MYQORZO，一种心脏肌球蛋白抑制剂，直接解决与阻塞性肥厚型心肌病相关的基础性 超收缩性
FDA 批准基于 SEQUOIA-HCM 的结果
MYQORZO 是公司首个获得 FDA 批准的药物
公司将在今天东部时间下午 4:30 召开投资者电话会议
加利福尼亚州南旧金山，2025 年 12 月 19 日（全球新闻稿）——Cytokinetics, Incorporated（纳斯达克：CYTK）今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准 MYQORZO™（aficamten）5 毫克、10 毫克、15 毫克和 20 毫克片剂，用于治疗有症状的阻塞性肥厚型心肌病（oHCM）成人，以改善功能能力和症状。MYQORZO 是一种别构和可逆的心脏肌球蛋白运动活性抑制剂。在 oHCM 患者中，MYQORZO 的肌球蛋白抑制作用减少了心脏收缩性和左心室流出道（LVOT）阻塞。
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“这是我们公司和我们服务的患者的历史性时刻，因为我们兑现了将科学转化为可能对患者生活产生重大影响的药物的承诺，” Cytokinetics 总裁兼首席执行官 Robert I. Blum 说。“我们首个 FDA 批准证明了我们科学的力量以及定义 Cytokinetics 在肌肉生物学领域领导地位的大胆、开创性研究。我很高兴批准的标签和 REMS 反映了 MYQORZO 的独特特性，包括简单灵活的给药方案，无需监测药物间相互作用，以及可预测的安全性。我对多年来阻塞性 HCM 患者、医疗专业人员、倡导者、合作伙伴和员工所表现出的热情和坚持深表感激，他们为实现这一关键里程碑做出了重要贡献。”
MYQORZO 的完整美国处方信息包括 盒装警告，提示心力衰竭的风险。MYQORZO 降低左心室射血分数（LVEF），并可能因收缩功能障碍导致心力衰竭。在使用 MYQORZO 治疗前和治疗期间需要进行超声心动图评估，以监测收缩功能障碍。在 LVEF&lt;55% 的患者中不推荐开始使用 MYQORZO。如果 LVEF&lt;50% 且≥40%，则应减少 MYQORZO 的剂量。如果 LVEF&lt;40% 或患者出现心力衰竭症状或因收缩功能障碍而临床状态恶化，则应中断 MYQORZO 的剂量。由于收缩功能障碍导致心力衰竭的风险，MYQORZO 仅通过名为 MYQORZO REMS 计划的风险评估和缓解策略（REMS）下的限制程序提供。请参见下方的其他重要安全信息，包括 盒装警告。
MYQORZO 预计将在 2026 年 1 月下半月在美国上市。Cytokinetics 将通过 MYQORZO &amp; You™，一个为美国处方 MYQORZO 的患者提供个性化支持的项目，帮助患者导航治疗过程，提供疾病和产品教育，并为符合条件的患者提供保险福利调查或经济援助支持。如需更多信息，请拨打 833-MYQORZO（833-697-6796）。
“HCM 是一种心肌疾病，伴随显著的症状负担。MYQORZO 的新药批准代表了对有症状的阻塞性 HCM 患者可用治疗选择的有意义补充，” Lahey 医院和医疗中心肥厚型心肌病中心主任、SEQUOIA-HCM 首席研究员 Martin Maron 博士说。“在 SEQUOIA-HCM 中，MYQORZO 改善了运动能力并减少了症状，同时耐受性良好。因此，MYQORZO 在我们照顾生活在阻塞性 HCM 患者方面代表了重要的进步。”
“生活在有症状的阻塞性 HCM 中意味着每天都要管理身体限制和繁重的症状，” 肥厚型心肌病协会（HCMA）创始人兼首席执行官 Lisa Salberg 说。“我们很长一段时间以来几乎没有选项来满足我们的需求，而 MYQORZO 的批准是一个期待已久的重要补充，为生活在 oHCM 中的患者带来了新的希望。我们非常感谢 Cytokinetics 团队倾听患者社区的声音，并真正合作将这一疗法带给如此多需要帮助的人。”
