<p>Kyverna Therapeutics 正处于历史性的第一步边缘：获得针对自身免疫疾病的 CAR-T 疗法批准——现在它正寻求提升其商业能力，接近完成阶段。</p>
<p>这家位于加利福尼亚的生物科技公司聘请了 Omeros 和 AbbVie 的前员工 Nadia Dac 担任新的首席商业官，她将 “领导 miv-cel [mivocabtagene autoleucel] 的商业战略和执行”，根据 5 月 4 日的声明。</p>
<p>该疗法最近在僵人综合症（SPS）的注册试验中取得了积极结果，使其有望成为首个获得批准的针对自身免疫疾病的 CAR-T 疗法，此前在血癌领域已取得成功。</p>
<p>根据上个月在美国神经学会年会上提出的详细分析，该药物在所有主要、次要和探索性终点上均取得了积极结果。</p>
<p>这对没有 FDA 批准治疗方案的患者群体来说可能是一个福音。SPS 是一种罕见的、进行性的神经性自身免疫疾病，其特征是肌肉僵硬和疼痛性痉挛，影响运动和步态。</p>
<p>在美国，估计有 6,000 名患者被诊断为 SPS，该疾病在歌手席琳·迪翁（Celine Dion）宣布自己被诊断为该病后，最近引起了更广泛的关注。</p>
<p>在 AAN 上，Kyverna 表示其疗法在任何治疗的临床试验中首次改善了症状并逆转了 SPS 的进程，这得益于其所描述的深层免疫重置。</p>
<p>对于 miv-cel 来说，最大的剩余不确定性可能在于 FDA——具体来说，机构是否会接受没有对照组的开放标签研究结果作为充分证据。</p>
<p>上个月在接受 Fierce Biotech 采访时，Kyverna 首席执行官 Warner Biddle 表示：“这是一种没有批准疗法的罕见疾病，我认为 FDA 非常清楚这一点，[并且] 非常清楚这些数据的变革性。”</p>
<p>“我认为，大家都有一种紧迫感，尽快将其提供给患者。”</p>
<p>Kyverna 表示计划在 2026 年上半年向 FDA 提交生物制品许可申请，最初针对 SPS。Dac 带来了丰富的经验，帮助公司为潜在的商业推出做好准备。</p>
<p>她最近担任 Omeros 的首席商业官，负责建立和领导针对血液和免疫介导疾病的罕见疾病项目的商业组织，包括 Yartemlea 的推出，该药物用于造血干细胞移植相关的血栓性微血管病。</p>
<p>她还曾在 Alder、诺华、AbbVie 和 Auxilium Pharmaceuticals 担任商业职务。</p>
<p>“在这个关键时刻，我们非常高兴欢迎 Nadia 加入 Kyverna 团队，正值我们向商业阶段组织过渡，” Biddle 在声明中表示。</p>
<p>“随着我们推动 miv-cel 朝着在僵人综合症中潜在的首次批准迈进，我们正在为一个领先的多适应症神经免疫学业务奠定基础。”</p>
<p>Biddle 表示，这项努力还将包括 “建立和扩展我们的商业组织并推动长期增长”。</p>
<p>Kyverna 还在其他自身免疫疾病中推进 miv-cel。基于对六名患者的先前中期分析，该公司在 AAN 上确认了广泛性重症肌无力的 100% 反应率。</p>
<p>该数据来自于 2/3 阶段 KYSA-6 试验的 2 期部分的后续分析，另有一名患者入组。</p>
<p>该生物科技公司还在评估 miv-cel 在多发性硬化症、狼疮性肾炎和系统性硬化症中的应用。</p>

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<p>Kyverna Therapeutics 正接近首个用于自身免疫疾病的 CAR-T 疗法的批准，聘请 Nadia Dac 担任首席商业官，负责其 miv-cel 的商业战略。该疗法在针对僵人综合症（SPS）的试验中显示出积极的结果，这是一种影响美国约 6,000 名患者的罕见自身免疫疾病。Kyverna 计划在 2026 年初向 FDA 提交生物制品许可申请。Dac 在罕见疾病项目方面的经验将支持公司向商业阶段组织的过渡，同时还将探索 miv-cel 在其他自身免疫疾病中的应用</p>

<p>Kyverna Therapeutics is on the cusp of a historic first: getting a CAR-T therapy approved for an autoimmune disease—and now it’s looking to boost its commercial chops as it nears the finish line.</p>
<div class="lb-trans"><p>Kyverna Therapeutics 正处于历史性的第一步边缘：获得针对自身免疫疾病的 CAR-T 疗法批准——现在它正寻求提升其商业能力，接近完成阶段。</p>
</div><p>The California-based biotech has hired Omeros and AbbVie alum Nadia Dac as its new chief commercial officer, where she will “lead commercial strategy and execution for miv-cel [mivocabtagene autoleucel],” according to a May 4 statement.</p>
<div class="lb-trans"><p>这家位于加利福尼亚的生物科技公司聘请了 Omeros 和 AbbVie 的前员工 Nadia Dac 担任新的首席商业官，她将 “领导 miv-cel [mivocabtagene autoleucel] 的商业战略和执行”，根据 5 月 4 日的声明。</p>
