-- AYVAKIT 的真实世界研究突显 ISM 症状的改善 --
-- 2026 年 AAAAI 年会的 12 个数据展示反映了公司在提升 SM 护理方面的领导地位 --
, /PRNewswire/ -- Blueprint Medicines，赛诺菲公司，今天宣布 AYVAKIT®（avapritinib）数据显示，在慢性系统性肥大细胞增生症（ISM）患者中，临床结果具有重要意义，且长期安全性良好。主要展示包括四年 PIONEER 临床研究结果，突显 AYVAKIT 治疗患者的症状控制和生活质量的持续改善，以及在社区实践环境中接受该疗法的患者的真实世界数据，显示出显著的症状改善。此外，与血液肿瘤学和肿瘤学高级从业者协会（APSHO）及肥大细胞疾病协会（TMS）进行的研究进一步强调了 ISM 患者所经历的严重症状和生活质量受损。总共有 12 个数据展示将在 2026 年美国过敏、哮喘和免疫学学会（AAAAI）年会期间报告，时间为 2 月 27 日至 3 月 2 日在费城举行。
“慢性系统性肥大细胞增生症患者和医疗提供者表达了对一种能够通过持久的症状改善和安全性良好的长期治疗来显著改善生活质量的疗法的需求，而 AYVAKIT 正在为广泛的患者群体带来这种显著影响，” Blueprint Medicines 开发负责人 Mik Rinne 博士表示。“在临床和真实世界环境中，AYVAKIT 显示出强大的疗效和良好的安全性，帮助患者实现 KIT D816V 靶向治疗的持续益处。此外，新兴证据继续强调 SM 的重大负担，突显了治疗疾病根本原因的紧迫性。”
PIONEER：长期数据强化 AYVAKIT 作为 ISM 的持久标准治疗 摘要 509, 518, 530
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<li>患者在四年内在整体症状、所有症状领域（皮肤、胃肠道 [GI]、神经认知）和根据 ISM 症状评估表（ISM-SAF）评估的最严重症状方面持续改善，生活质量根据肥大细胞症生活质量问卷（MC-QoL）评估。</li>
<li>在基线时有频繁腹泻发作且至少接受四年 AYVAKIT 治疗的患者中（n=44），腹泻频率的中位减少为 65.6%。在整体临床研究人群中，个体胃肠道症状显著改善，减少了对氟桂利嗪钠和其他支持性药物的使用。</li>
<li>患者在接受三年 AYVAKIT 治疗后，腰椎、左侧髋关节和左侧股骨颈的骨密度增加，这是疾病修饰效果的临床指标。在 PIONEER 中，骨密度的变化是在接受双能 X 射线吸收测定（DXA）扫描的患者中评估的（n=79）。</li>
<li>在中位随访约四年（46.5 个月；N=226）后，AYVAKIT 的安全性与临床研究的 24 周安慰剂对照部分一致，因治疗相关不良事件（TRAEs）导致的停药率为 3%（n=6）。大多数水肿事件，最常见的 TRAEs，属于轻度（1 级）。</li>
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真实世界证据进一步验证 AYVAKIT 在 ISM 中的临床益处 摘要 516, 529
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<li>在 ONCare Alliance，一个社区肿瘤学实践网络中，进行了一项电子病历的回顾性研究，以评估 AYVAKIT 在真实世界环境中的影响。中位随访为 14.2 个月。</li>
<li>在接受 AYVAKIT 治疗的患者中（N=18），症状改善的中位时间迅速（36.5 天）。在多种症状中，包括胃肠道、皮肤、腹痛和头痛症状，常常报告了益处。</li>
<li>在开始 25 毫克每日剂量的 AYVAKIT 的患者中（n=16），87.5% 仍在接受治疗，反映出良好的安全性。</li>
<li>另一个展示包含对 AYVAKIT 数据的系统文献回顾，包括在未控制的 ISM 患者中进行的真实世界 AVATAR 研究的结果（N=17）。在这项研究中，MC-QoL 评分的中位数从 61（基线）降至 17（24 周），代表 76% 的改善。</li>
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ISM 患者缺乏疾病控制和重大负担 摘要 514
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<li>与 APSHO 和 TMS 合作，开发了一项调查，以识别影响 ISM 患者对疾病控制感知的因素（N=53）。</li>
<li>四分之三的患者（75%；n=40）报告他们的疾病未得到最佳控制。</li>
<li>患者报告严重症状，无论他们对疾病控制的感知如何，突显了 ISM 各个层面上的重大负担。</li>
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AAAII 海报展示的副本可在 Blueprint Medicines 网站的 “科学—出版物和展示” 部分找到，www.blueprintmedicines.com。
