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<li>3 家小型生物科技公司在 2024 年有潜在突破</li>
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<p>Amylyx Pharmaceuticals NASDAQ: AMLX 的高管在 2026 年第一季度财报电话会议上强调了公司管道的持续进展，重点关注评估 avexitide 在减重手术后低血糖（PBH）中的关键性三期 LUCIDITY 试验，以及如果该药物获得批准，准备在 2027 年进行潜在的商业发布。</p>
<p>获取 <strong>Amylyx Pharmaceuticals</strong> 的提醒：</p>
<h2>Avexitide 三期 LUCIDITY 试验接近顶线结果</h2>
<p>联合首席执行官 Justin Klee 表示，本季度 “以我们管道的执行为标志”，首先提到 avexitide 的 LUCIDITY 研究，该公司将其描述为一种在 PBH 中获得 FDA 突破性疗法认证的首创 GLP-1 受体拮抗剂。Klee 表示，公司在 3 月底随机分配并给最后一名参与者用药，称这是 “一项重要的里程碑”，并表示公司 “有望在下个季度获得顶线结果”。</p>
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<li>这些生物科技公司针对多种神经退行性疾病</li>
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<p>首席医学官 Dr. Camille L. Bedrosian 将 PBH 描述为一种慢性代谢疾病，由食物摄入后 GLP-1 反应过度引起，导致反复低血糖和神经性低血糖症。她强调，目前没有 FDA 批准的疗法。Bedrosian 表示，LUCIDITY 正在评估在 Roux-en-Y 胃旁路手术后每日一次 90 毫克的 avexitide，使用 FDA 同意的主要终点：在 16 周内减少 2 级和 3 级低血糖事件的复合体。</p>
<p>Bedrosian 表示，LUCIDITY 的设计目标是 “复制”，指出之前五项关于 PBH 的 avexitide 试验为剂量、终点和纳入标准提供了信息。在问答环节中，管理层表示他们打算报告超出主要终点的额外信息，包括分别查看 2 级和 3 级事件的次要终点。Bedrosian 解释说，3 级事件由一个独立的内分泌学家小组进行裁定，该小组对研究数据保持盲态。</p>
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<li>Amylyx Pharmaceuticals 在成功推出药物后实现盈利</li>
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<p>当被问及三期试验与早期研究中基线特征的比较以及潜在的安慰剂反应时，Bedrosian 表示试验仍在进行中且保持盲态，公司不会对研究人群的细节发表评论。她补充说，之前的二期试验显示低血糖事件有统计学显著和临床意义的减少，并且三期研究的设计旨在在 “即使在最保守的情况下” 也能检测到临床上有意义的减少。</p>
<h2>为 PBH 患者启动扩展接入计划</h2>
<p>Bedrosian 还透露，Amylyx 最近在美国启动了一项扩展接入计划（EAP），为最多 250 名在 Roux-en-Y 胃旁路手术后患有 PBH 的成年人提供 avexitide。她表示，该计划是在患者和医生的请求下启动的，旨在为完成 LUCIDITY 计划部分的患者提供治疗的连续性。初步符合条件的患者包括已完成 LUCIDITY 或参与过之前 avexitide PBH 试验的成年人。</p>
<p>“我们现在开始 EAP 是因为我们想确保 LUCIDITY 研究中的人们有治疗的连续性，” Bedrosian 在被问及该计划相对于典型三期时间表的时机时表示。</p>
<p>管理层反复强调，avexitide 仍然是实验性药物，尚未获得 FDA 的任何适应症批准。</p>
<h2>商业和监管准备工作正在进行中</h2>
<p>Klee 表示，Amylyx 正在推进 avexitide 的三个 “战略重点”：向顶线数据迈进、加强 NDA 准备和建立上市准备。他表示，公司已经在起草 NDA 部分以支持潜在的提交。</p>
<p>在问答环节中，Bedrosian 表示公司的早期 NDA 工作旨在提高顶线结果后的效率。她提到，由于 PBH 缺乏批准的疗法，存在 “强烈的紧迫感”，并补充说公司拥有一支在监管提交方面经验丰富的团队。</p>
<p>首席商业官 Dan Monahan 概述了为潜在美国上市做准备的努力，包括在市场营销、市场准入和商业运营方面的招聘，以及近期关注 PBH 疾病状态教育。Monahan 表示，公司计划在今年夏天启动一项 PBH 意识宣传活动，强调病理生理学、及时诊断和疾病负担。</p>
<p>Monahan 表示，Amylyx 的独立索赔分析和现场参与支持其对在美国接受袖状胃切除和 Roux-en-Y 胃旁路手术后约有 160,000 人患有 PBH 的估计。他补充说，市场研究表明，如果有批准的药物，内分泌学家对治疗 PBH 的 “意愿很高”。</p>
