下一代心脏肌球蛋白抑制剂的结果表明，在非梗阻性肥厚型心肌病中可能具有疾病修饰疗法的潜力
HRS/BHB-1893 治疗导致关键生物标志物、结构重塑的快速和持续减少，以及症状的显著改善
安全性和耐受性特征良好
数据在 2026 年心力衰竭年会的晚期突破临床研究报告中突出展示，该会议由欧洲心脏病学会心力衰竭协会主办
, /PRNewswire/ -- 恒瑞医药（Hengrui）和 Braveheart Bio（Braveheart）今天宣布了一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的第二阶段研究结果，该研究评估了 HRS-1893（也称为 BHB-1893），这是一种针对非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM）患者的研究性下一代心脏肌球蛋白抑制剂（CMI）。HRS/BHB-1893 治疗导致心脏壁应力和组织损伤的生物标志物、舒张功能和心脏结构的超声心动图指标，以及患者报告的症状和运动能力的改善，且耐受性特征良好。
&#34;在梗阻性 HCM 中，很难将治疗候选药物的直接生物学效应与缓解梯度的机械后果分开，&#34;宾夕法尼亚大学医院医学副教授、Braveheart 临床顾问委员会成员 Anjali Owens 博士表示。&#34;在非梗阻性 HCM 中，由于没有左心室流出道梯度（LVOT-G），这种混淆变量不存在。这里观察到的向正常的结构性逆重塑是一个引人注目的早期信号，表明 HRS/BHB-1893 可能在帮助管理这种疾病的同时，正在改变 nHCM 的基础疾病。&#34;
&#34;非梗阻性 HCM 长期以来一直是心血管医学中最具挑战性的疾病之一，这是一种具有明确病理生理学和显著患者负担的疾病，但治疗选择有限，&#34;恒瑞医药心血管部执行董事兼负责人 Sheng Qi 博士表示。&#34;我们在没有梯度可缓解的患者群体中观察到的生物标志物、心脏结构和患者报告结果的广泛改善，指向了一种可能直接作用于疾病的机制。我们期待推进这一项目，并继续与 Braveheart 合作，为患者带来有意义的治疗选择。&#34;
&#34;这些结果表明 HRS/BHB-1893 可能为 nHCM 患者提供有意义的治疗，&#34;Braveheart Bio 首席执行官兼总裁 Travis Murdoch 博士表示。&#34;在这项安慰剂对照研究中，舒张功能、心脏结构、生物标志物和临床终点的快速和显著反应表明，我们可能以独特和直接的方式影响基础病理生理学。我们计划在即将进行的全球注册研究中大规模评估这种方法。&#34;
这项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的第二阶段研究（NCT06816251）招募了 84 名有症状的 nHCM 成年人。研究的主要纳入标准为左心室射血分数（LVEF）≥60%、纽约心脏协会（NYHA）II-III 级、最大壁厚≥15 mm（有 HCM 家族史者≥13 mm）、LVOT-G &lt;30 mmHg、NT-proBNP &gt;300 pg/mL 和 KCCQ-CSS ≥30 且≤85。
主要终点是患者多次口服给药的安全性和耐受性，包括不良事件的发生率和严重程度，以及 LVEF &lt;50% 的发生率。关键次要终点包括生物标志物（NT-proBNP，舒张壁应力的标志物，以及心脏肌钙蛋白 I，心肌损伤的标志物）、患者报告的症状和运动能力（KCCQ-CSS，峰值氧气消耗量 [pVO2]）以及舒张功能、心脏结构和 LVEF 基线变化的超声心动图指标。
接受 HRS/BHB-1893 治疗的患者报告症状和运动能力有所改善。高剂量组在 KCCQ-CSS 中显示出 +5.5 分的安慰剂调整改善。52% 的高剂量患者实现了≥20 分的改善，这是大到非常大的改善的阈值，而安慰剂组为 21%。在被调整至每日两次 60 mg 的患者中，绝对 pVO2 变化为 +2.1 mL/kg/min，代表安慰剂调整增益为 +0.9 mL/kg/min。55% 的高剂量患者实现了基线≥1.5 mL/kg/min 的增加。
HRS/BHB-1893 还在重要的超声心动图领域产生了改善。早期心肌松弛速度改善，高剂量组的室间隔和侧壁 e'值趋向正常范围。左心房体积指数较基线下降了 7.1 mL/m²，而安慰剂组几乎没有变化，这与左心房压力过载的正常化一致。高剂量组左心室质量指数减少了 17.4 g/m²，而安慰剂组增加了 3.2 g/m²，左心室壁厚减少了 3.3 mm，而安慰剂组为 0.1 mm，这与左心室的结构性逆重塑一致。
