Precision BioSciences 公布 2026 年第一季度财务业绩并提供业务更新 | DTIL 股票新闻

- PBGENE-HBV 的第一/二期 ELIMINATE-B 试验在多个给药队列中持续推进；PBGENE-HBV 的晚期海报在 2026 年欧洲肝脏研究协会大会上被接受展示 - - 在获得美国 FDA 的 IND 批准和快速通道认证后，PBGENE-DMD 向临床评估推进，第一临床试验站点已激活并开始招募患者 - - 截至 2026 年 3 月 31 日，现金余额为 1.258 亿美元，包括现金、现金等价物和受限现金，预计将支持两个全资临床阶段体内基因编辑项目——PBGENE-HBV 和 PBGENE-DMD 的数据里程碑，直到 2028 年 - 达勒姆，北卡罗来纳州 --（商业资讯）--Precision BioSciences, Inc.（纳斯达克：DTIL），一家利用其新型专有 ARCUS®平台开发针对高未满足需求疾病的体内基因编辑疗法的临床阶段基因编辑公司，今天报告了截至 2026 年 3 月 31 日的第一季度财务结果，并提供了业务更新。 “在第一季度，我们继续推进我们的两个临床阶段体内基因编辑项目。我们将 PBGENE-HBV 推进到 ELIMINATE-B 试验的新队列，并推动 PBGENE-DMD 通过了新药研究（IND）批准，并激活了我们的第一个临床站点，为在 FUNCTION-DMD 试验中给药第一位患者做准备，” Precision BioSciences 首席执行官 Michael Amoroso 表示。“我们将继续专注于在 2026 年进行有序执行，生成来自 ELIMINATE-B 试验的更多临床数据，并在 FUNCTION-DMD 试验中招募更多站点和患者。我们相信我们的 ARCUS 平台和有针对性的开发战略使我们能够在今年交付多个重要的临床和运营里程碑。” 全资组合： PBGENE-HBV（乙型肝炎病毒消除计划） PBGENE-HBV 是 Precision 的全资体内基因编辑项目，正在全球首个针对人类的临床试验中评估，作为慢性乙型肝炎的潜在治愈治疗。PBGENE-HBV 是唯一一个针对消除 cccDNA 的临床阶段项目，cccDNA 是病毒复制的唯一来源，导致 HBV DNA 和其他下游病毒转录本的持续丧失。PBGENE-HBV 是首个在慢性乙型肝炎中前瞻性采用脂质纳米颗粒（LNP）重复给药的体内基因编辑方法。 作为对 PBGENE-HBV 在第一部分剂量发现中重复给药后安全性和有效性特征的持续评估的一部分，Precision 已在五个队列中治疗了 16 名患者，共进行了 38 次 PBGENE-HBV 给药，评估了递增剂量水平以及 8 周和 4 周的给药间隔。研究第一部分的目标是选择能够实现所需治疗指数的剂量和时间表，以便进入 ELIMINATE-B 试验的扩展阶段。 展望未来，Precision 预计将在 2026 年期间的乙型肝炎相关医学会议上分享 PBGENE-HBV 项目的进一步临床数据，首个会议为欧洲肝脏研究协会（EASL）。 在 4 月 22 日，Precision BioSciences 宣布 PBGENE-HBV 的晚期海报已被接受在 2026 年 EASL 大会上展示，该大会将于 5 月 27 日至 30 日在西班牙巴塞罗那举行。海报标题为 “ _首次证据显示在接受 PBGENE-HBV 治疗的慢性乙型肝炎患者的肝活检中消除和失活 cccDNA” 将由香港大学胃肠病学和肝病学教授 Man-Fung Yuen 进行展示。该海报将在 2026 年 5 月 27 日至 30 日的晚期海报会议上展示。 此外，在 4 月，公司宣布获得临床试验申请批准，将 ELIMINATE-B 扩展到法国和罗马尼亚，扩大该研究在欧洲的覆盖范围。站点启动活动正在进行中，预计在 2026 年第二季度在这些国家进行初步患者筛查。 在 3 月，Precision BioSciences 收到了美国专利商标局（USPTO）关于公司 PBGENE-HBV 项目的专利申请的两份允许通知。