今天，我们简要回顾了来自 Immunovant 和 Alto Neuroscience 的新闻，以及 Oric Pharmaceuticals、Korsana Biosciences 和几家你可能错过的基因医学开发公司的最新动态。
Immunovant（一家 Roivant 的衍生公司）的股票在周四下跌，此前该公司宣布其针对甲状腺眼病的实验性疗法在两项晚期试验中未能成功。该公司表示，与合作伙伴 HanAllBiopharma 共同开发的药物 batoclimab 未能达到第三阶段试验的关键目标，主要集中在减少活跃甲状腺疾病成人的眼部肿胀。Immunovant 表示，安全性数据与之前的发现一致，没有发现新的安全信号。该公司没有分享详细结果。合作伙伴表示，他们将审查候选药物的计划，并在稍后提供更新。——Delilah Alvarado
Alto Neuroscience 的一种实验性药物在一项评估其作为治疗与精神分裂症相关的认知障碍的概念验证研究中失败。该药物名为 ALTO-101，旨在抑制 “PDE4” 酶。Alto 的研究发现，ALTO-101 在影响大脑活动和认知功能方面并未显著优于安慰剂。该公司表示，已开发出一种改良释放的每日一次口服剂型 ALTO-101，并计划探索合作机会。Alto 的股票在周四上午晚些时候下跌超过 7%。Jefferies 的分析师 Andrew Tsai 写道，华尔街对这项试验的期望较低，更关注即将发布结果的两种用于抑郁症的 Alto 药物。——Jacob Bell
Beam Therapeutics 在 新英格兰医学杂志 上发布的最新数据表明，正在研究的基因编辑治疗 risto-cel 在 31 名参与试验的患者中消除了严重的疼痛危机。该基因治疗公司周三表示，其治疗依赖于一种称为碱基编辑的技术来改变 DNA 中的个别字母，还帮助恢复了红细胞的形状，解决了贫血问题，并减少了红细胞的破坏。患者的随访时间从不到两周到超过 20 个月不等。Beam 之前报告了在其研究 risto-cel（当时称为 BEAM-101）中发现的一例患者死亡，调查人员发现与用于为干细胞移植准备患者的化疗药物 busulfan 有关。上个月底，该公司还报告了其针对α-1 抗胰蛋白酶缺乏症的基因编辑治疗的积极数据。——Gwendolyn Wu
细胞治疗开发公司 Orca Bio 周三表示，食品药品监督管理局 已推迟对其血癌药物 Orca-T 的审查。原定于本月进行的审查，现在联邦监管机构有直到 7 月 6 日的时间来做出决定。在去年的第三阶段研究中，这家加州生物技术公司表示，其治疗帮助三分之四的试验参与者避免了称为移植物抗宿主病的严重副作用，而接受普通干细胞移植的患者仅为 38%。Orca 最近提交了有关其制造过程的额外信息，但根据该公司说法，尚未被要求提供额外的临床数据。FDA 在过去一年中已延长或错过了许多其他药物的截止日期。——Gwendolyn Wu
Oric Pharmaceuticals 的股票在周三下跌超过 40%，原因是这家加州药物开发公司提供了其最先进研究项目的最新动态。Oric 一直在测试 “rinzimetostat”——一种旨在阻断与癌症相关的酶 EZH2 的实验性药物——在一项针对先前接受过中位数两条治疗线的转移性去势抵抗性前列腺癌患者的早期临床试验中。Oric 表示，根据试验数据，它决定进行更大规模的第三阶段研究，以评估其药物与拜耳的 Nubeqa 联合使用的 400 毫克剂量。Jefferies 分析师 Maury Raycroft 在客户报告中写道，一些投资者认为强生的 Erleada 将是一个更具战略性的组合选择。然而，Raycroft 认为，Oric 迄今为止收集的证据表明其药物具有竞争力。因此，股票的抛售被认为是过度反应，分析师写道。到周四上午中段，Oric 的股票反弹约 10%，至每股 8.30 美元。——Jacob Bell
Korsana Biosciences 周三宣布与 Cyclerion Therapeutics 进行反向合并。合并后的公司将在纳斯达克以 “KRSA” 作为股票代码交易，专注于推进 Korsana 针对神经退行性疾病的潜在治疗方案。其中最先进的治疗方案，代号为 KRSA-028，是一种针对阿尔茨海默病的单克隆抗体，靶向蛋白质淀粉样β。除了合并，Korsana 还获得了一项超额认购的私人投资承诺，预计总收益将达到 3.8 亿美元。Fairmount 和 Venrock Healthcare Capital Partners 主导了这项投资。——Jacob Bell

