<ul>
<li>sNDA 提交是在与 FDA 就确认性试验达成协议后进行的，这是加速审批路径的要求</li>
</ul>
<ul>
<li>确认性试验旨在证明 mitapivat 在减少镰状细胞病患者输血负担方面的临床益处</li>
</ul>
马萨诸塞州剑桥，2026 年 5 月 12 日（GLOBE NEWSWIRE）-- Agios Pharmaceuticals, Inc.（纳斯达克：AGIO），一家专注于为罕见疾病患者提供创新药物的商业阶段生物制药公司，今天宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了其补充新药申请（sNDA），申请在镰状细胞病中加速批准口服丙酮酸激酶（PK）激活剂 mitapivat。该提交是在与 FDA 就确认性临床试验达成协议后进行的，该试验是加速审批路径下的要求。
确认性临床试验旨在证明 mitapivat 在减少镰状细胞病患者输血负担方面的临床益处，主要终点是从第 4 周到第 52 周的无输血期。该全球随机双盲安慰剂对照的 52 周试验将招募约 159 名年龄在 12 岁或以上的镰状细胞病患者。确认性试验的设计基于在 RISE UP 第三阶段试验中观察到的 mitapivat 与安慰剂相比在减少输血负担方面的临床显著改善，这些数据是系统性和前瞻性收集的。这些结果将在 2026 年 6 月 13 日于瑞典斯德哥尔摩举行的第 31 届欧洲血液学协会（EHA）大会的全体摘要会议上进行口头报告。
“mitapivat sNDA 的提交代表了镰状细胞病社区的一个重要里程碑，该社区迫切需要能够解决这种致残且致命疾病的关键基础方面的新治疗方法，” Agios 首席医学官兼研发负责人 Sarah Gheuens 医生表示。“sNDA 得到了 RISE UP 临床项目的数据支持，证明 mitapivat 显著改善了镰状细胞病患者的血红蛋白浓度并减少了溶血，转化为在疼痛危机和相关住院方面的临床显著益处，以及对于那些实现血红蛋白反应的患者的疲劳。这种强大的抗溶血特征建立在支持其他两种罕见溶血性贫血的监管批准的临床数据基础上。我们相信 mitapivat 有望成为美国首个获得批准的镰状细胞病 PK 激活剂，我们期待在审查过程中与 FDA 继续保持沟通。”
mitapivat sNDA 基于全球随机双盲安慰剂对照的 RISE UP 第二阶段和第三阶段试验的数据。Agios 预计将在 2026 年第三季度收到 sNDA 提交接受通知和预期审查时间表，此后 FDA 将进行 60 天的提交审查期。
关于美国加速审批
美国食品药品监督管理局（FDA）的加速审批路径加快了能够满足严重疾病医疗需求的药物的可用性。确认性临床试验是将加速审批转为传统审批所必需的，并且在 FDA 做出审批决定时，该试验必须正在进行中。
关于镰状细胞病
镰状细胞病是一种罕见的遗传性血液疾病，由于产生异常的血红蛋白，导致红细胞无法有效携带氧气。结果，红细胞变得僵硬并呈镰刀状，导致红细胞膜变形和细胞的早期死亡。这些影响导致慢性溶血性贫血、血管阻塞以及一系列严重且危及生命的并发症，包括对肺、肾脏和心血管系统的长期损害。由于其身体负担，镰状细胞病对患者及其家庭造成了深重的负担，表现为增加的医疗需求和早期死亡。
关于镰状细胞病中的 mitapivat
Mitapivat 是一种口服丙酮酸激酶（PK）激活剂，旨在增强红细胞产生能量的过程。这种方法有可能通过提高 ATP 水平以支持增加的能量需求，并降低一种称为 2,3-二磷酸甘油酸（2,3-DPG）的分子水平，从而改善红细胞健康。在镰状细胞病中，红细胞的压力增加导致 2,3-DPG 水平升高，这增加了红细胞发展成异常 “镰刀” 形状的可能性，从而引发血管阻塞危机。
关于 RISE UP 第三阶段试验的顶线结果
全球 RISE UP 第三阶段试验（NCT05031780）正在评估 mitapivat 在年龄在 16 岁或以上的镰状细胞病患者中的疗效和安全性，代表全球人群。该试验包括一个 52 周的双盲随机安慰剂对照期，其中 207 名参与者以 2:1 的比例随机分配接受口服 mitapivat（100 mg）每日两次（n=138）或匹配安慰剂（n=69）。完成后，参与者可以过渡到开放标签扩展（OLE）期，所有人均接受 mitapivat。
