<p>Rocket Pharmaceuticals 以 1.8 亿美元出售了其在 FDA 批准 Kresladi 后获得的优先审查凭证（PRV）。</p>
<p>此次出售延长了公司的现金储备，并提供了非稀释性资本以推进其心血管基因治疗管线。</p>
<p>罕见儿童疾病的优先审查凭证由 FDA 授予符合条件的罕见儿童疾病治疗的赞助商，可用于加速未来药物申请的监管审查或出售给其他赞助商。</p>
<p>Rocket 在今年 3 月获得了 Kresladi 的加速批准时同时获得了 PRV，并已签署最终协议以 1.8 亿美元出售该凭证。PRV 项目在 2026 年 2 月重新授权，延长了其作为罕见儿童疾病药物开发激励措施的可用性。</p>
<p>Rocket Pharmaceuticals 首席执行官 Gaurav Shah 博士表示：“我们非常感激美国政府持续认可治疗罕见且常常毁灭性儿童疾病的重要性，这也是 Rocket 使命的重要组成部分。”</p>
<p>此次收益为非稀释性，意味着不需要发行新股，将用于推进 Rocket 的心血管基因治疗管线。根据交易后的预期，公司预计其现金储备将延续到 2028 年第二季度。</p>
<p>Shah 表示：“在 FDA 批准 Kresladi 后，我们 PRV 的货币化提供了重要的非稀释性资本，并将我们的现金储备延长到 2028 年第二季度。这增强了我们推进心血管基因治疗管线关键临床里程碑的能力，所有项目均按计划进行。”</p>
<p>将受益于此次收益的项目包括针对 Danon 病、PKP2 相关性心律失常性心肌病和 BAG3 相关性扩张型心肌病的临床阶段基因治疗。</p>
<p>Kresladi（marnetegragene autotemcel）是一种针对严重白细胞粘附缺陷-I（LAD-I）的批准基因治疗，这是一种由 ITGB2 基因突变引起的超罕见遗传性儿童疾病。该病影响白细胞附着于血管壁并迁移到组织以对抗感染的能力。</p>
<p>患有严重 LAD-I 的婴儿会遭受反复的、危及生命的细菌和真菌感染，这些感染对抗微生物疗法反应不佳，并需要频繁住院。该疾病在美国的发病率约为每 10 万到 20 万活产中有一例，其中约三分之二的病例被归类为严重。</p>
<p>加速批准是基于中性粒细胞 CD18 和 CD11a 表面表达的增加作为替代终点，临床益处的确认依赖于来自正在进行的研究和上市后注册的长期跟踪数据。</p>
<p>Phase I/II 研究的首席研究员、UCLA 杰出教授 Donald B. Kohn 博士表示：“Kresladi 的批准代表了多年来科学研究和临床合作的成果，旨在解决这一毁灭性疾病的根本原因。”</p>
<ol>
<li>Rocket Pharmaceuticals 宣布以 1.8 亿美元出售优先审查凭证 _Rocket Pharmaceuticals_2026 年 4 月 28 日</li>
<li>Rocket Pharmaceuticals 宣布 FDA 批准 Kresladi 用于严重白细胞粘附缺陷-I（LAD-I）儿童患者 _Rocket Pharmaceuticals_2026 年 3 月 27 日</li>
</ol>

Rocket制药

标普生物技术 3 倍做多 - Direxion

标普生物技术 ETF - SPDR

IBBQ

纽交所高增长板生物技术指数 ETF - First Trust

生物科技 ETF - VanEck Vectors

纳斯达克生物科技指数 ETF - iShares Nasdaq

医药突破 ETF - ALPS

动态生物技术与基因组 ETF - Invesco

<p>Rocket Pharmaceuticals 已以 1.8 亿美元的价格出售其优先审查凭证（PRV），此举是在 FDA 批准 Kresladi 之后进行的。此次出售为公司提供了非稀释性资本，以延长其现金流至 2028 年第二季度，并支持其心血管基因治疗管线。该 PRV 是针对罕见儿童疾病的治疗而授予的，可以加速未来的药物申请或进行出售。这笔资金将有助于推进针对 Danon 病和心律失常性心肌病等疾病的临床阶段基因治疗</p>

