<h3>深度简报：</h3>
<ul>
<li>Entrada Therapeutics 周四的市值蒸发超过一半，因为该公司报告的实验性杜氏肌营养不良症治疗的早期数据未能达到分析师的预期。</li>
<li>公司表示，1/2 期研究的结果是积极的，基于 RNA 的疗法显示出良好的安全性和耐受性。研究人员还看到迹象表明，这种名为 ENTR-601-44 的药物可能帮助肌肉无力的患者比安慰剂组更快地从地面上站起来。</li>
<li>但投资者关注的是该治疗能在多大程度上增加肌营养蛋白的生产，这种蛋白对肌肉保护至关重要，而在杜氏患者中其水平不足。研究显示增加了 2.36%，而分析师预期为 10% 或更高。该公司的股票随后暴跌 55%。</li>
</ul>
<h3>深度洞察：</h3>
<p>希望看到 Entrada 的药物能够与更先进的类似药物竞争的投资者，可能对周四发布的结果感到失望。Avidity Biosciences 去年报告其实验性 “del-zota” 疗法的肌营养蛋白生产增加了 25%，并计划寻求批准，该公司在 2 月份以 120 亿美元的交易被诺华收购。</p>
<p>Entrada 现在需要考虑更高剂量的药物以进行竞争，而进行研究所需的时间 “将增强 del-zota 的市场先发优势”，假设诺华在监管过程中成功，William Blair 分析师 Myles Minter 在给客户的报告中写道。</p>
<p>即便如此，Minter 发现 ENTR-601-44 的起立时间数据 “引人注目”。</p>
<p>杜氏肌营养不良症是由基因突变引起的，这些突变抑制了重要的肌营养蛋白的生产，导致逐渐的肌肉无力，最终可能影响呼吸和削弱心脏。该疾病在美国和欧洲约有 41,000 人受影响，通常在儿童时期出现，主要影响男性。</p>
<p>Entrada 的药物与 del-zota 类似，旨在治疗一部分涉及 “外显子 44” 突变的杜氏患者，这是一个失效基因的特定部分。该疗法旨在 “跳过” 这一部分，帮助身体产生一种较短但仍然有效的肌营养蛋白形式。</p>
<p>该药物的开发过程并不顺利。美国食品药品监督管理局在 2022 年暂停了该公司在美国开始人体试验的计划——这一暂停持续到 2025 年 2 月。周四发布的研究参与者在英国和欧盟的地点接受了治疗。</p>

TRDA

<p>Entrada Therapeutics 的股价在其杜氏肌营养不良症治疗药物 ENTR-601-44 的早期数据令人失望后暴跌超过 55%。尽管 1/2 期研究显示安全性和耐受性良好，但肌萎缩蛋白的生产仅增加了 2.36%，远低于预期的 10%。投资者感到沮丧，尤其是与 Avidity Biosciences 的疗法相比，其肌萎缩蛋白的增加达到了 25%。该公司可能需要探索更高的剂量以保持竞争力，因为 FDA 之前已暂停其人类试验，直到 2025 年 2 月。杜氏肌营养不良症在美国和欧洲影响约 41,000 人，主要是儿童和男性</p>

