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<li>在其第 30 届 PCC 周年庆上，英矽智能提名了 ISM0387，这是首个阿联酋本土的临床前候选药物，与阿联酋药品管理局（EDE）共同宣布，并得到了包括阿布扎比投资办公室（ADIO）、阿布扎比卫生局（DoH）及其他知名生态系统参与者的支持。</li>
<li>ISM0387 是一种与 MTA 合作的 PRMT5 抑制剂，具有 AI 驱动的新结构，显示出改善的体外活性和选择性，增强的脑穿透特性，以及在疾病模型中表现出强大且剂量依赖的疗效。</li>
<li>ISM0387 的发现过程是本地化的，这标志着阿联酋已经发展成为一个以技术驱动的知识型 “猎鹰经济” 强国。</li>
<li>基于 Chemistry42 及其 40 多个模型，英矽智能团队筛选了 90 个 AI 驱动的新候选药物，考虑了多个参数，重点关注中枢神经系统特征，仅用六个月完成了主导发现阶段。</li>
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, /PRNewswire/ -- 药物发现被誉为 “勇者的游戏”：这是一项高风险的追求，需要巨额资本、数十年的耐心和坚定的技术实力。根据《自然》杂志的研究，推出一款药物的成本通常在 9 亿到 26 亿美元 之间，历时超过十年。即使是早期阶段，从目标识别到候选药物提名，也可能消耗 4.5 年 的时间和数千次分子筛选。
历史上，这些障碍限制了制药创新仅限于少数资源丰富的国家。然而，生成性 AI 和基础模型正在重新绘制这些边界。2026 年 4 月 23 日，英矽智能（&#34;Insilico&#34;, HKEX:3696），一家临床阶段的生成性 AI 驱动药物发现公司，宣布了一个里程碑：提名阿联酋首个开发候选药物。该药物由英矽智能的阿联酋团队在公司专有的 Pharma.AI 平台上本地发现，完成了从分子设计到优化的早期发现工作流程。
此次提名也代表了英矽智能迄今为止的第 30 个 AI 支持的临床前候选药物（PCC）。在阿联酋药品管理局（EDE）、阿布扎比卫生局（DoH）、阿布扎比投资办公室（ADIO）及其他知名生态系统参与者的见证和支持下，这一里程碑标志着阿联酋在生物技术能力方面的重大进步，以及其作为全球制药创新中心的崛起。
阿联酋药品管理局主席、国务部长赛义德·本·穆巴拉克·阿尔哈杰里表示，这一成就将增强阿联酋在全球生物技术价值链中的地位，并补充说，该国正在建立知识型能力，以支持其作为开发制药解决方案的积极合作伙伴的角色，扩大其全球影响力。阿尔哈杰里补充道：“这一进展展示了一个国家模型的成熟，该模型将科学研究与监管和投资框架结合在一起。它使我们能够更快地将科学发现转化为现实应用，并支持开发一个能够在高价值领域竞争的系统。”
阿联酋药品管理局局长法蒂玛·阿尔卡比博士表示，“这不仅是一个研究成就，更是国家在本地开发药物能力不断增强的明确标志，得益于先进技术的支持，这些技术改善了发现过程，使数据转化为更快、更准确的开发决策，同时降低时间和成本。”她阁下补充道，这一里程碑不仅仅是创造新治疗方案，它反映了正在进行的努力，旨在建立一个强大的国家系统，重新定义制药安全，从单纯确保供应转变为具备本地开发和维持能力，增强医疗系统应对未来挑战的准备。
从愿景到突破：重新定义阿联酋的全球科学
2025 年 5 月，英矽智能在阿联酋启动了一项雄心勃勃的试点计划，以证明生成性 AI 能够将传统研究的数年压缩为数月。该计划针对中等新颖性、经过基因验证的合成致死靶点，专注于实体肿瘤。为了引领这一周期，英矽智能部署了一支由四名专业人员组成的本地团队——包括两名计算化学家、一名药物化学家和一名转化生物学家——负责满足严格的基准：在 2025 年第三季度前确定靶点，在 30 天内生成命中系列，并在 6 个月内完成主导优化。
不到一年，这一愿景已成为现实。英矽智能正式提名 ISM0387，作为该计划的开发候选药物，这是一种与 MTA 合作的 PRMT5 抑制剂。ISM0387 具有新颖的结构和卓越的中枢神经系统穿透能力，为胶质母细胞瘤（GBM）患者提供了一个有前景的新治疗选择。值得注意的是，从分子设计、优化到临床前提名的整个开发过程均在阿联酋本地进行。该项目在不到 12 个月内达到了这一关键里程碑。