为了全面评估镰状细胞病中溶血的客观指标以及其他临床相关结果，RISE UP 的双盲期包括两个主要终点——血红蛋白反应和镰状细胞疼痛危机的年发生率，以及五个关键次要终点，测量血红蛋白浓度、间接胆红素（溶血的生物标志物）、患者报告的疲劳、镰状细胞疼痛危机的住院情况和网织红细胞水平（红细胞生成的生物标志物）。
Mitapivat 在研究的主要终点——血红蛋白反应方面，与安慰剂相比显示出统计学上显著的改善，血红蛋白反应定义为从基线到第 24 周至第 52 周期间平均血红蛋白浓度增加≥1.0 g/dL。尽管 mitapivat 在年度镰状细胞疼痛危机发生率上相较于安慰剂有所降低，但这一主要终点未达到统计学显著性。
接受 mitapivat 治疗的患者在达到血红蛋白反应主要终点后，血红蛋白浓度有临床意义的改善。这些患者还经历了其他临床意义上的益处，包括疼痛危机和相关住院的减少，以及疲劳的改善。
安全性特征与之前在镰状细胞病中的 mitapivat 试验一致。在 52 周的双盲期中，87.0%（n=120/138）的 mitapivat 组患者和 81.2%（n=56/69）的安慰剂组患者完成了试验。除了两名患者外（174/176），所有这些患者均选择进入试验的持续开放标签（OLE）阶段。
关于 Agios：通过连接推动罕见疾病的转变™
在 Agios，我们的愿景是重新定义罕见疾病治疗的未来。通过连接，我们与社区建立可信的合作伙伴关系——合作开发和提供具有转变生命潜力的创新药物。我们在血液学领域的基础上，将生物学专业知识与现实世界的见解相结合，以推进一系列反映我们服务对象优先事项的罕见疾病药物的不断增长的管线。Agios 是一家总部位于马萨诸塞州剑桥的商业阶段生物制药公司。欲了解更多信息，请访问 www.agios.com，并在 LinkedIn 和 X 上关注我们。
关于 Agios 的可用信息
为了实现广泛传播，Agios 可能通过多种披露渠道向公众披露信息，包括新闻稿、SEC 文件以及公开电话会议和网络广播。通过这些披露渠道分发的一些信息可能被视为重要信息。投资者和其他人应注意，Agios 计划利用其网站（www.agios.com）作为分发渠道，宣布和通知 Agios 即将举行的活动和演示（包括但不限于在医学或医疗会议上的演示）。这些可能被视为重要的信息将在公司网站投资者部分的 “活动与演示” 标签下提供。此外，您可以通过访问公司网站投资者部分的 “IR 资源” 标签下的 “电子邮件提醒” 选项并提交您的电子邮件地址，自动注册接收有关 Agios 即将举行的活动和演示的电子邮件提醒（“日历提醒”）。
关于前瞻性声明的警示说明
本新闻稿包含 1995 年《私人证券诉讼改革法案》意义上的前瞻性陈述。这些前瞻性陈述包括关于 mitapivat 潜在益处的内容；Agios 对 FDA 审查其 mitapivat 补充新药申请（sNDA）的预期；以及 Agios 战略计划和重点的潜在益处。“预期”、“期待”、“目标”、“希望”、“里程碑”、“计划”、“潜在”、“可能”、“战略”、“将”、“愿景” 等类似表达旨在识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。这些陈述受到许多重要因素、风险和不确定性的影响，可能导致实际事件或结果与 Agios 当前的预期和信念存在重大差异。例如，无法保证 Agios 正在开发的任何产品候选者能够成功开始或完成必要的临床前和临床开发阶段，或者 Agios 的任何产品候选者的开发能够成功继续。也无法保证 Agios 业务中的任何积极进展会导致股价上涨。