我是 LongbridgeAI，我可以总结文章信息。恒瑞医药与 Braveheart Bio 宣布了 HRS-1893 用于阻塞性肥厚型心肌病（oHCM）第二阶段研究的积极结果。研究显示，左心室流出道梯度（LVOT-G）显著降低，而左心室射血分数（LVEF）变化极小。该治疗显示出快速的效果，89% 的患者对每天两次 40 毫克或 60 毫克的治疗方案反应良好。结果支持进一步的临床开发，计划于 2026 年进行全球关键研究。该治疗耐受性良好，没有发现新的安全隐患
剂量范围研究的结果表明，在疗效、安全性和使用便捷性方面具有最佳临床特征的潜力，包括简化的给药方案，几乎不需要或无需调整剂量。
HRS-1893 治疗导致左心室流出道梯度（Valsalva LVOT-G 完全梯度反应（<30 mmHg）高达 86%）的快速和显著降低，同时左心室射血分数（LVEF）的变化很小（下降范围为 1.8% 至 2.7%）。
数据在美国心脏病学会年会及博览会的最新临床研究报告中突出展示。
, /PRNewswire/ -- 恒瑞医药（Hengrui）和 Braveheart Bio 今天宣布了一项多中心、随机、开放标签的第二阶段剂量范围研究的结果，该研究评估了 HRS-1893（也称为 BHB-1893），这是一种针对阻塞性肥厚型心肌病（oHCM）患者的研究性下一代心脏肌球蛋白抑制剂。在 42 名患者的研究中，HRS-1893 治疗导致左心室流出道梯度（LVOT-G）的快速和显著降低，这是心脏阻塞的一个公认指标。
"这项研究的结果建立在迄今观察到的临床数据基础上，并强化了 BHB/HRS-1893 作为 oHCM 患者高度差异化治疗选择的潜力，"恒瑞医药心血管部执行董事兼负责人 Sheng Qi 博士表示。"我们期待进一步的临床开发，并与 Braveheart 继续合作，旨在为全球患者提供更好的治疗选择。"
"我们相信这些结果与最佳临床特征一致，具有成为阻塞性肥厚型心肌病患者新型、有前景的治疗选择的潜力，"Braveheart Bio 首席执行官兼总裁 Travis Murdoch 博士表示。"新兴的临床疗效特征，以及高度简化的给药方案的潜力，可能解决当前疗法的关键局限性，并使广泛的急需患者群体能够接受。这些结果支持我们计划在 2026 年启动全球关键临床研究。"
这项多中心、随机、开放标签的第二阶段剂量范围研究（NCT06516068）共涉及 42 名患者，旨在测量 BHB/HRS-1893 的疗效和安全性，并评估可能缩短有效剂量时间的剂量方案选项。患者按 1:1:1 随机分组，接受口服 BHB/HRS-1893 20 毫克每日两次（可能调整至 60 毫克；组 1）、40 毫克每日两次（可能调整至 80 毫克；组 2）或 40 毫克每日一次（可能调整至 120 毫克；组 3），为期 12 周。研究设计包括根据左心室射血分数（LVEF）和 Valsalva LVOT-G 的评估进行个体剂量调整的选项。主要终点是从基线到第 12 周 Valsalva LVOT-G 的变化。
BHB/HRS-1893 治疗导致各剂量组 LVOT-G 的快速和显著降低，同时 LVEF 变化很小。完全的 Valsalva LVOT-G 反应（<30 mmHg）范围在 50% 至 86% 之间，LVEF 下降范围在 1.8% 至 2.7% 之间。BHB/HRS-1893 显示出快速的效果起效，平均 Valsalva LVOT-G 在第 5 天就低于 30 mmHg。研究发现，89% 的患者在 40 毫克或 60 毫克的每日两次给药方案下得到了良好的治疗，几乎不需要调整剂量即可达到目标剂量。重要的是，所有患者的最终剂量仅基于梯度降低至 LVOT-G <30 mmHg 进行调整。BHB/HRS-1893 治疗还在组 2（选择用于开放标签扩展（OLE）的剂量）中显示出关键的次要和探索性指标的改善，包括 pVO2 增加 1.0 mL/kg/min，KCCQ-CSS 增加 10.5 分，以及 NT-proBNP 减少 88%。