这一里程碑也有力证明了本地生物技术生态系统和研究基础设施的成熟，反映了阿布扎比投资办公室的健康、耐力、长寿和医学（HELM）集群在吸引和支持高价值生命科学投资方面的作用，重点关注本地化、先进制药开发和长期制造潜力。与阿布扎比更广泛的经济多元化议程相一致，突显了阿联酋向多元化、以技术为主导的强国的战略转型——以知识型 “猎鹰经济” 为特征。
阿布扎比投资办公室总干事巴德尔·阿洛拉马（H.E. Badr Al-Olama） 表示：“这一里程碑标志着阿布扎比生命科学生态系统的结构性转变，从促进研究到提供具有商业可行性和全球可扩展性的制药创新。这正是推出 HELM 的雄心所在，我们将继续支持 Insilico 和其他公司生产和出口高价值的治疗药物，造福全球患者。”
“几十年来，阿联酋地区一直被视为全球贸易中心；今天，我们证明它已经演变为全球科学中心，”Insilico Medicine 的联合创始人兼总裁亚历克斯·阿利佩尔（Alex Aliper）博士 表示。“通过以世界级标准在创纪录的时间内交付 ISM0387 作为候选化合物，我们展示了生成性人工智能如何改变范式、行业，甚至开发逻辑。我们不仅仅是在使用人工智能构建模型；我们正在利用它在阿布扎比构建医学的未来。”
来自阿联酋的解决方案：PRMT5 抑制和合成致死性的革命
ISM0387 的科学基础在于合成致死性，这是两个基因之间的一种特定关系（称为合成致死对），其中任一基因的突变或缺失使细胞能够存活，但同时失去两个基因则是致命的。因此，抑制蛋白精氨酸甲基转移酶 5（PRMT5）能够针对缺失甲基硫腺苷磷酸酶（MTAP）的癌细胞进行靶向治疗，形成与 PRMT5 的合成致死对。
在 2025 年初，Insilico 提名了 ISM1745，这是其首个具有最佳潜力的 MTA 合作 PRMT5 抑制剂，克服了已知会关闭健康和癌细胞中 PRMT5 的第一代抑制剂的选择性和毒性问题。更重要的是，ISM1745 的提名进一步验证了 Pharma.AI 在解决复杂的现实世界药物开发挑战方面的能力，并为具有更广泛应用的 MTA 合作 PRMT5 抑制剂铺平了道路，具有良好的脑穿透特性，特别适合治疗中枢神经系统（CNS）疾病，尤其是成人中最具侵袭性的脑肿瘤——胶质母细胞瘤（GBM）。
胶质母细胞瘤的复发率超过 70%，每年夺去全球超过 200,000 名患者的生命，约占所有原发性恶性脑肿瘤的 48%。幸运的是，MTAP 缺失在高达 40-50% 的病例中被检测到，显示出在这一主要依赖化疗和放疗作为标准治疗（SOC）的领域中，PRMT5 抑制的潜力。
ISM0387 是在 Insilico 位于阿布扎比的生成性人工智能和量子计算研发中心发现的，可能会将 “阿联酋制造” 的创新扩展到全球患者，展示 HELM 如何促进先进研究向可扩展制药创新的转化，并将阿布扎比定位为先进制药制造和生命科学出口的新兴中心。
人工智能驱动的中枢神经系统工程：通过 Chemistry42 在创纪录的时间内突破血脑屏障
ISM0387 的发现和优化过程由 Chemistry42 驱动，这是 Insilico 的生成化学平台，集成了超过 40 个生成性人工智能模型。更具体地说，团队利用已知 PRMT5 抑制剂的共晶结构，生成了 90 种具有新颖骨架的化合物，并通过人工智能进行了评估，以平衡结合亲和力、合成可及性和 ADMET 特性。
为了解决胶质母细胞瘤的特定挑战，人工智能优先考虑了中枢神经系统特定的工程，优化了分子量、拓扑极性表面积（TPSA）、氢键供体、脂溶性（LogP）和 pKa 等核心参数，同时验证了体外被动渗透性和脑 - 血浆比率，以确保卓越的血脑屏障穿透能力。整个先导发现阶段在短短六个月内高效完成，识别出四种具有良好脑穿透性和代谢稳定性的先导化合物。
在多种癌细胞系中，ISM0387 表现出改善的_体外_活性和选择性，以及良好的_体外_安全性特征。更重要的是，在动物物种中报告了增强的血脑屏障（BBB）穿透特性，预计在人类中降低有效剂量，突显了未来临床开发的潜力。
