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<li>发布的关键 FRONTIER2 研究显示，实验性药物 denecimig 显著降低了患有 A 型血友病的患者（无论是否有抑制剂）与之前的凝血因子预防治疗和按需治疗相比的年化出血率 1</li>
<li>该研究评估了在 12 岁及以上的成人和青少年中，每月一次或每周一次给药 denecimig 的疗效和安全性 1</li>
<li>诺和诺德继续在血友病研究中保持领先地位，以帮助满足生活在这种罕见且可能危及生命的疾病中的患者的未满足需求</li>
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, /PRNewswire/ -- 今天，《新英格兰医学杂志》（ NEJM）发布了针对 12 岁及以上的 A 型血友病（先天性 VIII 因子（FVIII）缺乏症）患者的 26 周 III 期 FRONTIER2 试验结果，评估了每月一次和每周一次的 denecimig (Mim8) 的疗效和安全性，患者无论是否有 FVIII 抑制剂。实验性药物 denecimig 是一种双特异性抗体 FVIIIa（FVIIIa）模仿物，旨在用于常规预防，以帮助身体形成血块。它作为 FRONTIER 计划的一部分，正在研究不同的给药频率、年龄组和严重程度的 A 型血友病患者，无论是否有抑制剂。1-7
&#34;预防和减少出血事件是生活在 A 型血友病患者的最终目标。来自 FRONTIER2 研究的这些结果提供了关于 denecimig 作为预防治疗选项潜力的重要数据，无论 A 型血友病的严重程度或抑制剂状态如何，&#34; 意大利米兰 IRCCS Humanitas 研究医院血液学高级顾问 Maria Elisa Mancuso 医生及该试验的首席研究员表示。&#34;在 NEJM 上发表 FRONTIER2 研究表明了这些发现的重要性，以及 denecimig 如何帮助生活在 A 型血友病患者。&#34;
FRONTIER2 是一项 III 期临床试验，评估 denecimig 对于 A 型血友病患者（无论是否有抑制剂）的疗效和安全性。该研究比较了 254 名 12 岁及以上的成人和青少年，接受每月一次或每周一次的 denecimig 注射与在试验前阶段接受凝血因子预防治疗或按需治疗的患者。1
FRONTIER2 研究测量了参与者每年经历的需要治疗的出血事件数量。接受每月一次 denecimig 的患者与之前的治疗相比，出血事件显著减少。具体而言，他们的出血事件比按需治疗减少了近 99%，比使用常规预防凝血因子治疗减少了约 43%。1
同样，接受每周一次 denecimig 的患者也显著减少了出血事件。他们的出血事件比按需治疗减少了约 96%，比之前的预防治疗减少了约 54%。1
在研究的四个组中，接受 denecimig 的参与者中有 64-95% 报告未发生治疗性出血，具体取决于试验组。在对照组中，报告未发生治疗性出血的参与者比例为 0-37%（按需组为 0%，之前接受凝血因子预防治疗的组现在接受每周一次 denecimig 治疗为 33%，之前接受凝血因子预防治疗的组现在接受每月一次 denecimig 治疗为 37%）。1
&#34;随着 denecimig 最近通过生物制品许可申请提交给 FDA，这些 NEJM 数据进一步强调了其作为预防治疗选项的潜力，可能帮助解决生活在 A 型血友病患者（无论是否有抑制剂）的持续未满足需求，&#34; 诺和诺德美国运营部临床开发、医学与监管事务负责人 Anna Windle 博士表示。&#34;观察到的出血率显著降低表明我们致力于开发具有强大疗效特征的创新药物，并帮助降低治疗负担。&#34;
在研究中，denecimig 一般耐受良好，未报告血栓栓塞事件或中和抗 denecimig 抗体的临床证据。10% 的参与者报告了注射部位反应（ISR），其中 2.6% 的注射观察到了 ISR。1
关于 Denecimig
Denecimig 是一种实验性 FVIIIa 模仿物双特异性抗体，旨在为生活在 A 型血友病患者（无论是否有抑制剂）提供每月一次、每两周一次或每周一次的预防治疗。2-7 Denecimig 通过皮下（皮肤下）给药，&#34;模仿&#34; FVIIIa 的作用，通过连接 IXa 因子和 X 因子来实现。8 这种作用替代了 FVIIIa 的功能，帮助恢复身体的凝血酶生成能力，促进血液凝固。9 Denecimig 在生活在 A 型血友病患者（无论是否有抑制剂）中的使用仍处于研究阶段，尚未获得全球任何监管机构的批准。
在 2025 年 9 月，诺和诺德通过生物制品许可申请（BLA）向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了 denecimig 的审查请求，这是对生物药物进行评估的正式请求。
关于 A 型血友病
血友病是一种罕见的遗传性出血障碍，影响身体形成血块的能力，而这一过程对于止血至关重要。根据世界血友病联合会的估计，全球约有 836,000 人受到影响，其中血友病 A 约占所有血友病病例的 80-85%。血友病有不同类型，主要根据缺失或缺陷的凝血因子蛋白类型来区分。血友病 A 是由于缺失或缺陷的凝血因子 VIII（FVIII）引起的。一些血友病 A 患者可能会产生抑制剂，这是对替代治疗中使用的凝血因子的免疫系统反应，这可能导致治疗失效。估计约 30% 的血友病 A 患者存在抑制剂。
关于 FRONTIER2 试验
FRONTIER2 是一项三期临床试验，评估 denecimig 对于有或没有抑制剂的血友病 A 患者的疗效和安全性。该研究比较了 254 名年龄在 12 岁及以上的成年人和青少年，接受每月一次或每周一次的 denecimig 注射，与在预备阶段接受过凝血因子预防治疗或按需治疗的患者，主要终点是治疗出血的平均年度出血率（ABR）。
在 254 名患者中，246 名患者完成了为期 26 周的主要阶段。其中 4 名（2%）为女性，66 名（26%）为青少年（12-17 岁），212 名（84%）为重型血友病 A，31 名（12%）有 FVIII 抑制剂。
FRONTIER 项目包括 FRONTIER1-5，研究 denecimig 作为血友病 A 患者（有或没有抑制剂）的预防性出血治疗。
关于诺和诺德公司
诺和诺德是一家领先的全球医疗保健公司，拥有超过 100 年的糖尿病护理历史。在此基础上，我们的目标是推动变革，以战胜严重的慢性疾病——从糖尿病和肥胖到罕见的血液和内分泌疾病——通过开创科学突破、扩大药物的可及性，并努力预防和最终治愈疾病。我们致力于长期、负责任的商业实践，以提供财务、社会和环境价值。诺和诺德总部位于丹麦，在约 80 个国家运营，雇佣约 68,800 名员工，并在大约 170 个国家销售产品。在美国，诺和诺德已有 40 年的历史，总部位于新泽西州，在七个州及华盛顿特区的 10 多个制造、研发和企业地点雇佣约 10,000 名员工。有关更多信息，请访问 novonordisk.com 和 novonordisk-us.com，并在 Facebook、Instagram、X、LinkedIn 和 YouTube 上关注我们。