关于 SEQUOIA-HCM
该批准基于关键的 3 期临床试验 SEQUOIA-HCM 的积极结果，该结果发表在《新英格兰医学杂志》中，显示出在症状、运动能力、血流动力学和生物标志物终点方面的强大疗效、安全性和临床意义。SEQUOIA-HCM 的结果显示，与安慰剂相比，MYQORZO 治疗 24 周显著改善了运动能力，增加了通过心肺运动测试（CPET）测量的峰值氧气摄取量（pVO2），在接受 MYQORZO 治疗的患者中较基线增加了 1.8 mL/kg/min，而接受安慰剂治疗的患者则为 0.0 mL/kg/min（最小平方均值（LSM）差异 [95% CI] 为 1.74 mL/kg/min[1.04 - 2.44]；p=0.000002）。1 MYQORZO 的治疗效果在所有预先指定的亚组中是一致的，包括年龄、性别、患者基线特征，以及接受或未接受背景β-阻滞剂治疗的患者。
MYQORZO 的耐受性良好，没有因左心室射血分数 (LVEF) 下降而导致心力衰竭恶化或治疗中断的情况。MYQORZO 组中 5.6% 的患者出现了治疗相关的严重不良事件，而安慰剂组为 9.3%。在 MYQORZO 组中，有 5 名患者 (3.5%) 的核心实验室超声心动图 LVEF 观察到低于 50%，而安慰剂组仅有 1 名患者 (0.7%)。高血压 (8% vs 2%) 是唯一发生在超过 5% 患者中的不良反应，并且在 MYQORZO 组中更为常见。MYQORZO 相关的血压升高与左心室流出道 (LVOT) 梗阻的缓解和心输出量的改善一致。
投资者网络广播信息
Cytokinetics 将于 2025 年 12 月 19 日东部时间下午 4:30 举办投资者电话会议，讨论 MYQORZO 的 FDA 批准。感兴趣的各方可以在线注册，网址为 https://myqorzo-fda-approval-call.open-exchange.net/。直播网络广播将在 Cytokinetics 网站的投资者与媒体部分提供，网址为 www.cytokinetics.com。网络广播的重播将在 Cytokinetics 网站上保存六个月。
适应症
MYQORZO 适用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病 (oHCM) 成人，以改善功能能力和症状。
重要安全信息
<table>
<thead>
<tr>
<th></th>
</tr>
</thead>
<tbody>
<tr>
<td>警告：心力衰竭风险</td>
</tr>
<tr>
<td>MYQORZO 会降低左心室射血分数 (LVEF)，并可能因收缩功能障碍导致心力衰竭。</td>
</tr>
<tr>
<td>在使用 MYQORZO 之前和治疗期间需要进行超声心动图评估，以监测收缩功能障碍。对于 LVEF 低于 55% 的患者，不建议开始使用 MYQORZO。如果 LVEF 低于 50% 且 ≥40%，应减少 MYQORZO 的剂量。如果 LVEF 低于 40% 或患者出现心力衰竭症状或因收缩功能障碍导致临床状态恶化，应中断 MYQORZO 的剂量。</td>
</tr>
<tr>
<td>由于收缩功能障碍导致心力衰竭的风险，MYQORZO 仅通过名为 MYQORZO REMS 计划的限制性程序提供。</td>
</tr>
<tr>
<td></td>
</tr>
</tbody>
</table>
禁忌症
MYQORZO 禁忌与利福平同时使用。
警告和注意事项
心力衰竭
MYQORZO 会降低心脏收缩力，这可能降低 LVEF 并导致心力衰竭。
经历严重合并疾病（例如，严重感染）或心律失常（例如，新发或无法控制的房颤）的患者可能更容易发展为收缩功能障碍和心力衰竭。
在治疗前和治疗期间评估患者的临床状态和 LVEF，并相应调整 MYQORZO 的剂量。新发或加重的心律失常、呼吸困难、胸痛、疲劳、下肢水肿或 N-末端前脑钠肽升高可能是心力衰竭的迹象和症状。