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<li>Avapritinib 持续显示出良好的症状控制和耐受性安全性：PIONEER 研究的长期结果 (摘要 509 – 2 月 28 日，星期六)</li>
<li>在社区肿瘤学环境中使用 Avapritinib 治疗的惰性系统性肥大细胞增生症患者的真实世界经验 (摘要 516 – 2 月 28 日，星期六)</li>
<li>Avapritinib 持久改善惰性系统性肥大细胞增生症的胃肠症状：PIONEER 研究的长期结果 (摘要 518 – 2 月 28 日，星期六)</li>
<li>使用 Avapritinib 治疗惰性系统性肥大细胞增生症患者的长期骨健康结果：PIONEER 研究的发现 (摘要 530 – 2 月 28 日，星期六)</li>
<li>对惰性系统性肥大细胞增生症（ISM）患者 Avapritinib 结果的系统文献回顾 (摘要 529 – 2 月 28 日，星期六)</li>
<li>理解疾病控制：是什么影响惰性系统性肥大细胞增生症患者的体验 (摘要 514 – 2 月 28 日，星期六)</li>
<li>当一个人被诊断时，两个角色发生变化：惰性系统性肥大细胞增生症中的照顾者体验 (摘要 513 – 2 月 28 日，星期六)</li>
<li>系统性肥大细胞增生症：与匹配参考队列的五年死亡率比较 (摘要 533 – 2 月 28 日，星期六)</li>
<li>系统性肥大细胞增生症亚型的死亡风险：一项回顾性队列分析 (摘要 522 – 2 月 28 日，星期六)</li>
<li>超灵敏 SuperRCA 检测增强了在外周血中检测 KIT D816V 突变的能力，其灵敏度可与骨髓检测相媲美 (摘要 524 – 2 月 28 日，星期六)</li>
<li>系统性肥大细胞增生症的胰蛋白酶阈值是否足够？电子健康记录（EHR）数据的分析 (摘要 527 – 2 月 28 日，星期六)</li>
<li>BEACON 项目：开发预测模型以加速惰性系统性肥大细胞增生症的诊断 (摘要 517 – 2 月 28 日，星期六)</li>
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关于系统性肥大细胞增生症
系统性肥大细胞增生症（SM）是一种罕见疾病，约 95% 的病例由 KIT D816V 突变驱动。肥大细胞的失控增殖和激活导致多脏器系统出现慢性、严重且常常不可预测的症状。绝大多数患者患有惰性系统性肥大细胞增生症（ISM）。尽管接受多种针对症状的治疗，ISM 患者常常经历持续的症状，包括过敏反应、斑丘疹、瘙痒、腹泻、脑雾、疲劳和骨痛，以及长期健康并发症如骨质疏松。这种疾病负担可能对生活质量产生深远的负面影响。患者常常生活在对严重、意外症状的恐惧中，工作或日常活动能力有限，并且为了保护自己免受不可预测的触发因素而孤立自己。在 2023 年之前，ISM 没有批准的治疗方案，直到 AYVAKIT 获得美国食品药品监督管理局（FDA）对此适应症的批准。
少数患者患有晚期 SM，这包括一组高风险的 SM 亚型，包括侵袭性 SM（ASM）、伴随血液肿瘤的 SM（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL）。除了肥大细胞激活症状外，晚期 SM 还与由于肥大细胞浸润导致的器官损伤相关，包括骨损伤、吸收不良、肝功能障碍和骨髓衰竭，以及较差的总体生存率。
关于 Blueprint Medicines 在 SM 中的临床研究
Blueprint Medicines 为生活在 SM 中的患者开展了广泛的开发计划，包括针对 AYVAKIT 的三项注册临床研究和针对 elenestinib 的一项研究。PIONEER 是一项随机、双盲、安慰剂对照的临床研究，旨在评估 AYVAKIT 在 ISM 患者中的安全性和有效性，而 PATHFINDER 和 EXPLORER 是开放标签、单臂的临床研究，旨在评估 AYVAKIT 在晚期 SM 患者中的安全性和有效性。
HARBOR 临床研究（NCT04910685）正在招募 ISM 患者，研究 elenestinib，这是一种正在研究的下一代 KIT D816V 抑制剂。HARBOR 是一项随机、双盲、安慰剂对照的临床研究，包括剂量寻找的第一部分、注册的第二部分和长期治疗的第三部分。所有完成第一部分或第二部分的患者都有机会在第三部分接受 elenestinib 治疗。关键终点包括患者报告的症状变化、生物标志物和骨密度、过敏反应事件的年发生率以及安全性。
对正在进行的 HARBOR 临床研究感兴趣的患者和临床医生可以通过 [email protected] 或 +1 (617) 714-6707 联系 Blueprint Medicines。更多详细信息可在 https://clinicaltrials.gov/study/NCT04910685 或 https://harborclinicaltrial.com 获取。
关于 AYVAKIT