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参考文献
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<li>Mancuso ME, Chan AKC, Shanmukhaiah C, 等. 新英格兰医学杂志. 2026;394:1696-1709. doi: 10.1056/NEJMoa2517384</li>
<li>ClinicalTrials.gov. 一项研究成人和青少年血友病 A 患者（有或没有抑制剂）中 Mim8 的研究。最后访问时间：2025 年 9 月。可在 https://clinicaltrials.gov/study/NCT05053139 获取。</li>
<li>ClinicalTrials.gov. 一项研究儿童血友病 A 患者（有或没有抑制剂）中 Mim8 的研究。最后访问时间：2025 年 9 月。可在 https://clinicaltrials.gov/study/NCT05306418 获取。</li>
<li>ClinicalTrials.gov. 一项研究血友病 A 患者长期使用 Mim8 的研究（FRONTIER 4）。最后访问时间：2025 年 9 月。可在 https://clinicaltrials.gov/study/NCT05685238 获取。</li>
<li>Østergaard H, Lund J, Greisen PJ, 等. 一种 VIIIa 模拟双特异性抗体 Mim8 在血友病 A 小鼠中改善严重血管挑战下的出血。血液. 2021;138(14):1258-1268. doi: 10.1182/blood.2020010331</li>
<li>ClinicalTrials.gov. 一项研究血友病 A 患者中 Mim8 的研究（FRONTIER1）。最后访问时间：2025 年 9 月。可在 https://clinicaltrials.gov/study/NCT04204408 获取。</li>
<li>ClinicalTrials.gov. 一项研究血友病 A 患者从 Emicizumab 切换到 Mim8 的安全性研究（FRONTIER 5）。最后访问时间：2025 年 9 月。可在 https://clinicaltrials.gov/study/NCT05878938 获取。</li>
<li>Lentz S, Chowedary P, Gil L, 等. FRONTIER1：一项部分随机的 II 期研究，评估 Mim8（一种 VIIIa 模拟物）的安全性、药代动力学和药效学。血栓与止血. 2024;22(4): 990-1000. doi: 10.1016/j.jtha.2023.12.016</li>
<li>美国国家医学图书馆. F8 基因. MedlinePlus 遗传学. 最后访问时间：2025 年 8 月。可在 https://medlineplus.gov/genetics/gene/f8/ 获取。</li>
<li>MedlinePlus. 血友病. 最后访问时间：2025 年 9 月。可在 https://medlineplus.gov/genetics/condition/hemophilia 获取。</li>
<li>世界血友病联合会. 世界血友病联合会 2023 年全球年度调查报告. 最后访问时间：2025 年 9 月。可在 https://wfh.org/research-and-data-collection/annual-global-survey/ 获取。</li>
<li>Kim JY, You CW. 先前治疗的血友病 A 患者中 FVIII 抑制剂发展的流行率和风险因素。血液研究. 2019;54:204-209. doi: 10.5045/br.2019.54.3.204</li>
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<td>诺和诺德公司 美国通讯</td>
<td>800 Scudders Mill Road Plainsboro, NJ 08536 美国</td>
<td>电话 +1 609-987-5800</td>
<td>US26HRBD00094 2026 年 4 月 29 日</td>
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来源 诺和诺德
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万基遗传

诺和诺德公司

GMAB

根据《新英格兰医学杂志》上发布的第三阶段 FRONTIER2 试验结果，Denecimig (Mim8) 在降低 A 型血友病患者的年出血率方面显示出显著疗效，无论抑制剂状态如何。研究表明，接受 Denecimig 治疗的参与者经历的出血事件比按需治疗减少了多达 99%。Denecimig 是一种双特异性抗体模拟物，旨在用于常规预防，目前正在接受 FDA 审查。这些发现突显了其作为 A 型血友病患者预防治疗选择的潜力

17:07 ETDenecimig (Mim8) significantly reduced annualized bleeding rate in people with hemophilia A, regardless of inhibitor status, in phase 3 data published in NEJM

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纽交所高增长板生物技术指数 ETF - First Trust

标普全球医疗股指数 ETF - iShares

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动态生物技术与基因组 ETF - Invesco

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标普生物技术 3 倍做多 - Direxion

美国制药 ETF - iShares

生物科技 ETF - VanEck Vectors

Denecimig (Mim8) 在《新英格兰医学杂志》上发表的三期数据中，无论是否存在抑制剂，均显著降低了 A 型血友病患者的年化出血率