<p>Rocket Pharmaceuticals sold the Priority Review Voucher (PRV) it received following FDA’s of Kresladi for $180 million.</p>
<div class="lb-trans"><p>Rocket Pharmaceuticals 以 1.8 亿美元出售了其在 FDA 批准 Kresladi 后获得的优先审查凭证（PRV）。</p>
</div><p>The sale extends the company's cash runway and provides non-dilutive capital to advance its cardiovascular gene therapy pipeline.</p>
<div class="lb-trans"><p>此次出售延长了公司的现金储备，并提供了非稀释性资本以推进其心血管基因治疗管线。</p>
</div><p>Rare Pediatric Disease are granted by the FDA to sponsors of approved therapies for qualifying rare pediatric diseases and can be used to accelerate regulatory review of a future drug application or sold to another sponsor.1</p>
<div class="lb-trans"><p>罕见儿童疾病的优先审查凭证由 FDA 授予符合条件的罕见儿童疾病治疗的赞助商，可用于加速未来药物申请的监管审查或出售给其他赞助商。</p>
</div><p>Rocket received the PRV alongside the accelerated approval of Kresladi earlier in March this year, and has now entered a definitive agreement to sell it for $180 million. The PRV program was reauthorized in February 2026, extending its availability as an incentive for rare pediatric disease drug development.1</p>
<div class="lb-trans"><p>Rocket 在今年 3 月获得了 Kresladi 的加速批准时同时获得了 PRV，并已签署最终协议以 1.8 亿美元出售该凭证。PRV 项目在 2026 年 2 月重新授权，延长了其作为罕见儿童疾病药物开发激励措施的可用性。</p>
</div><p>“We are deeply appreciative of the U.S. government’s continued recognition of the importance of therapeutic development for rare and often devastating pediatric disorders, which comprises an essential part of Rocket’s mission,” said Gaurav Shah, M.D., CEO of Rocket Pharmaceuticals.</p>
<div class="lb-trans"><p>Rocket Pharmaceuticals 首席执行官 Gaurav Shah 博士表示：“我们非常感激美国政府持续认可治疗罕见且常常毁灭性儿童疾病的重要性，这也是 Rocket 使命的重要组成部分。”</p>
</div><p>The proceeds are non-dilutive, meaning they do not require issuing new shares, and will be directed toward advancing Rocket's cardiovascular gene therapy pipeline.1 Pro forma for the transaction, the company expects its cash runway to extend into the second quarter of 2028.</p>
<div class="lb-trans"><p>此次收益为非稀释性，意味着不需要发行新股，将用于推进 Rocket 的心血管基因治疗管线。根据交易后的预期，公司预计其现金储备将延续到 2028 年第二季度。</p>
</div><p>&#34;The monetization of our PRV, following the FDA approval of Kresladi, provides meaningful non-dilutive capital and extends our cash runway into the second quarter of 2028,&#34; said Shah. &#34;This strengthens our ability to advance key clinical milestones across our cardiovascular gene therapy pipeline, with all programs on track.&#34;</p>
<div class="lb-trans"><p>Shah 表示：“在 FDA 批准 Kresladi 后，我们 PRV 的货币化提供了重要的非稀释性资本，并将我们的现金储备延长到 2028 年第二季度。这增强了我们推进心血管基因治疗管线关键临床里程碑的能力，所有项目均按计划进行。”</p>
</div><p>Programs that will benefit from the proceeds include clinical-stage gene therapies for Danon disease, PKP2-associated arrhythmogenic cardiomyopathy, and BAG3-associated dilated cardiomyopathy.</p>