当这些专利被授予时，预计每项专利的标准到期日期为 2044 年 11 月。 PBGENE-DMD（肌肉靶向基因切除计划） PBGENE-DMD 是 Precision 针对杜氏肌营养不良症（DMD）的开发项目，旨在通过使用两种 ARCUS 核酸酶在单个 AAV 中进行基因切除的方法恢复近全长功能性肌营养蛋白。 在 2026 年初获得美国食品药品监督管理局（FDA）IND 批准后，Precision 推进了机构审查委员会（IRB）活动和临床试验站点的激活，进行第一/二期 FUNCTION-DMD 临床试验。在 4 月，公司激活了阿肯色州儿童医院作为第一个临床试验站点，并正在积极招募 PBGENE-DMD 的 FUNCTION-DMD 研究中的患者。 阿肯色州儿童医院是家长项目肌营养不良症（PPMD）认证的杜氏护理中心，以提供针对 DMD 患者的专业多学科护理而闻名。PPMD 的认证杜氏护理中心计划旨在确保参与中心在临床和子专业服务中保持高标准，快速整合基于证据的知识，并提供标准化的多学科杜氏护理。此外，阿肯色州儿童医院还是指定的肌营养不良症协会（MDA）护理中心，为神经肌肉疾病提供专业的多学科护理，包括诊断、个性化治疗方案和患者的全面支持。 在 2026 年 3 月，PBGENE-DMD 还获得了 FDA 的快速通道认证，并举办了一场 DMD 投资者活动，重播可在此处访问。 此外，Precision 在 2026 年 3 月的肌肉萎缩症协会临床与科学会议上展示了前临床 PBGENE-DMD 数据，强调了持久的肌动蛋白表达和功能益处。 合作的 体内 项目： iECURE-OTC（基因插入项目） 由 iECURE, Inc. 主导的 ECUR-506 是一个 ARCUS 媒介的 体内 靶向基因插入项目，目前正在进行首次人体试验（OTC-HOPE），评估 ECUR-506 作为新生儿起病的鸟氨酸转氨酶（OTC）缺乏症的潜在治疗。iECURE 之前已宣布与 FDA 在关键研究要素上的一致性，这可能支持潜在的生物制品许可申请（BLA）。OTC-HOPE 研究正在英国、美国、澳大利亚和西班牙进行。 iECURE 预计将在 2026 年 5 月 11-15 日于波士顿举行的美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上展示正在进行的 OTC-HOPE 临床试验的临床数据。ASGCT 的口头报告将包括来自正在进行的 OTC-HOPE 研究的前三个剂量组（n=7）参与者的初步数据，包括在 ECUR-506 给药后高氨血症危机（HAC）发生率的降低。此外，iECURE 计划在 2026 年 5 月 17-20 日于波多黎各举行的遗传代谢疾病学会（SIMD）年会上展示一份海报，内容为研究中首位接受治疗的婴儿在治疗一年后的数据，该婴儿根据研究方案定义达到了完全临床反应，包括持续停止标准治疗。 合作的 体外 项目： Azer-Cel（Azercabtagene Zapreleucel 免疫细胞治疗癌症） Imugene Limited 继续在弥漫性大 B 细胞淋巴瘤中开发 Azer-Cel，并已收到 FDA 关于 Azer-Cel 注册路径的书面指导。该指导在支持推进到关键研究所需的关键要素上与 FDA 达成了明确一致，包括给药方案、患者群体、终点和生产准备情况。Azer-Cel 已被选为在 2026 年 5 月 29 日至 6 月 2 日于芝加哥举行的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上进行口头报告。 Azer-Cel（Azercabtagene Zapreleucel 免疫细胞治疗多发性硬化症） 另外，Azer-Cel 正在 TG Therapeutics, Inc.（纳斯达克：TGTX）进行的进展性多发性硬化症的 1 期试验中进行评估。