<p>该优先审评券（PRV）是在美国食品药品监督管理局（FDA）授予 Kresladi（marnetegragene autotemcel）基因疗法加速批准后颁发的。</p>
<p>Kresladi 由患者自身的造血干细胞组成，这些细胞经过基因修饰以引入 ITGB2 基因的功能性拷贝。</p>
<p>Rocket Pharmaceuticals 预计将利用这笔收入支持其心血管基因疗法项目。</p>
<p>这些项目包括 Danon 病、PKP2 相关的心律失常性心肌病（PKP2-ACM）和 BAG3 相关的扩张型心肌病（BAG3-DCM）的临床阶段研究。</p>
<p>PRV 是 FDA 颁发给其产品针对某些罕见儿童疾病的赞助商的。</p>
<p>PRV 持有者可以利用它申请另一个市场申请的加速审查，或将该券出售给其他赞助商。</p>
<p>在 2026 年 2 月，该项目被重新授权，延长了符合条件的疗法的 PRV 可用性，并维持了对罕见儿童药物开发的激励措施。</p>
<p>Rocket Pharmaceuticals 首席执行官 Gaurav Shah 表示：“在 FDA 批准 Kresladi 后，我们的 PRV 的货币化提供了有意义的非稀释资本，并将我们的现金流延续到 2028 年第二季度。这增强了我们推进心血管基因疗法管线中关键临床里程碑的能力，所有项目均按计划进行。”</p>
<p>“我们非常感激美国政府继续认可对罕见且常常毁灭性儿童疾病的治疗开发的重要性，这也是 Rocket 使命的重要组成部分。”</p>
<p>此次出售是公司持续管理资本和优先投资于特定基因疗法项目的战略的一部分。</p>
<p>关于 Rocket 将以 1.8 亿美元出售 PRV 以推进基因疗法管线的报道首次出现在制药商业评论上。</p>

Rocket制药

动态生物技术与基因组 ETF - Invesco

医药突破 ETF - ALPS

纳斯达克生物科技指数 ETF - iShares Nasdaq

标普生物技术 3 倍做多 - Direxion

IBBQ

标普生物技术 ETF - SPDR

2 倍做多纳斯达克生物技术 ETF - ProShares

纽交所高增长板生物技术指数 ETF - First Trust

生物科技 ETF - VanEck Vectors

<p>Rocket Pharmaceuticals 计划以 1.8 亿美元出售其优先审查凭证（PRV），以资助其心血管基因治疗项目，包括对 Danon 病和其他疾病的研究。该 PRV 是在 FDA 对 Kresladi（一种使用改造干细胞的基因治疗）给予加速批准后授予的。首席执行官 Gaurav Shah 表示，这笔出售将提供非稀释性资本，将他们的现金流延续到 2028 年第二季度，并支持其基因治疗管线中的关键临床里程碑</p>

<p>The PRV was awarded after the US Food and Drug Administration(FDA) granted accelerated approvalfor the Kresladi (marnetegragene autotemcel) gene therapy.</p>
<div class="lb-trans"><p>该优先审评券（PRV）是在美国食品药品监督管理局（FDA）授予 Kresladi（marnetegragene autotemcel）基因疗法加速批准后颁发的。</p>
</div><p>Kresladi comprises the patient’s own haematopoietic stem cells that are genetically modified to introduce functional copies of the ITGB2 gene.</p>
<div class="lb-trans"><p>Kresladi 由患者自身的造血干细胞组成，这些细胞经过基因修饰以引入 ITGB2 基因的功能性拷贝。</p>
</div><p>Rocket Pharmaceuticals expects to use the proceeds to support its cardiovascular gene therapy projects.</p>
<div class="lb-trans"><p>Rocket Pharmaceuticals 预计将利用这笔收入支持其心血管基因疗法项目。</p>
</div><p>These include clinical-stage studies for Danon disease, PKP2-associated arrhythmogenic cardiomyopathy (PKP2-ACM), and BAG3-associated dilated cardiomyopathy (BAG3-DCM).</p>
<div class="lb-trans"><p>这些项目包括 Danon 病、PKP2 相关的心律失常性心肌病（PKP2-ACM）和 BAG3 相关的扩张型心肌病（BAG3-DCM）的临床阶段研究。</p>
</div><p>A PRV is issued by the FDA to sponsors whose products address certain rare paediatric diseases.</p>
<div class="lb-trans"><p>PRV 是 FDA 颁发给其产品针对某些罕见儿童疾病的赞助商的。</p>
</div><p>PRV holders may use it to seek an accelerated review for another marketing application or sell the voucher to a different sponsor.</p>
<div class="lb-trans"><p>PRV 持有者可以利用它申请另一个市场申请的加速审查，或将该券出售给其他赞助商。</p>
</div><p>In February 2026, the programme was reauthorised, extending the availability of PRVs for qualifying therapies and maintaining incentives for rare paediatric drug development.</p>
<div class="lb-trans"><p>在 2026 年 2 月，该项目被重新授权，延长了符合条件的疗法的 PRV 可用性，并维持了对罕见儿童药物开发的激励措施。</p>
</div><p>Rocket Pharmaceuticals CEO Gaurav Shah said: “The monetisation of our PRV, following the FDA approval of Kresladi, provides meaningful non-dilutive capital and extends our cash runway into the second quarter of 2028. This strengthens our ability to advance key clinical milestones across our cardiovascular gene therapy pipeline, with all programmes on track.</p>
<div class="lb-trans"><p>Rocket Pharmaceuticals 首席执行官 Gaurav Shah 表示：“在 FDA 批准 Kresladi 后，我们的 PRV 的货币化提供了有意义的非稀释资本，并将我们的现金流延续到 2028 年第二季度。这增强了我们推进心血管基因疗法管线中关键临床里程碑的能力，所有项目均按计划进行。”</p>
</div><p>“We are deeply appreciative of the US Government’s continued recognition of the importance of therapeutic development for rare and often devastating paediatric disorders, which comprises an essential part of Rocket’s mission.”</p>
<div class="lb-trans"><p>“我们非常感激美国政府继续认可对罕见且常常毁灭性儿童疾病的治疗开发的重要性，这也是 Rocket 使命的重要组成部分。”</p>
</div><p>The sale forms part of the company’s ongoing strategy to manage capital and prioritise investment in selected gene therapy initiatives.</p>
<div class="lb-trans"><p>此次出售是公司持续管理资本和优先投资于特定基因疗法项目的战略的一部分。</p>
</div><p>The post Rocket to sell PRV for $180m to advance gene therapy pipeline appeared first on Pharmaceutical Business review.</p>
<div class="lb-trans"><p>关于 Rocket 将以 1.8 亿美元出售 PRV 以推进基因疗法管线的报道首次出现在制药商业评论上。</p>
</div>

Rocket to sell PRV for $180m to advance gene therapy pipeline

Pharmaceutical Business Review

Invesco Nasdaq Biotechnology ETF

ROCKET PHARMACEUTICALS INC C/WTS 02/09/2026 (TO PUR COM)

Rocket 以 1.8 亿美元出售 PRV，以推动其基因治疗管线的发展