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<p>Taysha Gene Therapies NASDAQ: TSHA 的高管在公司 2026 年第一季度财报电话会议上强调了监管进展、持续的临床招募以及其 Rett 综合症基因治疗候选药物 TSHA-102 的生产准备，同时报告了由于开发和生产活动增加而导致的同比净亏损扩大。</p>
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<h2>监管讨论聚焦潜在的中期数据 BLA 路径</h2>
<p>首席执行官 Sean Nolan 表示，公司最近与 FDA 举行了首次突破性疗法 B 类多学科会议，双方 “重申了对 TSHA-102 的 BLA 提交计划路径的对齐”，包括关键试验设计、终点，以及 “BLA 提交场景，包括基于 REVEAL 关键试验的六个月中期分析提交批准的潜力。”</p>
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<p>Nolan 描述了该机构的立场取决于 “证据的整体性”，并补充说 FDA 的反馈 “为基于六个月数据的批准提交留出了可能性”，同时承认该机构通常更倾向于 12 个月的基因治疗跟踪。他还表示，如果 FDA 最终更倾向于更长的跟踪，Taysha 将考虑如滚动审查等方法，因为 CMC 和其他模块可以提前提交。</p>
<p>在回应投资者提问时，Nolan 重申公司首选的场景是 “基于六个月数据的完全批准”，但他强调决定将 “由数据决定”。</p>
<h2>生产：PPQ 活动正在进行中，进行可比性讨论</h2>
<p>Nolan 表示，公司在第一季度与 FDA 举行了 C 类会议，FDA 支持 Taysha 提出的过程性能确认（PPQ）活动策略，以支持计划中的 BLA。公司于 4 月启动了 “支持 BLA 的 PPQ 活动”，预计将在 2026 年第四季度完成执行。</p>
<p>Nolan 还指出，FDA 之前已同意从临床和最终商业生产过程中生产的 TSHA-102 材料是可比的，他表示这 “可能支持我们在未来的 BLA 提交中利用所有临床研究的临床数据”。在问答环节中，他表示可比性已在多个生产批次中得到支持，且额外的 PPQ 批次正在进行中。</p>
<p>关于生产冗余，首席财务官 Kamran Alam 表示，TSHA-102 正在 Catalent 的巴尔的摩设施生产，他表示该设施已接受检查，并具有 “丰富的基因治疗生产经验”。Alam 补充说，公司将在潜在的 BLA 提交临近时评估下游冗余，以降低供应链中断风险。</p>
<h2>临床更新：REVEAL 关键试验和 ASPIRE 试验继续给药</h2>
<p>Nolan 表示，Taysha 在多个地点继续在 REVEAL 关键试验中给药，ASPIRE 试验的招募也在进行中，公司 “预计本季度将在两个试验中完成给药。” 他补充说，截至 2026 年 5 月的数据截止，TSHA-102 的高剂量和低剂量 “总体耐受性良好”，在 REVEAL I/II 期和关键研究中治疗的患者中 “未观察到与治疗相关的严重不良事件或剂量限制性毒性”。</p>
<p>公司还预告了预计在第二季度晚些时候发布的长期数据更新。Nolan 表示，Taysha 计划报告在 REVEAL I/II 期试验 A 部分中治疗的所有 12 名儿童、青少年和成人患者的长期数据，包括 “所有 12 名接受 TSHA-102 治疗的患者至少 12 个月的数据。” 他表示，更新预计将包括通过自然历史定义的发育里程碑测量的功能性提升，以及对护理人员和临床医生有意义的其他功能改善。</p>
<p>管理层还讨论了 A 部分里程碑结果的评估方式，强调了包括护理人员完成临床医生管理的历史里程碑问卷（用于确定里程碑是否符合获得/恢复资格）、治疗后视频记录以及多个外部评估者使用关键协议中预定义的里程碑定义进行独立评估的三部分方法。</p>
<p>Nolan 重申了之前呈现的 A 部分结果，表示公司去年报告高剂量患者在治疗后六个月的反应率为 83%，在六名高剂量患者中九个月时上升至 100%。他补充说，在 10 名接受治疗的患者中，Taysha 观察到获得了 22 项发育里程碑，以及在核心 Rett 综合症领域的 165 项额外功能技能和改善——每位患者平均约 19 项功能性提升。</p>
<p>在问答环节中，Nolan 表示 B 部分采用类似的视频基础方法，由独立评估者进行中央裁定。他表示，主要区别在于 B 部分对所有里程碑进行 “独立评估”，他建议这可能比 A 部分更好地捕捉里程碑变化。</p>