<div class="lb-trans"><p>将受益于此次收益的项目包括针对 Danon 病、PKP2 相关性心律失常性心肌病和 BAG3 相关性扩张型心肌病的临床阶段基因治疗。</p>
</div><p>Kresladi (marnetegragene autotemcel) is an approved gene therapy for severe leukocyte adhesion deficiency-I, an ultra-rare genetic pediatric disease caused by mutations in the ITGB2 gene.1 The condition impairs the ability of white blood cells to adhere to blood vessel walls and migrate to tissues to fight infection.2</p>
<div class="lb-trans"><p>Kresladi（marnetegragene autotemcel）是一种针对严重白细胞粘附缺陷-I（LAD-I）的批准基因治疗，这是一种由 ITGB2 基因突变引起的超罕见遗传性儿童疾病。该病影响白细胞附着于血管壁并迁移到组织以对抗感染的能力。</p>
</div><p>Infants with severe LAD-I suffer from recurrent, life-threatening bacterial and fungal infections that respond poorly to antimicrobials and require frequent hospitalizations. The disease affects an estimated one in 100,000 to one in 200,000 live births in the U.S., with roughly two-thirds of cases classified as severe.</p>
<div class="lb-trans"><p>患有严重 LAD-I 的婴儿会遭受反复的、危及生命的细菌和真菌感染，这些感染对抗微生物疗法反应不佳，并需要频繁住院。该疾病在美国的发病率约为每 10 万到 20 万活产中有一例，其中约三分之二的病例被归类为严重。</p>
</div><p>The accelerated approval was based on increases in neutrophil CD18 and CD11a surface expression as a surrogate endpoint, with confirmation of clinical benefit contingent on longer-term follow-up data from an ongoing study and post-marketing registry.2</p>
<div class="lb-trans"><p>加速批准是基于中性粒细胞 CD18 和 CD11a 表面表达的增加作为替代终点，临床益处的确认依赖于来自正在进行的研究和上市后注册的长期跟踪数据。</p>
</div><p>Donald B. Kohn, M.D., principal investigator of the Phase I/II study and distinguished professor at UCLA, said: &#34;The approval of Kresladi represents the culmination of many years of scientific research and clinical collaboration aimed at addressing the underlying cause of this devastating disease.&#34;</p>
<div class="lb-trans"><p>Phase I/II 研究的首席研究员、UCLA 杰出教授 Donald B. Kohn 博士表示：“Kresladi 的批准代表了多年来科学研究和临床合作的成果，旨在解决这一毁灭性疾病的根本原因。”</p>
</div><ol>
<li>Rocket Pharmaceuticals Announces $180 Million Sale of Priority Review Voucher <em>Rocket Pharmaceuticals</em> April 28, 2026</li>
<li>Rocket Pharmaceuticals Announces FDA Approval of Kresladi for Pediatric Patients with Severe Leukocyte Adhesion Deficiency-I (LAD-I) <em>Rocket Pharmaceuticals</em> March 27, 2026</li>
</ol>
<div class="lb-trans"><ol>
<li>Rocket Pharmaceuticals 宣布以 1.8 亿美元出售优先审查凭证 _Rocket Pharmaceuticals_2026 年 4 月 28 日</li>
<li>Rocket Pharmaceuticals 宣布 FDA 批准 Kresladi 用于严重白细胞粘附缺陷-I（LAD-I）儿童患者 _Rocket Pharmaceuticals_2026 年 3 月 27 日</li>
</ol>
</div>

<![CDATA[Rocket Pharmaceuticals Enters $180 Definitive Agreement to Sell its Priority Review Voucher ]]>

Pharmexec

Invesco Nasdaq Biotechnology ETF

ROCKET PHARMACEUTICALS INC C/WTS 02/09/2026 (TO PUR COM)

Rocket 制药公司达成了一项价值 180 美元的最终协议，出售其优先审评券