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<p>Recursion Pharmaceuticals NASDAQ: RXRX 的领导层在最新的财报电话会议上强调了将人工智能驱动的发现转化为临床和合作 “证明点” 的更明确的重点，同时保持其所描述的更严格的财务纪律。首席执行官兼总裁 Najat Khan 表示，自她担任该职位以来，她的优先事项集中在 “信号优于噪声”、建立 “可重复的 AI 驱动产品引擎” 和 “深思熟虑的资本配置” 上。</p>
<p>Khan 强调了她所称的在家族性腺瘤性息肉病 (FAP) 中的早期临床概念验证，涉及 REC-4881，以及 REC-1245 的早期 1 期安全性和药代动力学数据，以及 REC-4539 的 1 期研究的启动。她还指出了合作伙伴里程碑和平台指标，旨在展示效率的提高和更长的现金跑道。</p>
<h2>管道更新：REC-4881、REC-1245 和 REC-4539</h2>
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<p>Khan 表示，Recursion 的首个临床概念验证来自于 REC-4881，这是一种在 FAP 中的别构 MEK1/2 抑制剂。她描述了公司分享的数据中 “前癌性息肉的显著减少” 和 “持久性”，称这种病情 “严重”，并指出患者 “迄今没有医疗或治疗选择。” Khan 还表示，Recursion 已经 “启动了与 FDA 的接触，以定义潜在的注册路径”，并预计将在下半年分享更多更新。</p>
<p>在问答环节中，Khan 将与 FDA 针对 REC-4881 的关键监管讨论领域框定为 “首个疾病” 设置的典型，包括 “患者群体、具有临床意义的终点，以及当然还有剂量和剂量递增。” 首席医学官 Vicki Goodman 补充说，Recursion 已在肿瘤学审查部门启动了接触，向消化系统部门请求了意见，并在对关键研究设计的 “临床意义终点” 达成一致的同时考虑 “罕见疾病框架”。</p>
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<p>Goodman 提供了 REC-1245 的临床更新，这是一种在进行中的 DAHLIA 1 期研究中用于固体肿瘤和淋巴瘤的 RBM39 降解剂。她表示，RBM39“在剪接保真度中发挥着核心作用”，而在压力下的肿瘤——例如那些具有 DNA 损伤修复缺陷、基因组不稳定或复制压力的肿瘤——在 RBM39 降解时可能特别敏感。Goodman 说，“相关患者群体在美国和 EU5 的估计超过 100,000 名患者。”</p>
<p>Goodman 将 RBM39 描述为通过基因组规模表型映射识别的平台衍生靶点，她表示，RBM39“作为 CDK12 的功能类比出现”，这种关系在传统方法中并不明显。她补充说，Recursion 从靶点识别进展到 IND 使能研究，期间 “合成了大约 200 种化合物，耗时 18 个月。”</p>
<p>关于 DAHLIA 1 期数据，Goodman 表示，公司正在报告来自 16 名患者的初步安全性和药代动力学数据，这些患者均为晚期固体肿瘤患者；16 名患者中有 7 名患有 MSI-high 或错配修复缺陷的肿瘤。她说：“截至目前评估的剂量水平，没有报告剂量限制性毒性。” 最常见的治疗相关不良事件与胃肠道相关——便秘、恶心和呕吐——通常为低级别，其中 “报告了一例三级的恶心和呕吐事件”，并且 “没有报告与治疗相关的严重不良事件。” 她表示，剂量递增仍在进行中，招募进展顺利。</p>
<p>Goodman 还表示，早期 PK 结果显示 “可预测的剂量依赖性暴露”，支持每日给药，并且初步 PD 数据确认了靶点的参与。她补充说，随着研究在接下来的两个剂量水平中推进，公司预计将达到与小鼠观察到的肿瘤退缩相关的暴露水平。</p>
<p>在问答环节中，Khan 表示，Recursion 迄今未见 “三级血液毒性”，称这 “令人鼓舞”，同时指出该项目仍在剂量递增中。关于靶点参与，Khan 表示，在临床前研究中 “约 70%-80% 的有效剂量是足够的”，Goodman 说公司正在接近与小鼠模型中肿瘤退缩相关的暴露水平。</p>
<p>Recursion 还讨论了 REC-4539，其 LSD1 抑制剂项目。Khan 宣布公司已在 1 期临床试验中 “给第一位患者用药”。她表示，LSD1 仍然是一个 “有前景的肿瘤学靶点”，但之前的抑制剂受到 “靶点相关和剂量限制性血小板减少症” 的限制。Khan 表示，Recursion 使用其化学 AI 平台识别了一个新的支架，并在 “约 20 个月” 内达到了 REC-4539，合成了 “刚超过 400 种化合物。” 她表示，公司设计了 “可逆性和较短的预测人类半衰期”，以潜在降低细胞减少风险，并描述了临床前小细胞肺癌数据，表明 “对血小板的影响更小”，同时保持疗效（她表示这一点在幻灯片上未显示，但已被观察到）。Khan 还表示，REC-4539 能够穿透大脑，她指出，这可能与高达 50% 的小细胞肺癌患者发展为脑转移有关。根据 Khan 的说法，Recursion 预计将在 2027 年下半年分享初步 PK 和安全性数据。</p>
