市。

CGT 外包比例较高，市场集中度高，CXO 有望率先获益。CGT 技术机制复杂、工艺开发难度大门槛高、法律法规监管严苛、产业化经验和平台技术不足等因素，使得细胞与基因治疗行业对 CXO 的需求高于传统制药。据 J.P.Morgan 统计，基因治疗外包渗透率超过 65%，远超传统生物制剂的 35%。

风险提示

医药消费能力增长不足的风险；创新药医保支付等政策不及预期的风险；地缘政治带来的全球订单转移风险；集采或收费降价超出市场预期的风险。