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Immunovant 的股票在其甲状腺眼病药物 batoclimab 未能通过第三阶段试验后下跌。Alto Neuroscience 的 ALTO-101 也未能通过精神分裂症的概念验证研究。Beam Therapeutics 报告其镰状细胞治疗药物 risto-cel 取得积极结果，消除了严重的疼痛危机。Orca Bio 的血癌药物 Orca-T 的 FDA 审查被推迟。Oric Pharmaceuticals 在宣布扩大 rinzimetostat 的第三阶段研究后，股价下跌超过 40%。Korsana Biosciences 宣布与 Cyclerion Therapeutics 进行反向合并，专注于阿尔茨海默病治疗，并获得 3.8 亿美元的投资

Today, a brief rundown of news from Immunovant and Alto Neuroscience, as well as updates from Oric Pharmaceuticals, Korsana Biosciences and a couple genetic medicine developers you may have missed.
<div class="lb-trans">今天，我们简要回顾了来自 Immunovant 和 Alto Neuroscience 的新闻，以及 Oric Pharmaceuticals、Korsana Biosciences 和几家你可能错过的基因医学开发公司的最新动态。
</div>Shares for Immunovant, a Roivant spinout, fell Thursday after the company announced its experimental therapy for thyroid eye disease failed two late-stage trials. The company said batoclimab , its drug in development with partner HanAllBiopharma, did not meet the Phase 3 trials’ key goals, which centered on a reduction in eye swelling for adults with active thyroid disease. Immunovant said safety data was consistent with previous findings, and no new safety signals were identified. The company did not share detailed results. The partners said they will review plans for their candidate and provide updates at a later date. — Delilah Alvarado
<div class="lb-trans">Immunovant（一家 Roivant 的衍生公司）的股票在周四下跌，此前该公司宣布其针对甲状腺眼病的实验性疗法在两项晚期试验中未能成功。该公司表示，与合作伙伴 HanAllBiopharma 共同开发的药物 batoclimab 未能达到第三阶段试验的关键目标，主要集中在减少活跃甲状腺疾病成人的眼部肿胀。Immunovant 表示，安全性数据与之前的发现一致，没有发现新的安全信号。该公司没有分享详细结果。合作伙伴表示，他们将审查候选药物的计划，并在稍后提供更新。——Delilah Alvarado
</div>An experimental drug from Alto Neuroscience has failed a so-called proof-of-concept study evaluating it as a treatment for the cognitive impairment associated with schizophrenia. The drug, known as ALTO-101, is meant to inhibit the “PDE4” enzyme. Alto’s study found ALTO-101 was not significantly better than a placebo when looking effects on brain activity and cognitive function. The company said has developed a modified-release, once-daily oral formulation of ALTO-101 and plans to explore partnering opportunities for it. Alto shares were subsequently down more than 7% in late morning trading Thursday. Andrew Tsai, an analyst at Jefferies, wrote that Wall Street had low expectations for this trial and is more focused on two Alto drugs for depression that have upcoming readouts. — Jacob Bell
<div class="lb-trans">Alto Neuroscience 的一种实验性药物在一项评估其作为治疗与精神分裂症相关的认知障碍的概念验证研究中失败。该药物名为 ALTO-101，旨在抑制 “PDE4” 酶。Alto 的研究发现，ALTO-101 在影响大脑活动和认知功能方面并未显著优于安慰剂。该公司表示，已开发出一种改良释放的每日一次口服剂型 ALTO-101，并计划探索合作机会。Alto 的股票在周四上午晚些时候下跌超过 7%。Jefferies 的分析师 Andrew Tsai 写道，华尔街对这项试验的期望较低，更关注即将发布结果的两种用于抑郁症的 Alto 药物。——Jacob Bell