<h2>合作进展和里程碑交付</h2>
<p>Khan 表示，Recursion 的合作伙伴组合已产生 “超过 5 亿美元的流入”，并交付了 “10 个里程碑”。公司在准备的财务报告中还指出，已收到来自 Sanofi 的 “第五个里程碑”，该里程碑被描述为推进一个潜在的首创项目，针对一个新的生物靶点。</p>
<p>Khan 表示，与赛诺菲的合作强调了针对免疫学和肿瘤学历史上难以攻克的靶点的人工智能驱动的化学设计，合作伙伴关系的 “解锁” 使得项目在未来 12 个月内朝着拐点推进，包括 “潜在的开发候选药物”。对于罗氏基因科技，Khan 表示，重点在于生物学——将大规模的多模态图谱转化为经过验证的靶点和潜在的首创项目——并补充说，公司 “在未来 12 个月内有潜在的首创项目在轨。”</p>
<p>关于选择时机，Recursion 表示，预计一些已达到早期发现里程碑的合作项目将进入选择讨论，公司正在与赛诺菲密切合作，“以尽快实现这一目标。” 领导层还重申，合作关系旨在创造一个 “风险多元化模型”，平衡前期付款与后续经济收益。</p>
<h2>平台指标和近期模型出版物</h2>
<p>Khan 提供了几个平台统计数据，旨在展示发现和开发过程中的效率提升。她表示，Recursion 已经生成了 “超过 10 个高维疾病生物学图谱”，其中 “超过一半” 是与罗氏基因科技合作创建的。在化学方面，她表示，Recursion“合成的化合物比行业基准少 90%”——“平均约 330 个化合物，而行业标准为 2500-5000 个”——同时将项目推进到开发候选药物的速度 “大约快两倍”。</p>
<p>关于临床开发技术，Khan 表示，部署已导致 “试验入组速度提高约 30%-60%”，并且某些项目的合格患者群体从 “10%-40%” 增加。她还表示，该平台得到了 “超过 50PB 的专有多模态数据” 的支持。</p>
<p>Khan 还强调了 Recursion 最近发布的两个转录组基础模型。她表示，TxPert 在 <strong>Nature Biotechnology</strong> 上发表，旨在预测基因表达在扰动下的变化，其超越训练数据的泛化能力是预测对 “新扰动、新组合，甚至新细胞类型” 反应的重要一步。她还讨论了 TxFM，她将其描述为使用经过整理的专有和公共数据将实验室生物学与患者生物学连接起来，目标包括噪声减少和可解释性，例如从 RNA 数据中揭示基因网络和患者亚型。</p>
<h2>财务纪律和资金链</h2>
<p>在财务方面，公司表示实现了 “现金运营费用同比减少 30%”，同时继续推进其管道、合作关系和平台。Recursion 在本季度结束时拥有 6.65 亿美元的现金等价物，公司表示这为其提供了运营资金，足以支持到 2028 年初 “无需额外融资”。对于 2026 年，公司表示维持现金运营费用指导在 3.9 亿美元以下。</p>
<p>展望未来，Khan 表示，Recursion 预计 “在接下来的 12-18 个月内，每一个临床阶段项目都将有多个临床结果发布”，同时在合作项目和开发候选药物决策方面也将持续取得进展。</p>
<h2>关于 Recursion Pharmaceuticals NASDAQ: RXRX</h2>
<p>Recursion Pharmaceuticals, Inc NASDAQ: RXRX 是一家生物制药公司，结合了先进的自动化、人工智能和高通量生物学，以发现和开发新型治疗药物。公司的专有平台将深度学习算法与大规模细胞成像和化学生物学相结合，使得能够快速识别潜在的药物候选者，涵盖多种适应症。通过自动化复杂的实验室工作流程并利用计算模型，Recursion 旨在加速药物发现过程，并扩大可以解决的靶点范围。</p>
<p>Recursion 的核心产品是其数字生物学平台，该平台在不同的化学和遗传扰动下捕获数十亿个细胞图像。</p>
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<p>Recursion Pharmaceuticals（纳斯达克代码：RXRX）在其第一季度财报电话会议中强调了其对人工智能驱动药物发现的关注。首席执行官 Najat Khan 指出，REC-4881 在家族性腺瘤性息肉病中的早期临床概念验证，REC-1245 和 REC-4539 的第一阶段研究正在进行中，以及对更严格财务纪律的承诺。该公司正在与 FDA 沟通，以确定 REC-4881 的注册路径，并报告了 REC-1245 的良好安全性数据。REC-4539 也已进入第一阶段试验，旨在解决之前 LSD1 抑制剂面临的挑战</p>

Recursion Pharmaceuticals 第一季度财报电话会议要点