<p>当被问及公司如何使用索赔数据识别患者时，Monahan 表示分析始于减重手术患者，然后筛选出有记录的非糖尿病低血糖，接着是与 PBH 相关的其他症状和体征，如疲劳、头晕、癫痫、血糖测试和急诊就诊。他表示，反复的分析增强了公司对其患病率估计的信心。管理层还表示，他们正在通过与临床机构的联系来验证索赔发现。</p>
<p>联合首席执行官 Josh Cohen 还指出 PBH 日益受到关注的信号，引用了斯坦福研究人员在三月发布的关于美国患病率的模型，并指出 CMS 发布了一份潜在于 2026 年 10 月 1 日生效的 ICD-10 代码列表，其中包括一个特定于 PBH 的代码。管理层表示，ICD-10 代码将有助于跟踪和诊断，但鉴于其他识别方法（如索赔分析），在商业化时并不需要。</p>
<p>关于商业部署，Monahan 表示公司正在启动市场推广工作，并暗示销售团队的预期与 “罕见内分泌产品的发布” 一致。他还提到医学事务部门已开始招聘区域科学总监（MSL），并已完成部分招聘。他补充说，公司预计将首先与卓越中心和关键意见领袖合作，随后在疾病状态教育进展后扩大到更广泛的内分泌领域。</p>
<h2>超越 avexitide 的管道更新</h2>
<p>Klee 提供了其他项目的更新：</p>
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<li><strong>AMX0318：</strong> 该公司的长效 GLP-1 受体拮抗剂正在进行 IND 使能研究，目标是在 2027 年提交 IND 申请。</li>
<li><strong>AMX0035（沃尔夫拉姆综合症）：</strong> Amylyx 预计将在即将召开的科学会议上展示来自 II 期开放标签 HELIOS 试验的第 96 周长期数据。</li>
<li><strong>AMX0114（ALS）：</strong> 公司在 3 月份已完全招募 II 期 LUMINA 试验的第二队列。管理层表示，预计将在 6 月份于西班牙马德里的 ECTRIMS 会议上展示第一队列的早期生物标志物数据。Bedrosian 表示，这些生物标志物包括与 calpain-2 ASO 机制相关的测量以及与 ALS 疾病过程相关的生物标志物。</li>
</ul>
<p>在问答环节中，管理层表示，在获得数据之前，很难预测 AMX0114 在最低剂量队列中的生物标志物变化，指出该剂量处于通常用于鞘内 ASO 研究的范围的低端。公司表示，其生物标志物目标是评估临床数据是否复制了临床前生物学，以及是否可能对预后 ALS 生物标志物产生影响。</p>
<h2>财务结果和现金流</h2>
<p>首席财务官 James Frates 表示，第一季度的结果 “与我们的计划一致”，反映了对 III 期 LUCIDITY 试验的关注以及对管道的 “有针对性的投资”。公司在本季度末的现金和可交易证券为 2.798 亿美元，而去年第四季度末为 3.17 亿美元。Frates 表示，公司预计这些资金将支持其预期的现金流直到 2028 年，包括预计的里程碑事件，如 2026 年第三季度 LUCIDITY 的顶线结果和 2027 年 avexitide 的潜在 FDA 批准及商业发布。</p>
<p>总运营费用为 4380 万美元，比 2025 年同期增长 16%。研发费用从 2210 万美元上升至 2760 万美元，主要是由于与 avexitide 临床开发相关的支出增加。Frates 还提到，因确定 AMX0318 为 PBH 和其他罕见疾病的开发候选者，向 Gubra 支付了 400 万美元的里程碑款项。SG&amp;A 费用为 1620 万美元，而去年为 1570 万美元，主要是由于与 avexitide 发布准备相关的咨询和专业服务费用增加。</p>
<p>Frates 表示，由于 Gubra 的里程碑付款和年度公司奖金的支付，第一季度的现金使用量略高于第四季度。</p>
<p>在电话会议结束时，Cohen 重申了公司对 LUCIDITY 执行的关注，并表示 Amylyx 正在为在顶线结果后进行监管提交做准备，同时为潜在的 2027 年发布 “如果获得批准” 而扩大商业和医学团队。</p>
<h2>关于 Amylyx Pharmaceuticals NASDAQ: AMLX</h2>
<p>Amylyx Pharmaceuticals, Inc 是一家致力于开发罕见且严重的神经系统疾病治疗方案的生物制药公司。公司成立于 2013 年，总部位于马萨诸塞州剑桥，专注于利用新颖的方法来靶向与神经退行性疾病相关的细胞通路。Amylyx 的研究平台以小分子疗法为中心，旨在保护神经元并支持患有目前缺乏或没有疾病修饰治疗选择的患者的细胞健康。</p>
<p>公司的主打产品 AMX0035 在美国以 Relyvrio 的商标上市。</p>
<h2>进一步阅读</h2>
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<p>Amylyx Pharmaceuticals 在其 2026 年第一季度财报电话会议中强调了进展，重点介绍了 avexitide 在减重手术后低血糖（PBH）中的第三阶段 LUCIDITY 试验。该试验即将获得顶线结果，最后一名参与者于三月接受了给药。公司已为 PBH 患者推出了扩展使用计划，并正在为 2027 年的潜在商业发布做准备。管理层强调了新药申请（NDA）准备的紧迫性，并计划开展 PBH 认知宣传活动，估计美国约有 160,000 人受到影响</p>

Amylyx Pharmaceuticals 第一季度财报电话会议要点