HRS/BHB-1893 治疗导致临床相关心脏生物标志物的快速和持续改善：NT-proBNP 几何均值减少（68-69%）和心脏肌钙蛋白 I 几何均值减少（55-60%），与安慰剂相比，p 值均小于 0.0001。
HRS/BHB-1893 的耐受性总体良好。治疗相关的不良事件（TEAEs）轻微或中等严重程度，没有严重不良事件，也没有导致 HRS/BHB-1893 暂时中断或永久停用的不良事件。四名患者报告了严重不良事件，均被评估为与研究药物无关，其中低剂量组有两例（蜂窝组织炎、耳石症），高剂量组有一例（有房颤病史的患者出现房颤），安慰剂组有一例（房性心动过速）。四名患者（接受治疗者的 7%）出现了 LVEF 的暂时下降（最低值在 46% 到 49% 之间），并需要减少剂量。所有四名患者在减少剂量后 LVEF 均恢复到 50% 以上。
该研究的结果在 2026 年心力衰竭年会上以晚期突破性临床研究报告的形式进行了重点展示，这是欧洲心脏病学会心力衰竭协会的年度大会。
关于肥厚型心肌病
肥厚型心肌病（HCM）是一种罕见疾病，在美国影响超过 70 万人，仍然是一个显著的未满足医疗需求领域。HCM 可能导致心力衰竭、中风或突发性心脏死亡，包括年轻成年人和运动员，他们常常在未被发现的情况下生活。
在 HCM 中，过度活跃的肌球蛋白可能导致心脏过度收缩，导致心肌异常增厚，特别是在左心室，即心脏的主要泵血腔。这可能导致呼吸急促、胸痛、疲劳和晕厥等症状，通常在身体活动时加重，显著限制患者的运动、工作或日常活动能力。
根据最近发布的估计，约一半的 HCM 患者为非阻塞性 HCM（nHCM），在这种情况下没有阻塞，但肌肉增厚，限制了心脏的正常功能。在 nHCM 中，左心室流出道梯度（LVOT-G）的缺失意味着没有机械目标可以缓解，这使得在这一人群中药物开发特别具有挑战性，患者的药物治疗选择有限。
关于 HRS-1893/BHB-1893
HRS-1893（也称为 BHB-1893）是一种研究中的下一代口服小分子心脏肌球蛋白抑制剂，旨在快速起效，对左心室射血分数（LVEF）影响最小且易于使用。通过调节心脏收缩性，HRS-1893 旨在解决肥厚型心肌病（HCM）的潜在病理生理，同时维持心输出量。
HRS-1893 经历了广泛的临床开发，包括在症状性阻塞性 HCM（oHCM）和症状性非阻塞性 HCM（nHCM）中的剂量范围 II 期研究，多个临床药理学研究，包括在澳大利亚的桥接研究，以及在中国进行的 oHCM 的正在进行的 III 期研究（NCT07021976）。Braveheart Bio 与恒瑞医药签署了独家全球许可协议，以在中国大陆、香港特别行政区、澳门特别行政区和台湾地区以外开发、生产和商业化 HRS-1893。
关于恒瑞医药
恒瑞医药是一家创新型全球制药公司，致力于高质量药物的研究、开发和商业化，以满足未满足的临床需求。其治疗领域包括肿瘤学、代谢和心血管疾病、免疫和呼吸系统疾病以及神经科学。自 1970 年成立以来，恒瑞医药始终秉持以患者为中心的理念，致力于通过科学和技术的力量改善人类健康，征服疾病、改善健康和延长生命。
关于 Braveheart Bio
Braveheart Bio 是一家临床阶段生物制药公司，专注于为肥厚型心肌病（HCM）和其他严重心血管疾病患者开发疗法。其主要产品候选药物 BHB-1893 是一种下一代口服小分子心脏肌球蛋白抑制剂（CMI），正在开发用于治疗阻塞性 HCM（oHCM）和非阻塞性 HCM（nHCM）。Braveheart 的目标是通过提高起效速度、梯度反应深度、收缩安全性、可逆性并减少处方复杂性来改善这些患者的治疗选择。有关更多信息，请访问 www.braveheart.bio。
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恒瑞医药

恒瑞医药与 Braveheart Bio 宣布了 HRS/BHB-1893（心脏肌球蛋白抑制剂）在治疗非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM）方面的积极第二阶段结果。研究显示生物标志物、心脏结构和患者报告症状显著改善，且安全性良好。该治疗迅速降低了心脏压力标志物，并改善了运动能力。两家公司旨在进一步推进这一有前景的疗法，强调其在改变疾病进程和为 nHCM 患者提供有意义的治疗选择方面的潜力

恒瑞医药和 Braveheart Bio 宣布 HRS/BHB-1893 在非梗阻性肥厚型心肌病中的二期试验结果呈现积极效果