对于 LVEF 低于 55% 的患者，不建议开始使用 MYQORZO。
MYQORZO REMS 计划
由于收缩功能障碍导致心力衰竭的风险，MYQORZO 仅通过名为 MYQORZO REMS 计划的限制性程序提供。
MYQORZO REMS 计划的主要要求包括：
<ul>
<li>开处方的医生必须通过注册 MYQORZO REMS 计划获得认证</li>
<li>患者必须注册 MYQORZO REMS 计划并遵守持续监测要求</li>
<li>药房必须通过注册 MYQORZO REMS 计划获得认证，并且只能向被授权接受 MYQORZO 的患者配药</li>
<li>批发商和分销商只能向认证药房分发</li>
</ul>
更多信息请访问 www.MYQORZOREMS.com，或拨打 1-844-285-7367。
导致心力衰竭或失效的细胞色素 P450 相互作用
MYQORZO 主要通过 CYP2C9 代谢，CYP3A、CYP2D6 和 CYP2C19 酶的代谢程度较低。启动抑制 MYQORZO 消除的多条 P450 通路的药物（例如，氟康唑、伏立康唑或氟伏沙明）或强 CYP2C9 抑制剂，以及停止中度至强 CYP3A 诱导剂可能导致 aficamten 血浓度升高，并增加因收缩功能障碍导致心力衰竭的风险。相反，启动诱导 MYQORZO P450 通路的药物（例如，利福平、中度至强 CYP3A 诱导剂）可能导致 aficamten 血浓度降低，并可能导致疗效丧失。在启动此类抑制剂或停止此类诱导剂后 2 到 8 周评估 LVEF，并相应调整 MYQORZO 的剂量。
告知患者潜在的药物相互作用。建议患者在 MYQORZO 治疗前和治疗期间告知其医疗提供者所有合并用药。
不良反应
高血压 (
8%
vs
2%
) 是在关键试验中发生在超过 5% 患者中的唯一不良反应，并且在 MYQORZO 组中比安慰剂组更为常见。
请参阅完整的处方信息，包括警示框和药物指南。
关于 MYQORZO™ (aficamten)
MYQORZO™ (aficamten) 是一种心脏肌球蛋白抑制剂，已获得美国 FDA 批准用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病 (oHCM)，以改善功能能力和症状。MYQORZO 是一种别构和可逆的心脏肌球蛋白运动活性抑制剂。在肥厚型心肌病患者中，MYQORZO 的肌球蛋白抑制作用降低了心脏收缩力和左心室流出道 (LVOT) 梗阻。MYQORZO 的设计旨在实现可预测的暴露反应、快速起效和可逆性。
2025 年 12 月 17 日，中国国家药品监督管理局批准 MYQORZO® (aficamten) 用于治疗 oHCM。2025 年 12 月 12 日，欧洲药品管理局人用药物委员会采纳了积极意见，推荐在欧盟批准 MYQORZO® (aficamten) 的市场授权，预计欧洲委员会将在 2026 年第一季度作出决定。
Aficamten 目前正在进行临床研究，包括 ACACIA-HCM，这是一个针对非阻塞性肥厚型心肌病（nHCM）患者的三期试验，以及 CEDAR-HCM，这是一个针对肥厚型心肌病（oHCM）儿童人群的试验。Aficamten 尚未被认为在这两类患者中安全或有效。此外，aficamten 还在 FOREST-HCM 中进行研究，这是一个开放标签的延续临床研究。
关于肥厚型心肌病
肥厚型心肌病（HCM）是一种心脏肌肉异常增厚的疾病。HCM 可以是阻塞性的，当增厚的肌肉阻碍血流时；也可以是非阻塞性的，当血流未被阻碍但心脏功能仍受到影响时。在阻塞性 HCM 中，心肌的增厚导致左心室内部变得更小、更僵硬，且不易放松和充血。最终，HCM 限制了心脏的泵血功能，导致运动能力下降和多种症状。
HCM 是最常见的单基因遗传心血管疾病，在美国诊断的患者超过 30 万。然而，估计还有 40 万至 80 万患者未被诊断。约一半的 HCM 患者为阻塞性 HCM（oHCM），另一半为非阻塞性 HCM（nHCM）。
