<p>美国食品药品监督管理局（FDA）对阿尔尼拉姆（Alnylam）发出了一封无标题信件，指责其在 Amvuttra 的消费者网站上展示开放标签数据，给药物效果造成误导性印象。</p>
<p>该网站上关于 Amvuttra 如何帮助转甲状腺素淀粉样蛋白心肌病患者的页面，包含了阿尔尼拉姆进行的 Helios-B 三期试验的数据，该试验评估了 RNA 干扰疗法。该试验将 Amvuttra 与安慰剂进行了比较。在三年的双盲期结束后，阿尔尼拉姆进行了开放标签扩展，允许所有参与者，包括安慰剂组的患者，使用 Amvuttra。</p>
<p>该网站包含了双盲期的数据，以及在开放标签扩展六个月时进行的分析。FDA 对该网站的问题与开放标签分析支持的声明有关，例如声称在 3.5 年内，使用 Amvuttra 的死亡风险比使用安慰剂低 36%。</p>
<p>FDA 表示，在 3.5 年后，真正的安慰剂对照组不复存在，因为患者已经被解除盲法并转为使用 Amvuttra。FDA 指出，试验的开放标签性质引入了偏倚和混杂因素，缺乏同时对照意味着不清楚是 Amvuttra 还是其他因素驱动了双盲期后的结果。</p>
<p>阿尔尼拉姆的网站包含了免责声明，说明该分析不在原计划中，其他因素可能影响结果。然而，尽管 FDA 注意到了这一免责声明，但仍认为这些声明具有误导性，因为开放标签扩展研究无法支持这些结论。</p>
<p>FDA 表示，这些误导性声明使 Amvuttra 的品牌形象受到损害，并使分发该药物违反了《联邦食品、药品和化妆品法》。该机构于 4 月 23 日发出信件，要求阿尔尼拉姆立即采取行动，并给予该生物技术公司 15 个工作日的时间进行回应。截至 5 月 7 日，该网站仍然展示了 FDA 所质疑的声明。</p>
<p>自去年 FDA 开始加强对直接面向消费者的营销监管以来，阿尔尼拉姆已收到两封无标题信件。FDA 在 9 月针对 Amvuttra 的一则电视广告发出了第一封信件。该广告误导性地暗示 “接受 Amvuttra 治疗的患者可以无忧无虑地面对心肌病的影响，” FDA 表示。该机构称阿尔尼拉姆缺乏支持这一印象的试验数据。</p>
<p>FDA 在 11 月结束了第一封无标题信件，认为阿尔尼拉姆已解决其关切。该机构已发布了大多数无标题信件的结束通知，这些信件是在 9 月初的首次活动中发出的。没有结束通知的那批无标题信件包括该机构发送给 Alexion、Amgen、Novartis 和 UCB 的通信。</p>

阿里拉姆制药

TBXU

医疗业 ETF - SPDR

<p>美国食品药品监督管理局（FDA）已向阿里拉姆制药（Alnylam）发出了一封无标题信函，指责其 Amvuttra 网站提供了误导性的疗效数据。该机构批评了开放标签试验结果的使用，指出在 3.5 年后缺乏真正的安慰剂组会引入偏见。尽管网站上有免责声明，FDA 仍然得出结论，认为这些声明对 Amvuttra 构成了误标，违反了《联邦食品、药品和化妆品法》。阿里拉姆有 15 个工作日的时间进行回应，这是该公司在最近几个月内收到的第二封无标题信函</p>