</div>Updated data published in the New England Journal of Medicine from Beam Therapeutics show that risto-cel, a gene editing treatment that it's studying for sickle cell disease, eliminated severe pain crises among 31 patients enrolled in the trial. The gene therapy company said Wednesday its treatment, which relies on a technology called base editing to change the individual letters in DNA, also helped restore the shape of red blood cells, resolve anemia and reduce the breakdown of red blood cells. Patients were followed anywhere from a little under two weeks to more than 20 months. Beam previously reported a patient death in its study of risto-cel, then known as BEAM-101, that investigators found to be related to busulfan, a chemotherapy drug used to condition patients for stem cell transplants. Late last month, the company also reported positive data from its study of a gene editing treatment for alpha-1 antitrypsin deficiency. — Gwendolyn Wu
<div class="lb-trans">Beam Therapeutics 在 新英格兰医学杂志 上发布的最新数据表明，正在研究的基因编辑治疗 risto-cel 在 31 名参与试验的患者中消除了严重的疼痛危机。该基因治疗公司周三表示，其治疗依赖于一种称为碱基编辑的技术来改变 DNA 中的个别字母，还帮助恢复了红细胞的形状，解决了贫血问题，并减少了红细胞的破坏。患者的随访时间从不到两周到超过 20 个月不等。Beam 之前报告了在其研究 risto-cel（当时称为 BEAM-101）中发现的一例患者死亡，调查人员发现与用于为干细胞移植准备患者的化疗药物 busulfan 有关。上个月底，该公司还报告了其针对α-1 抗胰蛋白酶缺乏症的基因编辑治疗的积极数据。——Gwendolyn Wu
</div>Cell therapy developer Orca Bio said Wednesday that the Food and Drug Administration has delayed the review of its blood cancer drug Orca-T. Originally slated for this month, federal regulators now have until July 6 to return a decision on its allogeneic T cell therapy. In a Phase 3 study last year, the California biotechnology firm said that its treatment helped three-quarters of trial participants with a variety of hematological cancers avoid a serious side effect called graft-versus-host disease, compared to just 38% of patients given an ordinary stem cell transplant. Orca recently submitted additional information on its manufacturing processes, but has not been asked for additional clinical data, according to the company. The FDA has extended, or missed, deadlines for numerous other drugs over the past year. — Gwendolyn Wu
<div class="lb-trans">细胞治疗开发公司 Orca Bio 周三表示，食品药品监督管理局 已推迟对其血癌药物 Orca-T 的审查。原定于本月进行的审查，现在联邦监管机构有直到 7 月 6 日的时间来做出决定。在去年的第三阶段研究中，这家加州生物技术公司表示，其治疗帮助三分之四的试验参与者避免了称为移植物抗宿主病的严重副作用，而接受普通干细胞移植的患者仅为 38%。Orca 最近提交了有关其制造过程的额外信息，但根据该公司说法，尚未被要求提供额外的临床数据。FDA 在过去一年中已延长或错过了许多其他药物的截止日期。——Gwendolyn Wu