</div><p>The therapy recently posted positive results in a registrational trial in stiff person syndrome (SPS), putting it on track to become the first CAR-T therapy approved for an autoimmune disease after years of success in blood cancers.</p>
<div class="lb-trans"><p>该疗法最近在僵人综合症（SPS）的注册试验中取得了积极结果，使其有望成为首个获得批准的针对自身免疫疾病的 CAR-T 疗法，此前在血癌领域已取得成功。</p>
</div><p>According to detailed analyses presented last month at the American Academy of Neurology annual meeting, the drug delivered positive results across all primary, secondary and exploratory endpoints.</p>
<div class="lb-trans"><p>根据上个月在美国神经学会年会上提出的详细分析，该药物在所有主要、次要和探索性终点上均取得了积极结果。</p>
</div><p>That could be a boon for a patient population with no FDA-approved treatment options. SPS is a rare, progressive neurologic autoimmune disease characterized by muscle stiffness and painful spasms that impair mobility and gait.</p>
<div class="lb-trans"><p>这对没有 FDA 批准治疗方案的患者群体来说可能是一个福音。SPS 是一种罕见的、进行性的神经性自身免疫疾病，其特征是肌肉僵硬和疼痛性痉挛，影响运动和步态。</p>
</div><p>An estimated 6,000 patients are diagnosed with SPS in the U.S., and the disease recently gained wider attention after singer Celine Dion said she had been diagnosed with the condition.</p>
<div class="lb-trans"><p>在美国，估计有 6,000 名患者被诊断为 SPS，该疾病在歌手席琳·迪翁（Celine Dion）宣布自己被诊断为该病后，最近引起了更广泛的关注。</p>
</div><p>At AAN, Kyverna said its therapy, for the first time in a clinical trial of any treatment, improved symptoms and reversed the course of SPS, enabled by what it described as a deep immune reset.</p>
<div class="lb-trans"><p>在 AAN 上，Kyverna 表示其疗法在任何治疗的临床试验中首次改善了症状并逆转了 SPS 的进程，这得益于其所描述的深层免疫重置。</p>
</div><p>Perhaps the biggest remaining uncertainty for miv-cel lies with the FDA—specifically whether the agency will accept results from an open-label study without a control arm as sufficient evidence.</p>
<div class="lb-trans"><p>对于 miv-cel 来说，最大的剩余不确定性可能在于 FDA——具体来说，机构是否会接受没有对照组的开放标签研究结果作为充分证据。</p>
</div><p>Speaking to Fierce Biotech last month, Kyverna CEO Warner Biddle said: “This is a rare disease with no approved therapies, and I think the FDA is very well aware of that, [and] very well aware of how transformative this data is as well.</p>
<div class="lb-trans"><p>上个月在接受 Fierce Biotech 采访时，Kyverna 首席执行官 Warner Biddle 表示：“这是一种没有批准疗法的罕见疾病，我认为 FDA 非常清楚这一点，[并且] 非常清楚这些数据的变革性。”</p>
</div><p>“And there’s a sense of urgency, I think, on behalf of everybody, to get this to patients as quickly as possible.”</p>
<div class="lb-trans"><p>“我认为，大家都有一种紧迫感，尽快将其提供给患者。”</p>