HCM 患者面临高风险，可能会发展出心血管并发症，包括房颤、中风和二尖瓣疾病。HCM 患者有潜在致命的心室性心律失常风险，是年轻人或运动员突发心脏骤停的主要原因之一。部分 HCM 患者面临疾病进展的高风险，可能导致扩张型心肌病和心力衰竭，需进行心脏移植。
关于细胞动力
细胞动力是一家专业的心血管生物制药公司，基于其在肌肉生物学领域超过 25 年的开创性科学创新，推进一系列潜在新药物的研发，以帮助患有心脏肌肉功能障碍的患者。细胞动力的 MYQORZO™（aficamten）是一种心脏肌球蛋白抑制剂，已获得美国食品药品监督管理局和中国国家药品监督管理局批准，用于治疗有症状的阻塞性肥厚型心肌病（HCM）成人，以改善功能能力和症状。欧洲药品管理局人用药物委员会已采纳积极意见，推荐在欧盟批准 MYQORZO®（aficamten）的市场授权，预计欧洲委员会将在 2026 年第一季度做出决定。Aficamten 也正在研究用于潜在治疗非阻塞性 HCM。细胞动力还在开发 omecamtiv mecarbil，一种用于潜在治疗严重射血分数降低的心力衰竭患者的心脏肌球蛋白激活剂，以及 ulacamten，一种用于潜在治疗射血分数保留的心力衰竭的心脏肌球蛋白抑制剂，同时继续在肌肉生物学领域进行临床前研究和开发。
有关细胞动力的更多信息，请访问 www.cytokinetics.com，并在 X、LinkedIn、Facebook 和 YouTube 上关注我们。
前瞻性声明
本新闻稿包含根据 1995 年《私人证券诉讼改革法案》（“法案”）的目的而作出的前瞻性声明。细胞动力否认任何更新这些前瞻性声明的意图或义务，并主张根据法案的安全港条款获得保护。这些声明的示例包括但不限于与我们任何临床试验相关的声明、与我们在任何特定日期（如果有的话）获得 aficamten 在任何司法管辖区的监管批准的能力相关的声明。这些声明基于管理层当前的预期，但实际结果可能因各种风险和不确定性而显著不同，包括但不限于开发、测试、监管批准、试验开始、进展或产品销售或生产的潜在困难或延迟，可能会减缓或阻止细胞动力药物候选者的临床开发或产品批准；细胞动力的药物候选者可能具有不良副作用或疗效不足；FDA 或外国监管机构可能会延迟或限制细胞动力进行临床试验的能力；细胞动力可能无法获得或维持其知识产权的专利或商业秘密保护；护理标准可能会发生变化，使细胞动力的药物候选者变得过时；以及其他人可能开发出竞争产品或替代疗法来治疗细胞动力的药物候选者和潜在药物候选者可能针对的适应症。有关这些及其他与细胞动力业务相关的风险的进一步信息，投资者应查阅细胞动力向证券交易委员会提交的文件。
CYTOKINETICS® 和 CYTOKINETICS C 形标志是细胞动力在美国及其他某些国家的注册商标。
MYQORZO™ 是细胞动力在美国的商标，并在欧盟注册。
参考文献
<ol>
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联系方式：
Cytokinetics
Diane Weiser
高级副总裁，企业事务
(415) 290-7757
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细胞动力

Cytokinetics 宣布 FDA 批准 MYQORZO™（aficamten）用于治疗有症状的阻塞性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者。MYQORZO 是一种心脏肌球蛋白抑制剂，通过降低心脏收缩性和左心室流出道阻塞来改善功能能力和症状。这标志着 Cytokinetics 首款获得 FDA 批准的药物。该批准基于 SEQUOIA-HCM 试验结果。MYQORZO 将于 2026 年 1 月在美国上市，并为患者提供支持计划。由于心力衰竭风险，该药物属于限制性计划

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