2026 年 4 月，Precision 根据与 TG Therapeutics 的许可协议收到了临床里程碑现金支付。750 万美元的支付包括 525 万美元现金和 225 万美元用于 TG Therapeutics 购买 Precision 普通股的股份。预计 2026 年的事件包括在 2026 年下半年展示进展性多发性硬化症的初步 1 期 Azer-Cel 数据，以及在多发性硬化症以外的自身免疫疾病中开始额外的探索性研究。 截至 2026 年 3 月 31 日的季度财务结果： 现金、现金等价物和受限现金： 截至 2026 年 3 月 31 日，Precision 拥有约 1.258 亿美元的现金、现金等价物和受限现金。公司预计现有现金和现金等价物、持续的财务和运营纪律，以及 Precision 的市场融资（ATM）设施的可用性将为公司提供资金，支持其现金流持续到 2028 年。根据预期的现金流，Precision 认为其资本充足，可以在 2028 年之前实现 PBGENE-HBV 和 PBGENE-DMD 数据里程碑。 收入： 截至 2026 年 3 月 31 日的季度总收入为 1080 万美元，而截至 2025 年 3 月 31 日的季度收入不足 10 万美元。收入的增加是由于根据与 TG Therapeutics, Inc. 的许可协议确认的里程碑收入以及一项遗留的 ARCUS 农业基因编辑合作协议。 研发费用： 截至 2026 年 3 月 31 日的季度研发费用为 1310 万美元，而截至 2025 年 3 月 31 日的季度为 1360 万美元。减少的 50 万美元主要是由于平台开发和研究费用的减少，部分被 PBGENE-DMD 项目成本的增加所抵消，因为公司启动了 IRB 活动和 FUNCTION-DMD 1/2 期临床试验的临床试验站点激活以及 PBGENE-HBV 项目成本。 一般和行政费用： 截至 2026 年 3 月 31 日的季度一般和行政费用为 680 万美元，而截至 2025 年 3 月 31 日的季度为 860 万美元。减少的 180 万美元主要是由于运营纪律和员工相关成本的降低。 其他（费用）收入： 截至 2026 年 3 月 31 日的季度总其他费用为 940 万美元，而截至 2025 年 3 月 31 日的季度总其他收入为 150 万美元。减少的 1090 万美元主要是由于公允价值调整，这些调整未影响现金，包括对认股权证负债公允价值变动的损失，以及利息收入的减少。 此外，在截至 2026 年 3 月 31 日的季度中，公司没有确认来自其权益法投资的收益或损失，而截至 2025 年 3 月 31 日的季度确认了 130 万美元的收益。 净亏损： 截至 2026 年 3 月 31 日的季度净亏损为 1840 万美元，或每股（基本和稀释）0.75 美元；截至 2025 年 3 月 31 日的季度净亏损为 2060 万美元，或每股（基本和稀释）2.21 美元。 关于慢性乙型肝炎 慢性乙型肝炎病毒导致肝脏炎症和损伤，导致慢性感染并增加因肝癌或肝硬化而死亡的风险。慢性乙型肝炎没有治愈方法，目前的治疗方法很少能导致功能性治愈，主要是由于病毒 DNA 在肝脏中的持续存在。在慢性乙型肝炎患者中，病毒的遗传物质在感染的肝细胞内转化为 cccDNA，作为制造新的感染性病毒颗粒的唯一模板。乙型肝炎病毒还将其 DNA 片段插入感染肝细胞的人类基因组中。这些整合的片段是病毒复制无能的，无法产生新的感染性病毒。cccDNA 和整合的 HBV DNA 都产生病毒蛋白，乙型肝炎表面抗原（HBsAg），该抗原被分泌到血液中。 历史上，慢性乙型肝炎药物开发和监管批准的重点依赖于 HBsAg 的暂时抑制。如果在药物治疗停止至少六个月后没有 HBV DNA 或 HBsAg 的反弹，达到不可检测的 HBsAg 可能会导致功能性治愈，但目前的标准治疗中，只有不到 3% 的患者能够实现这一目标。由于 cccDNA 是感染性颗粒（HBV DNA）的唯一来源，消除 cccDNA 将导致慢性乙型肝炎的治愈。