<h3>Dive Brief:</h3>
<div class="lb-trans"><h3>深度简报：</h3>
</div><ul>
<li>Entrada Therapeutics lost more than half its value Thursday after the company reported early data for an experimental Duchenne muscular dystrophy treatment that fell short of analyst expectations.</li>
<li>The company said results from the Phase 1/2 study were positive, with the RNA-based therapy showing favorable safety and tolerability. Researchers also saw indications that the medicine, dubbed ENTR-601-44, could help patients with the muscle-weakening disease rise off the floor faster than those on placebo.</li>
<li>But investors zeroed in on how much the treatment could increase production of dystrophin, a protein that is critical for muscle protection and doesn’t appear at adequate levels in Duchenne patients. The study showed an increase of 2.36%, compared with analyst expectations of 10% or more. Shares of the company have subsequently tumbled 55%.</li>
</ul>
<div class="lb-trans"><ul>
<li>Entrada Therapeutics 周四的市值蒸发超过一半，因为该公司报告的实验性杜氏肌营养不良症治疗的早期数据未能达到分析师的预期。</li>
<li>公司表示，1/2 期研究的结果是积极的，基于 RNA 的疗法显示出良好的安全性和耐受性。研究人员还看到迹象表明，这种名为 ENTR-601-44 的药物可能帮助肌肉无力的患者比安慰剂组更快地从地面上站起来。</li>
<li>但投资者关注的是该治疗能在多大程度上增加肌营养蛋白的生产，这种蛋白对肌肉保护至关重要，而在杜氏患者中其水平不足。研究显示增加了 2.36%，而分析师预期为 10% 或更高。该公司的股票随后暴跌 55%。</li>
</ul>
</div><h3>Dive Insight:</h3>
<div class="lb-trans"><h3>深度洞察：</h3>
</div><p>Investors hoping for signs that Entrada’s medicine will be able to rival similar drugs that are further along were likely disappointed by the results released Thursday. Avidity Biosciences, which was scooped up by Novartis in a $12 billion deal that closed in February, reported last year a 25% increase in dystrophin production for its experimental “del-zota” therapy and made plans to seek approval.</p>
<div class="lb-trans"><p>希望看到 Entrada 的药物能够与更先进的类似药物竞争的投资者，可能对周四发布的结果感到失望。Avidity Biosciences 去年报告其实验性 “del-zota” 疗法的肌营养蛋白生产增加了 25%，并计划寻求批准，该公司在 2 月份以 120 亿美元的交易被诺华收购。</p>
</div><p>Entrada will now need to look to higher doses of its drug to compete, and the time needed to conduct the research “will augment first-to-market advantages for del-zota,” assuming Novartis succeeds in the regulatory process, William Blair analyst Myles Minter wrote in a note to clients.</p>
<div class="lb-trans"><p>Entrada 现在需要考虑更高剂量的药物以进行竞争，而进行研究所需的时间 “将增强 del-zota 的市场先发优势”，假设诺华在监管过程中成功，William Blair 分析师 Myles Minter 在给客户的报告中写道。</p>
</div><p>Even so, Minter found the time-to-rise data for ENTR-601-44 “intriguing.”</p>
<div class="lb-trans"><p>即便如此，Minter 发现 ENTR-601-44 的起立时间数据 “引人注目”。</p>
</div><p>Duchenne muscular dystrophy is caused by mutations in a gene that stifle production of the vital dystrophin protein, causing progressive muscle weakening that can eventually affect breathing and weaken the heart. The disease, which affects about 41,000 people in the U.S. and Europe, usually arises in childhood and mostly affects males.</p>
<div class="lb-trans"><p>杜氏肌营养不良症是由基因突变引起的，这些突变抑制了重要的肌营养蛋白的生产，导致逐渐的肌肉无力，最终可能影响呼吸和削弱心脏。该疾病在美国和欧洲约有 41,000 人受影响，通常在儿童时期出现，主要影响男性。</p>
</div><p>Entrada’s drug, like del-zota, is designed to treat a subset of Duchenne patients with mutations involving “exon 44,” a specific part of a defunct gene. The therapy is designed to “skip” this section and help the body produce a shorter, still-functional form of dystrophin.</p>
<div class="lb-trans"><p>Entrada 的药物与 del-zota 类似，旨在治疗一部分涉及 “外显子 44” 突变的杜氏患者，这是一个失效基因的特定部分。该疗法旨在 “跳过” 这一部分，帮助身体产生一种较短但仍然有效的肌营养蛋白形式。</p>
</div><p>Development of the medicine has been bumpy. The Food and Drug Administration in 2022 halted the company’s plans to begin human trials in the U.S. — a hold that lasted until February 2025. Participants in the study released Thursday, known as ELEVATE-44-201, received the treatment at sites in the U.K. and European Union.</p>
<div class="lb-trans"><p>该药物的开发过程并不顺利。美国食品药品监督管理局在 2022 年暂停了该公司在美国开始人体试验的计划——这一暂停持续到 2025 年 2 月。周四发布的研究参与者在英国和欧盟的地点接受了治疗。</p>
</div>

Entrada shares dive as Duchenne results disappoint

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由于杜氏肌营养不良症的结果不如预期，Entrada Therapeutics 的股价大幅下跌