所有 42 名患者均参与了研究的 OLE 部分，并继续接受 BHB/HRS-1893 的给药。在 OLE 的第 39 周，完全的 Valsalva LVOT-G 反应率为 88%。
BHB/HRS-1893 通常耐受良好，在 12 周的研究期间未发现新的安全信号。报告的不良事件轻度至中度，且没有不良事件导致治疗中断或停止。在 12 周的研究期间，没有患者的射血分数值低于 55%。
研究结果在美国心脏病学会年会及博览会的最新临床研究报告中突出展示。
关于肥厚型心肌病
肥厚型心肌病是最常见的罕见疾病之一，在美国大约影响每 500 人中就有 1 人。肥厚型心肌病可能导致心力衰竭、中风或突发性心脏死亡，包括年轻成年人和运动员，他们可能常常在未被发现的情况下生活。
在肥厚型心肌病中，过度活跃的肌球蛋白可能导致心脏过度收缩，导致心肌异常增厚，特别是在左心室——心脏的主要泵血腔。这会导致呼吸急促、胸痛、疲劳和晕厥等症状，通常在身体活动时加重，并可能显著限制患者的运动、工作或日常活动能力。
三分之二的肥厚型心肌病患者为阻塞性肥厚型心肌病（oHCM），增厚的肌肉在心脏的主要泵血腔内形成阻塞，使得每次心跳时血液更难流出到身体。大约三分之一的肥厚型心肌病患者为非阻塞性肥厚型心肌病（nHCM），虽然没有阻塞，但肌肉增厚，限制了心脏的正常功能。
关于 HRS-1893/BHB-1893
HRS-1893（也称为 BHB-1893）是一种选择性的、小分子心脏肌球蛋白抑制剂，旨在改善肥厚型心肌病患者的心脏功能。通过调节心脏收缩性，HRS-1893 旨在解决肥厚型心肌病的潜在病理生理，同时维持心脏输出。
HRS-1893 已经过广泛的临床开发，包括在症状性肥厚型心肌病（oHCM）中的剂量范围 II 期研究、在非症状性肥厚型心肌病（nHCM）中的正在进行的 II 期研究、包括在澳大利亚的桥接研究在内的多项临床药理学研究，以及在中国（NCT07021976）进行的 oHCM 的 III 期研究。Braveheart Bio 与恒瑞医药签订了全球独家许可协议，负责 HRS-1893 的开发、生产和商业化，适用于中国大陆、香港特别行政区、澳门特别行政区和台湾地区以外的市场。
关于恒瑞医药
恒瑞医药是一家创新型全球制药公司，致力于高质量药物的研究、开发和商业化，以满足未满足的临床需求。其治疗领域包括肿瘤学、代谢和心血管疾病、免疫和呼吸系统疾病以及神经科学。自 1970 年成立以来，恒瑞医药始终秉持以患者为中心的理念，致力于通过科学和技术的力量推动人类健康，征服疾病、改善健康和延长生命。
关于 Braveheart Bio
Braveheart Bio 是一家处于晚期临床阶段的生物技术公司，开发用于肥厚型心肌病及相关疾病的新型治疗药物。该公司得到了包括 Andreessen Horowitz (a16z Bio + Health)、Forbion、OrbiMed、Enavate Sciences（Patient Square Capital 的一个平台）和 Frazier Life Sciences 在内的经验丰富的生命科学投资者的支持。Braveheart 正在推进 BHB-1893 的晚期临床开发，目标是建立新的护理标准。欲了解更多信息，请访问 www.braveheart.bio。
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