仅因 cccDNA 消除而持续失去 HBV DNA 是 FDA 可批准的终点，并且对 PBGENE-HBV 高度相关。 关于 PBGENE-HBV，病毒消除计划 PBGENE-HBV 是 Precision 公司全资拥有的_体内_基因编辑计划，目前正在进行全球首个首次人体临床试验，旨在为慢性乙型肝炎感染提供潜在的治愈性治疗。PBGENE-HBV 是进入临床的第一个也是唯一一个专门设计用于消除慢性乙型肝炎根本原因 cccDNA 的潜在治愈性基因编辑计划，同时使整合的 HBV DNA 失活。消除 cccDNA 将导致 HBV 治愈，因为 cccDNA 是感染性复制（HBV DNA）的唯一来源。ELIMINATE-B 试验正在对慢性乙型肝炎患者进行 PBGENE-HBV 的多剂量水平研究。PBGENE-HBV 已获得 FDA 的快速通道认证。 PBGENE-HBV 是唯一一个针对消除 cccDNA 以实现 HBV DNA 持续失去的临床阶段计划。FDA 之前已提供指导，持续失去 HBV DNA 是慢性乙型肝炎的可批准终点。 有关试验的更多细节可以在 Precision 的官方网站和 clinicaltrials.gov 标识符 NCT06680232 上找到。 关于 PBGENE-DMD，肌肉靶向切除计划 PBGENE-DMD 是 Precision 公司用于治疗 DMD 的开发计划。DMD 是一种由肌萎缩蛋白基因突变引起的遗传疾病，导致肌萎缩蛋白的产生受阻，影响美国约 15,000 名患者。目前没有批准的疗法能够在时间上驱动持久和显著的功能改善。PBGENE-DMD 旨在通过使用两种互补的 ARCUS 核酸酶在单个 AAV 中切除肌萎缩蛋白基因的外显子 45-55，来改善约 60% 患有 DMD 的患者的功能。与 DMD 相比，切除外显子 45-55 通常与患者的预后较轻相关。这种方法的目的是在体内恢复接近全长的功能性肌萎缩蛋白，该蛋白更接近正常的肌萎缩蛋白，而不是具有最小功能益处的合成、截短的微肌萎缩蛋白方法。1/2 期 FUNCTION-DMD 研究预计将招募具有外显子 45 到 55 之间突变的可行走 DMD 患者，这些突变影响多达 60% 的 DMD 男孩。临床试验将采用适当的免疫调节方案和安全监测程序，在世界一流的专门 DMD 临床中心治疗可行走患者。 PBGENE-DMD 于 2025 年 7 月获得 FDA 的孤儿药认证。PBGENE-DMD 计划有资格通过稀有儿科疾病优先审查凭证（PRV）计划获得优先审查凭证，该计划于 2026 年 2 月 3 日作为 2026 年综合拨款法案的一部分签署成为法律。PBGENE-DMD 于 2026 年 2 月获得 FDA 的快速通道认证。 有关试验的更多细节可以在 Precision 的官方网站和 clinicaltrials.gov 标识符 NCT07429240 上找到。 关于 Precision BioSciences, Inc. Precision BioSciences, Inc.是一家临床阶段的基因编辑公司，致力于通过其新颖且专有的 ARCUS®基因组编辑平台改善生活（DTIL），该平台在切割方式、尺寸更小和结构更简单方面与其他技术不同。这些特性旨在使 ARCUS 核酸酶驱动更明确的治疗结果。使用 ARCUS，该公司的管道由临床阶段的_体内_基因编辑候选药物组成，旨在为没有足够治疗的广泛遗传和感染性疾病提供持久的治愈。有关 Precision BioSciences 的更多信息，请访问 www.precisionbiosciences.com。 ARCUS®平台正在用于开发_体内_基因编辑疗法，以进行复杂的基因编辑，包括基因消除（去除基因组，例如病毒 DNA，如公司 PBGENE-HBV 计划中的情况）、切除（通过在单个 AAV 中递送两个 ARCUS 核酸酶去除缺陷基因的大部分，例如公司 PBGENE-DMD 计划中的情况）和基因插入（将 DNA 插入基因中以引起表达/增加功能）。 