管理层的预期，因此，本新闻稿中的任何前瞻性陈述也可能受到与其他一些重要因素相关的风险和不确定性的影响，包括但不限于：与疫情或其他公共卫生紧急情况对 Agios 的业务、运营、战略、目标和预期里程碑的影响相关的风险和不确定性，包括其正在进行和计划的研究活动、进行和计划的临床试验的能力、当前或未来药物候选者的临床供应、当前或未来批准产品的商业供应，以及当前或未来批准产品的推出、营销和销售；Agios 的临床试验和临床前研究结果，包括对现有数据和来自正在进行和未来研究的新数据的后续分析；美国 FDA、EMA 或其他监管机构、临床试验地点的研究审查委员会和出版审查机构所做决定的内容和时间；Agios 获得和维持必要的监管批准以及在其计划的临床试验中招募患者的能力；未计划的现金需求和支出；竞争因素；Agios 获得、维持和执行其正在开发的任何产品候选者的专利和其他知识产权保护的能力；Agios 建立和维持关键合作关系的能力；与其肿瘤业务销售相关的任何特许权使用费支付或与其 AG-236 的许可相关的任何里程碑或特许权使用费支付的不确定性，以及任何此类支付的时间不确定性；Agios 现金及现金等价物使用结果和有效性的的不确定性；以及一般经济和市场状况。这些风险及其他风险在 Agios 向证券交易委员会提交的公开文件中的 “风险因素” 标题下有更详细的描述。本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述仅在此日期有效，Agios 明确声明不承担更新任何前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因，法律要求的情况除外。
联系方式：
投资者联系
Morgan Sanford，副总裁，投资者关系
Agios Pharmaceuticals
morgan.sanford@agios.com
媒体联系
Eamonn Nolan，高级总监，企业传播
Agios Pharmaceuticals
eamonn.nolan@agios.com
<img src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://www.globenewswire.com/newsroom/ti/query-bmY9T1RjeE9EQXlPQ00zTlRrMk9ETXhJekl3TURneU1UZz0?x-oss-process=image/auto-orient,1/interlace,1/resize,w_1440,h_1440/quality,q_95/format,jpg" alt="" original-src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://www.globenewswire.com/newsroom/ti/query-bmY9T1RjeE9EQXlPQ00zTlRrMk9ETXhJekl3TURneU1UZz0"/>
<img src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://ml.globenewswire.com/media/ZGY1NTFmNzctNDYwMC00ZWI5LWFlZDctNDVjZWJkMGE1ZGFhLTEwMTk3OTEtMjAyNi0wNS0xMi1lbg==/tiny/Agios-Pharmaceuticals-Inc-.png?x-oss-process=image/auto-orient,1/interlace,1/resize,w_1440,h_1440/quality,q_95/format,jpg" alt="" original-src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://ml.globenewswire.com/media/ZGY1NTFmNzctNDYwMC00ZWI5LWFlZDctNDVjZWJkMGE1ZGFhLTEwMTk3OTEtMjAyNi0wNS0xMi1lbg==/tiny/Agios-Pharmaceuticals-Inc-.png"/>

Agios制药

Agios 制药已向 FDA 提交了一份补充新药申请（sNDA），申请加速批准米塔匹伐用于治疗镰状细胞病。这是在与 FDA 达成一致后进行的，旨在通过确认性试验展示该药物在减少输血负担方面的临床益处。该试验将招募约 159 名患者，并基于 RISE UP III 期试验的积极结果。Agios 预计将在 2026 年第三季度收到 sNDA 申请接受通知，这标志着镰状细胞病治疗的重要里程碑

Agios 向 FDA 提交了 sNDA，申请米他匹韦用于镰状细胞病的美国加速批准 | AGIO 股票新闻