</div><p>Kyverna said it plans to submit a biologics license application to the FDA in the first half of 2026, initially for SPS. Dac brings deep experience as the company prepares for a potential commercial launch.</p>
<div class="lb-trans"><p>Kyverna 表示计划在 2026 年上半年向 FDA 提交生物制品许可申请，最初针对 SPS。Dac 带来了丰富的经验，帮助公司为潜在的商业推出做好准备。</p>
</div><p>She most recently served as CCO at Omeros, where she built and led the commercial organization for rare disease programs in hematologic and immune-mediated conditions, including the launch of Yartemlea for hematopoietic stem cell transplant-associated thrombotic microangiopathy.</p>
<div class="lb-trans"><p>她最近担任 Omeros 的首席商业官，负责建立和领导针对血液和免疫介导疾病的罕见疾病项目的商业组织，包括 Yartemlea 的推出，该药物用于造血干细胞移植相关的血栓性微血管病。</p>
</div><p>She has also held commercial roles at Alder, Novartis, AbbVie and Auxilium Pharmaceuticals.</p>
<div class="lb-trans"><p>她还曾在 Alder、诺华、AbbVie 和 Auxilium Pharmaceuticals 担任商业职务。</p>
</div><p>“We are thrilled to welcome Nadia to the Kyverna team at this pivotal time of transitioning to a commercial-stage organization,” Biddle said in the release.</p>
<div class="lb-trans"><p>“在这个关键时刻，我们非常高兴欢迎 Nadia 加入 Kyverna 团队，正值我们向商业阶段组织过渡，” Biddle 在声明中表示。</p>
</div><p>“As we advance miv-cel toward a potential first approval in stiff person syndrome, we are laying the foundation for a leading, multi-indication neuroimmunology franchise.”</p>
<div class="lb-trans"><p>“随着我们推动 miv-cel 朝着在僵人综合症中潜在的首次批准迈进，我们正在为一个领先的多适应症神经免疫学业务奠定基础。”</p>
</div><p>That effort will also include “building and scaling our commercial organization and driving long-term growth,” Biddle said.</p>
<div class="lb-trans"><p>Biddle 表示，这项努力还将包括 “建立和扩展我们的商业组织并推动长期增长”。</p>
</div><p>Kyverna is also advancing miv-cel in other autoimmune conditions. Building on a prior interim analysis of six patients, the company at AAN confirmed a 100% response rate in generalized myasthenia gravis.</p>
<div class="lb-trans"><p>Kyverna 还在其他自身免疫疾病中推进 miv-cel。基于对六名患者的先前中期分析，该公司在 AAN 上确认了广泛性重症肌无力的 100% 反应率。</p>
</div><p>The figure comes from a follow-up analysis of the phase 2 portion of the phase 2/3 KYSA-6 trial, with one additional patient enrolled.</p>
<div class="lb-trans"><p>该数据来自于 2/3 阶段 KYSA-6 试验的 2 期部分的后续分析，另有一名患者入组。</p>
</div><p>The biotech is also evaluating miv-cel in multiple sclerosis, lupus nephritis and systemic sclerosis.</p>
<div class="lb-trans"><p>该生物科技公司还在评估 miv-cel 在多发性硬化症、狼疮性肾炎和系统性硬化症中的应用。</p>
</div>

Kyverna 任命首席商务官，CAR-T 自免疫疗法首次进入视野