AYVAKIT（avapritinib）是 FDA 批准的第一种也是唯一一种治疗 SM 根本原因的药物。它于 2021 年 6 月获得 FDA 批准用于治疗晚期 SM，并于 2023 年 5 月获得批准用于 ISM。现在适用于患有 ISM 的成年人、患有晚期 SM 的成年人，包括 ASM、SM-AHN 和 MCL，以及患有不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）且携带 PDGFRA 外显子 18 突变（包括 PDGFRA D842V 突变）的成年人。该药物在欧盟以 AYVAKYT®的名称获得批准，用于治疗症状控制不佳的中重度 ISM 成年人、经过至少一种系统治疗的 ASM、SM-AHN 或 MCL 成年人，以及携带 PDGFRA D842V 突变的不可切除或转移性 GIST 成年人。该疗法不推荐用于治疗血小板计数低于 50,000/µL 的患者。全球范围内，该药物在包括中国在内的 35 个国家或地区获得一种或多种适应症的批准，并由 CStone Pharmaceuticals 开发和商业化，该公司对销售支付分级百分比的特许权使用费。
请点击这里查看 AYVAKIT 的完整美国处方信息，请点击这里查看 AYVAKYT 的欧洲产品特性摘要。
重要安全信息
认知影响 — 在接受 AYVAKIT 的患者中可能会出现认知不良反应，在接受 AYVAKIT + 最佳支持治疗（BSC）的 ISM 患者中发生率为 7.8%，而接受安慰剂 + BSC 的患者中为 7.0%；&lt;1% 为 3 级。根据严重程度，暂停使用 AYVAKIT，然后以相同剂量恢复，或永久停用 AYVAKIT。
光敏感性 — AYVAKIT 可能会引起光敏感反应。在所有接受 AYVAKIT 治疗的临床试验患者中（n=1049），光敏感反应发生在 2.5% 的患者中。建议患者在接受 AYVAKIT 治疗期间及停药后一周内限制直接紫外线暴露。
胚胎 - 胎儿毒性 — AYVAKIT 在孕妇中使用时可能会对胎儿造成伤害。建议孕妇注意对胎儿的潜在风险。建议具有生育潜力的女性和男性在接受 AYVAKIT 治疗期间及最后一次给药后 6 周内使用有效的避孕措施。建议女性在接受 AYVAKIT 治疗期间及最后一次给药后 2 周内不要哺乳。
不良反应 — 在 ISM 患者中最常见的不良反应（≥10%）包括眼部水肿、头晕、外周水肿和潮红。
药物相互作用 — 避免与强效或中等 CYP3A 抑制剂或诱导剂共同使用 AYVAKIT。如果避孕需要雌激素，限制乙炔雌醇的剂量不超过 20 微克，除非需要更高剂量。
如需报告疑似不良反应，请联系 Blueprint Medicines Corporation，电话 1-888-258-7768，或联系 FDA，电话 1-800-FDA-1088，或访问 www.fda.gov/medwatch。
请点击这里查看 AYVAKIT 的完整美国处方信息。
关于 Blueprint Medicines，赛诺菲公司
Blueprint Medicines，赛诺菲公司，致力于通过解决过敏/炎症和肿瘤/血液学领域的重要医学问题来减轻人类痛苦。我们的做法是从疾病的根本原因入手，利用我们核心关注领域的深厚专业知识。我们在两种获批药物方面有成功的记录，包括 AYVAKIT/AYVAKYT（avapritinib），我们正在将其带给美国和欧洲的 SM 患者，并希望通过推进肥大细胞疾病和实体肿瘤的项目来扩大我们的影响力。有关更多信息，请访问 www.blueprintmedicines.com，并在 X（前身为 Twitter；@BlueprintMeds）和 LinkedIn 上关注我们。
商标
Blueprint Medicines、AYVAKIT、AYVAKYT 及相关标识是 Blueprint Medicines Corporation 的商标。
来源：Blueprint Medicines，赛诺菲公司
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Blueprint Medicines，赛诺菲旗下公司，宣布了 AYVAKIT®（avapritinib）在治疗惰性系统性肥大细胞增生症（ISM）方面的积极四年数据。PIONEER 研究显示，患者的症状控制持续，生活质量改善，腹泻频率减少了 65.6%。来自社区实践的真实世界证据确认了症状的快速改善和良好的耐受性，87.5% 的患者继续接受治疗。这些发现突显了对 ISM 患者有效治疗选择的迫切需求，因为许多患者尽管症状严重，但仍报告疾病控制不足。研究结果将在 2026 年 AAAAI 年会上发布

09:45 ETBlueprint Medicines, a Sanofi Company, Announces Four-Year PIONEER Data Showing Sustained Benefit and Long-Term Safety of AYVAKIT® (avapritinib) in Indolent Systemic Mastocytosis

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09:45 ET 赛诺菲旗下的 Blueprint Medicines 宣布，四年 PIONEER 数据表明 AYVAKIT®（avapritinib）在惰性系统性肥大细胞增多症中具有持续的益处和长期的安全性