<p>The FDA has hit (PDF) Alnylam with an untitled letter over the consumer website for Amvuttra, accusing the biotech of presenting open-label data that create a misleading impression of the drug’s effects.</p>
<div class="lb-trans"><p>美国食品药品监督管理局（FDA）对阿尔尼拉姆（Alnylam）发出了一封无标题信件，指责其在 Amvuttra 的消费者网站上展示开放标签数据，给药物效果造成误导性印象。</p>
</div><p>A page on the website about how Amvuttra may help transthyretin amyloid cardiomyopathy patients features data from Helios-B, the phase 3 trial that Alnylam ran to assess the RNAi therapy. The trial compared Amvuttra to placebo. After the three-year double-blind period of the trial, Alnylam ran an open-label extension that allowed all participants, including those in the placebo arm, to take Amvuttra.</p>
<div class="lb-trans"><p>该网站上关于 Amvuttra 如何帮助转甲状腺素淀粉样蛋白心肌病患者的页面，包含了阿尔尼拉姆进行的 Helios-B 三期试验的数据，该试验评估了 RNA 干扰疗法。该试验将 Amvuttra 与安慰剂进行了比较。在三年的双盲期结束后，阿尔尼拉姆进行了开放标签扩展，允许所有参与者，包括安慰剂组的患者，使用 Amvuttra。</p>
</div><p>The website includes data from the double-blind period, plus analyses performed six months into the open-label extension. The FDA’s problems with the website relate to claims supported by the open-label analysis, such as the statement that the risk of death was 36% lower on Amvuttra than placebo over 3.5 years.</p>
<div class="lb-trans"><p>该网站包含了双盲期的数据，以及在开放标签扩展六个月时进行的分析。FDA 对该网站的问题与开放标签分析支持的声明有关，例如声称在 3.5 年内，使用 Amvuttra 的死亡风险比使用安慰剂低 36%。</p>
</div><p>After 3.5 years, no true placebo comparator group remained because patients had been unblinded and switched to Amvuttra, the FDA said. The open-label nature of the trial introduced bias and confounding, the FDA said, and the lack of a concurrent control means it is unclear whether Amvuttra or other factors drove outcomes after the double-blind period.</p>
<div class="lb-trans"><p>FDA 表示，在 3.5 年后，真正的安慰剂对照组不复存在，因为患者已经被解除盲法并转为使用 Amvuttra。FDA 指出，试验的开放标签性质引入了偏倚和混杂因素，缺乏同时对照意味着不清楚是 Amvuttra 还是其他因素驱动了双盲期后的结果。</p>
</div><p>Alnylam’s website includes the caveat that the analysis wasn’t in the original plan and that other factors could have influenced the results. Yet while the FDA noted the caveat, it concluded the claims were still misleading because the open-label extension study was incapable of supporting the conclusions.</p>
<div class="lb-trans"><p>阿尔尼拉姆的网站包含了免责声明，说明该分析不在原计划中，其他因素可能影响结果。然而，尽管 FDA 注意到了这一免责声明，但仍认为这些声明具有误导性，因为开放标签扩展研究无法支持这些结论。</p>
</div><p>The misleading claims misbrand Amvuttra and make distributing the drug a violation of the Federal Food, Drug and Cosmetic Act, the FDA said. The agency, which sent the letter on April 23, asked Alnylam to take immediate action and gave the biotech 15 working days to respond. As of May 7, the website still featured the claims challenged by the FDA.</p>
<div class="lb-trans"><p>FDA 表示，这些误导性声明使 Amvuttra 的品牌形象受到损害，并使分发该药物违反了《联邦食品、药品和化妆品法》。该机构于 4 月 23 日发出信件，要求阿尔尼拉姆立即采取行动，并给予该生物技术公司 15 个工作日的时间进行回应。截至 5 月 7 日，该网站仍然展示了 FDA 所质疑的声明。</p>
</div><p>Alnylam has received two untitled letters since the FDA began clamping down on direct-to-consumer marketing last year. The FDA sent (PDF) the first letter in September in response to a TV ad for Amvuttra. The ad misleadingly suggested that “patients treated with Amvuttra can be carefree regarding the effects of cardiomyopathy,” the FDA said. The agency said Alnylam lacked trial data to support that impression.</p>
<div class="lb-trans"><p>自去年 FDA 开始加强对直接面向消费者的营销监管以来，阿尔尼拉姆已收到两封无标题信件。FDA 在 9 月针对 Amvuttra 的一则电视广告发出了第一封信件。该广告误导性地暗示 “接受 Amvuttra 治疗的患者可以无忧无虑地面对心肌病的影响，” FDA 表示。该机构称阿尔尼拉姆缺乏支持这一印象的试验数据。</p>
</div><p>The FDA closed out (PDF) the first untitled letter in November after concluding that Alnylam had addressed its concerns. The agency has published close-out notices for most of the untitled letters it sent in its initial flurry of activity in early September. Untitled letters from that batch without close-out notices include communications the agency sent to Alexion, Amgen, Novartis and UCB.</p>
<div class="lb-trans"><p>FDA 在 11 月结束了第一封无标题信件，认为阿尔尼拉姆已解决其关切。该机构已发布了大多数无标题信件的结束通知，这些信件是在 9 月初的首次活动中发出的。没有结束通知的那批无标题信件包括该机构发送给 Alexion、Amgen、Novartis 和 UCB 的通信。</p>
</div>

阿里拉姆制药因其 Amvuttra 网站上的疗效声明受到 FDA 的指责