<h2>临床前出版物和即将举行的 ASGCT 演讲</h2>
<p>总裁兼研发负责人 Sukumar Nagendran 讨论了最近在 <em>Frontiers in Medicine, Gene &amp; Cell Therapy</em> 上发表的临床前数据，他表示这些数据支持微创的鞘内给药途径。Nagendran 表示，这些数据表明，鞘内和直接到大脑的脑池内给药在非人灵长类动物中导致 “AAV9 载体在大脑和脊髓中的可比、一致和广泛分布。”</p>
<p>Nagendran 还表示，Taysha 计划在 2026 年 5 月 14 日的 ASGCT 年会上展示额外的临床前数据。他提到，该公司的自补充 AAV9 载体在神经小鼠细胞模型中表现出 “显著更高的蛋白质表达”，包括 “30 倍更高的转导效率”，并且用于 TSHA-102 的 miniMECP2 蛋白在分子和生化功能上 “与全长 MECP2 蛋白功能相当”。</p>
<p>在回应分析师提问时，Nolan 表示，公司旨在将构建设计与临床观察相结合，包括快速和加深的功能改善。Nagendran 补充说，自补充构建在中枢神经系统中 “启动非常迅速”，并表示公司在自主神经功能障碍方面看到的早期影响 “通常在给药后几周内” 出现，这基于电话会议中描述的 A 部分观察结果。</p>
<h2>财务结果：研发支出增加和净亏损扩大</h2>
<p>Alam 报告称，2026 年第一季度的研发费用为 3380 万美元，较 2025 年第一季度的 1560 万美元有所增加，主要是由于 BLA 启动的 PPQ 制造计划和 REVEAL 及 ASPIRE 试验的临床费用增加，以及与额外研发人员相关的薪酬增加。</p>
<p>一般和行政费用为 970 万美元，而去年同期为 820 万美元，Alam 将其归因于薪酬增加和咨询及专业费用的增加，包括商业启动准备计划。</p>
<p>净亏损为 4240 万美元，或每股 0.12 美元，而去年同期的净亏损为 2150 万美元，或每股 0.08 美元。截至 2026 年 3 月 31 日，Taysha 报告现金及现金等价物为 2.766 亿美元，Alam 表示公司预计当前现金资源将支持计划的运营支出 “直到 2028 年”。</p>
<p>Nolan 表示，Taysha 继续建立内部商业基础设施，并预计将在 2026 年下半年分享更多商业规划细节。他补充说，市场研究表明，临床医生和护理人员更倾向于选择鞘内给药，因为与直接脑部给药相比更为熟悉且可扩展，并且他将 TSHA-102 的给药描述为大约 “20 分钟的腰椎穿刺”，可以在轻度或无镇静的情况下完成。</p>
<h2>关于 Taysha Gene Therapies NASDAQ: TSHA</h2>
<p>Taysha Gene Therapies, Inc NASDAQ: TSHA 是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发针对中枢神经系统罕见单基因疾病的基因疗法。该公司使用专有的腺病毒相关（AAV）载体平台，设计新型外壳和调控元件，以优化治疗基因的递送和表达。其产品管线包括 TSHA-102（用于 GM2 神经节苷脂症，即 Tay–Sachs 和 Sandhoff 疾病）、TSHA-101（用于 GM1 神经节苷脂症）和 TSHA-103（用于芳香 L-氨基酸脱羧酶（AADC）缺乏症），以及针对其他危及生命的儿童中枢神经系统疾病的早期候选药物。</p>
<p>Taysha Gene Therapies 成立于 2019 年，总部位于德克萨斯州达拉斯，于 2021 年 5 月完成首次公开募股。</p>
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TSHA

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<p>Taysha Gene Therapies（纳斯达克代码：TSHA）在其 2026 年第一季度财报电话会议上报告了其雷特综合症基因治疗候选药物 TSHA-102 的监管进展和持续的临床招募。公司指出，由于开发和制造活动的增加，年度净亏损有所扩大。首席执行官肖恩·诺兰讨论了 FDA 对基于六个月中期数据的潜在生物制剂申请（BLA）提交的反馈。Taysha 在其 REVEAL 关键试验中进展顺利，并计划报告接受治疗患者的长期数据。制造流程正在进行验证，以支持未来的申请</p>

Taysha Gene Therapies 第一季度财报电话会议要点