前瞻性声明 本新闻稿包含 1995 年《私人证券诉讼改革法案》所定义的前瞻性声明。本新闻稿中所有与历史事实无关的声明应视为前瞻性声明，包括但不限于关于 ARCUS 的关键优势及其关键能力和差异化特征的声明；关于运营举措、战略、进一步发展或 PBGENE-HBV 和 PBGENE-DMD 的额外更新或数据发布的时间预期；在 PBGENE-DMD 项目和 FUNCTION-DMD 试验的 IND 批准后，IRB 流程和站点激活的时间和进展；在各组中对 PBGENE-HBV 的管理以及对逐步增加剂量水平和给药间隔影响的评估；研究第一部分的目标是选择达到所需治疗指数的剂量和时间表，以进入 ELIMINATE-B 试验的扩展阶段；预计在 2026 年期间在以肝炎为重点的医学会议上分享 PBGENE-HBV 项目的进一步临床数据；计划在 2026 年第二季度在法国和罗马尼亚开展站点启动活动和初步患者筛查；PBGENE-HBV 的设计旨在消除 cccDNA 并高特异性地灭活整合的 HBV DNA，可能导致治愈；PBGENE-HBV 在治疗乙型肝炎方面的适用性及其针对疾病根本原因的能力；PBGENE-DMD 的设计旨在随着时间的推移改善功能，并解决超过 60% 的 DMD 患者；PBGENE-DMD 在单次 AAV 给药下提供持久功能改善的潜力；将 ARCUS 核酸酶的预临床研究结果转化为人类的临床研究；PBGENE-HBV 和 PBGENE-DMD 的预临床和临床开发及其已证明的潜在安全性、有效性、持久性和益处，以及我们其他产品候选者和合作伙伴开发的产品；预计 IECURE 将在 ASGCT 和 SIMD 上展示正在进行的 OTC-HOPE 临床试验的额外数据；预计 Imugene Limited 将在 ASCO 上展示其 Azer-Cel 临床试验的结果；预计 TG Therapeutics 将在 2026 年下半年展示进展性多发性硬化症的初步 1 期 Azer-Cel 数据，并开始在多发性硬化症以外的自身免疫疾病中进行额外的探索性研究；以及我们预计的现金流足以支持 PBGENE-HBV 和 PBGENE-DMD 的数据里程碑，延续至 2028 年。在某些情况下，您可以通过诸如 “目标”、“预期”、“接近”、“信念”、“相信”、“考虑”、“可能”、“设计”、“估计”、“期望”、“目标”、“打算”、“查看”、“可能”、“任务”、“计划”、“可能”、“潜在”、“预测”、“项目”、“追求”、“应该”、“努力”、“建议”、“目标”、“将”、“会” 等术语及其否定形式和类似词汇来识别前瞻性声明。 前瞻性声明基于管理层当前的期望、信念和假设，以及目前可获得的信息。这些声明既不是承诺也不是保证，涉及许多已知和未知的风险、不确定性和假设，实际结果可能因各种重要因素而与前瞻性声明中表达或暗示的结果有实质性差异，包括但不限于我们盈利的能力；我们获得足够资金以推进项目的能力；与我们的资本需求、预期现金流、当前债务工具下的要求及其限制相关的风险，包括由于市场条件和/或我们的市值而导致的额外资本筹集能力；我们的运营费用及我们预测这些费用的能力；我们有限的运营历史；我们在资源投入的项目和产品候选者的进展和成功；我们评估产品候选者的安全性和有效性的有限能力或无法评估的风险；其他基因编辑技术可能在某些方面优于我们的 ARCUS 技术的风险；我们对 ARCUS 技术的依赖；研究和开发活动及临床前和临床研究的启动、成本、时间、进展、里程碑的实现和结果，包括临床试验和新药申请；公众对基因编辑技术及其应用的看法；基因编辑、生物制药和生物技术领域的竞争；我们或我们的合作伙伴或其他被许可方识别、开发和商业化产品候选者的能力；与我们的技术和产品候选者相关的待决和潜在产品责任诉讼及对我们或我们的合作伙伴或其他被许可方的处罚；适用于我们及我们的合作伙伴或其他被许可方产品候选者开发的美国及外国监管环境；我们或我们的合作伙伴或其他被许可方将产品候选者推进到临床试验的能力，以及成功设计、实施和完成临床试验的能力；与我们任何产品候选者的开发或商业化相关的潜在制造问题；我们及我们的合作伙伴和其他被许可方招募患者的延迟或困难；我们宣布或发布的临时 “顶线” 数据和初步数据的变化；如果我们的产品候选者未能按预期工作或导致不良副作用的风险；与适用的医疗保健、数据保护、隐私和安全法规及我们对此的合规性相关的风险；我们或我们的被许可方获得孤儿药资格或快速通道资格的能力，或实现这些资格预期利益的能力；我们或我们的合作伙伴或其他被许可方获得和维持产品候选者的监管批准的能力，以及任何相关的限制、限制和/或警告；任何产品候选者的市场接受率和程度；我们有效管理运营增长的能力；我们吸引、留住和激励高管和员工的能力；系统故障和安全漏洞的影响；保险费用和对未投保责任的风险；税收规则的影响；任何大流行、流行病或传染病爆发的影响；我们现有合作和其他许可协议的成功，以及我们进入新合作安排的能力；我们与第三方（包括供应商和制造商）的当前和未来关系及依赖；我们获得和维持技术及任何产品候选者的知识产权保护的能力；与知识产权侵权或盗用相关的潜在诉讼；自然和人为灾害、公共卫生紧急情况及其他自然灾害事件的影响；持续通货膨胀、供应链中断和主要中央银行政策行动的影响；市场和经济条件；与我们普通股的所有权相关的风险，包括股价波动；我们满足纳斯达克或其他公开股票交易所的要求并维持普通股上市的能力；以及在我们截至 2025 年 12 月 31 日的年度期间的 10-K 表格季度报告中 “风险因素” 标题下讨论的其他重要因素，任何此类因素可能会不时在我们向 SEC 的其他文件中更新，这些文件可在 SEC 网站 www.sec.gov 和我们网站的投资者页面下的 SEC 文件中访问，网址为 investor.precisionbiosciences.com。 所有前瞻性声明仅在本新闻稿发布之日有效，除非适用法律要求，否则我们没有义务更新或修订本声明中包含的任何前瞻性声明，无论是由于任何新信息、未来事件、情况变化或其他原因。 Precision Biosciences, Inc. 运营报表 (以千为单位，除每股和每股金额外) 截至 3 月 31 日的三个月 2026 2025 收入 $ 10,838 $ 29 运营费用 研发费用 13,110 13,588 一般和行政费用 6,803 8,553 总运营费用 19,913 22,141 运营亏损 (9,075 ) (22,112 ) 其他（费用）收入： 权益法投资收益 - 1,342 其他公允价值调整的（亏损）收益 (2,951 ) 49 权证负债公允价值变动损失 (7,107 ) (804 ) 利息费用 (311 ) (354 ) 利息收入 999 1,323 资产处置的收益（亏损） 4 (9 ) 总其他（费用）收入 (9,366 ) 1,547 净亏损 $ (18,441 ) $ (20,565 ) 每股净亏损 基本 $ (0.75 ) $ (2.21 ) 稀释 $ (0.75 ) $ (2.21 ) 流通普通股加权平均股数 基本 24,634,443 9,292,066 稀释 24,634,443 9,292,066 Precision Biosciences, Inc. 资产负债表数据 (以千为单位，除股份数量外) 2026 年 3 月 31 日 2025 年 12 月 31 日 现金、现金等价物及受限现金 $ 125,847 $ 137,153 营运资金 100,938 109,827 总资产 143,891 154,416 总负债 67,790 62,168 总股东权益 $ 76,101 $ 92,248 流通普通股 25,805,898 24,088,425 在 businesswire.com 查看源版本: https://www.businesswire.com/news/home/20260505850322/en/ 投资者和媒体联系： Naresh Tanna 投资者关系副总裁 naresh.tanna@precisionbiosciences.com 来源：Precision BioSciences, Inc.