在正位胶质母细胞瘤模型中，每日以 30 mg/kg 的剂量给药 ISM0387，强有力地抑制了肿瘤在 20 天内的生长，与对照组明显的肿瘤进展形成鲜明对比。
创新的基础：马斯达尔城人工智能中心
这一里程碑是自 2023 年 1 月与阿布扎比投资办公室（ADIO）建立合作关系以来战略旅程的高潮。通过这一合作，ADIO 支持 Insilico Medicine 在阿布扎比 HELM 集群的建立和扩展，促进了先进的人工智能驱动药物发现能力的发展，并为未来的制药制造和出口导向增长奠定了基础。该中心位于马斯达尔城的国际可再生能源机构（IRENA）总部，拥有一支由 40 名专家组成的世界级团队，致力于推进 Insilico 的 Pharma.AI 平台、衰老研究和可持续化学。
Insilico 深度融入阿联酋的学术环境，自其阿联酋办事处成立以来，与 MBZUAI、哈利法大学和纽约大学阿布扎比建立了研究联盟，以推动生成性人工智能的边界。这些努力获得了 2024 年健康创新先锋奖，进一步巩固了其在当地的影响力。自 2026 年起，Insilico 与阿联酋药品机构（EDE）开始战略合作，以在当地制度化药品创新。阿联酋药品机构研究与实验室部主任 Sheikha Al Mazrouei 博士 表示，机构与 Insilico 之间的合作使得可以利用生成模型和强化学习来分析生物、化学和临床数据。这有助于开发在有效性和安全性方面更为精确的药物化合物。
随着 ISM0387 成为第 30 个 PCC 提名，自 2021 年以来，Insilico 已建立了超过 40 个资产的综合投资组合，其中 12 个候选药物获得了 IND 批准，3 个进入了第二阶段评估，其中一个 IIa 期临床试验以积极结果完成，针对特发性肺纤维化（IPF）的治疗。通过整合人工智能和自动化技术，Insilico 展示了与传统药物发现方法相比显著的效率提升（传统方法通常需要平均 4.5 年），正如最近公布的 2021 年至 2024 年内部项目的关键时间基准所示：PCC 的平均时间为 12-18 个月，每个项目合成和测试 60-200 个分子。
关于 Insilico Medicine
Insilico Medicine 是一家全球领先的生物技术公司，致力于整合人工智能和自动化技术，加速药物发现，推动生命科学的创新，并延长人类的健康寿命。该公司于 2025 年 12 月 30 日在香港证券交易所主板上市，股票代码为 03696.HK。
通过整合人工智能和自动化技术以及深厚的内部药物发现能力，Insilico 为包括纤维化、肿瘤学、免疫学、疼痛以及肥胖和代谢疾病等未满足的需求提供创新药物解决方案。此外，Insilico 还将制药人工智能的应用扩展到先进材料、农业、营养产品和兽医学等多个行业。
欲了解更多信息，请访问 www.insilico.com
关于阿布扎比投资办公室（ADIO）
阿布扎比投资办公室（ADIO）是负责加速阿布扎比增长和推动酋长国经济转型的政府机构。通过全面的支持服务，ADIO 使本地和外国投资者能够塑造未来产业，以改变生活质量、技术、资源和增值服务。专注于区域旅游和零售发展的倡议，以及公私合营，确保社区福祉成为阿布扎比经济转型的核心。ADIO 拥有强大的投资者网络，与关键利益相关者的紧密合作以及全球影响力，致力于赋能那些在阿布扎比投资的人，创造持久的全球影响力。欲了解更多信息，请访问：https://www.investinabudhabi.gov.ae。
来源：Insilico Medicine
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英矽智能

英矽智能已提名 ISM0387 作为阿联酋首个临床前候选药物，这标志着当地药物发现的重要里程碑。此成就得到了阿联酋药品管理局和其他地方合作伙伴的支持，展示了阿联酋在生物技术领域日益增长的能力。ISM0387 是一种创新的 PRMT5 抑制剂，采用英矽智能的 AI 驱动的 Pharma.AI 平台开发，发现过程在一年内完成。这一发展反映了阿联酋成为全球制药创新中心的雄心，并增强其在生物技术价值链中的地位

09:00 ET 生成式人工智能的突破：英矽智能在阿联酋提名了首个临床前候选药物