</div>Shares of Oric Pharmaceuticals fell more than 40% Wednesday after the California-based drug developer provided updates on its most advanced research program. Oric has been testing “ rinzimetostat” — an experimental medicine meant to block a cancer-linked enzyme called EZH2 — in an early-stage clinical trial of patients with metastatic castration-resistant prostate cancer who were previously treated with a median of two prior lines of therapy, including Johnson &amp; Johnson’s Zytiga. Oric said based on data from the trial, it has decided to run a larger Phase 3 study to evaluate a 400 milligram dose of its drug in combination with Bayer’s Nubeqa. Jefferies analyst Maury Raycroft wrote in a client note that some investors believe J&amp;J’s Erleada would have been a strategically better combination choice. Raycroft, though, argues that the evidence Oric has gathered so far shows it has a competitive drug. The stock sell off is therefore an overreaction, the analyst wrote. Oric shares rebounded around 10%, to $8.30 apiece, by mid-morning Thursday. — Jacob Bell
<div class="lb-trans">Oric Pharmaceuticals 的股票在周三下跌超过 40%，原因是这家加州药物开发公司提供了其最先进研究项目的最新动态。Oric 一直在测试 “rinzimetostat”——一种旨在阻断与癌症相关的酶 EZH2 的实验性药物——在一项针对先前接受过中位数两条治疗线的转移性去势抵抗性前列腺癌患者的早期临床试验中。Oric 表示，根据试验数据，它决定进行更大规模的第三阶段研究，以评估其药物与拜耳的 Nubeqa 联合使用的 400 毫克剂量。Jefferies 分析师 Maury Raycroft 在客户报告中写道，一些投资者认为强生的 Erleada 将是一个更具战略性的组合选择。然而，Raycroft 认为，Oric 迄今为止收集的证据表明其药物具有竞争力。因此，股票的抛售被认为是过度反应，分析师写道。到周四上午中段，Oric 的股票反弹约 10%，至每股 8.30 美元。——Jacob Bell
</div>Korsana Biosciences on Wednesday announced a reverse merger with Cyclerion Therapeutics. The combined company will trade on Nasdaq under the ticker “KRSA” and focus on advancing Korsana’s potential treatments for neurodegenerative diseases. The most advanced of those treatments, codenamed KRSA-028, is a shuttled monoclonal antibody for Alzheimer’s disease that targets the protein amyloid beta. Alongside the merger, Korsana secured commitments for an oversubscribed private investment that’s expected to total $380 million in gross proceeds. Fairmount and Venrock Healthcare Capital Partners led the investment. — Jacob Bell
<div class="lb-trans">Korsana Biosciences 周三宣布与 Cyclerion Therapeutics 进行反向合并。合并后的公司将在纳斯达克以 “KRSA” 作为股票代码交易，专注于推进 Korsana 针对神经退行性疾病的潜在治疗方案。其中最先进的治疗方案，代号为 KRSA-028，是一种针对阿尔茨海默病的单克隆抗体，靶向蛋白质淀粉样β。除了合并，Korsana 还获得了一项超额认购的私人投资承诺，预计总收益将达到 3.8 亿美元。Fairmount 和 Venrock Healthcare Capital Partners 主导了这项投资。——Jacob Bell
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Immunovant eye drug flunks Phase 3 studies; Beam sickle cell data published in NEJM

biopharmadive

Ocean Biomedical, Inc.

Kronos Bio

ORIC Pharmaceuticals

Cyclerion Therapeutics

美国医药设备 ETF - iShares

美国制药 ETF - iShares

标普全球医疗股指数 ETF - iShares

医疗业 ETF - Vanguard

Alto Neuroscience

生物科技 ETF - VanEck Vectors

Beam Therapeutics

Invesco Nasdaq Biotechnology ETF

纳斯达克生物科技指数 ETF - iShares Nasdaq

纽交所高增长板生物技术指数 ETF - First Trust

Immunovant

医药突破 ETF - ALPS

Immunovant 的眼科药物在三期临床试验中未达预期；Beam 的镰状细胞数据已在《新英格兰医学杂志》上发表