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<li>来自三组剂量（n=7）参与者的初步数据表明，截至 2026 年 4 月 20 日的数据截止日期，71% 的参与者在接受 ECUR-506 治疗后未经历高氨血症危机（HACs）。
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<li>HACs 被定义为血浆氨水平超过 100µmol/L 并伴有神经状态变化。</li>
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<li>这些组的数据还表明，ECUR-506 给药后 HACs 的年化发生率减少了约 52%。
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<li>HACs 是鸟氨酸转氨酶（OTC）缺乏症最具临床意义的神经代谢表现。减少或预防这些危机是关键治疗目标，是患者获益的临床重要指标，也是这一高度脆弱人群的重要疗效终点。</li>
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<li>_截至目前，ECUR-506 在所有剂量组中普遍耐受良好，没有意外的安全事件。</li>
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费城 --（商业资讯）-- iECURE 公司 是一家临床阶段的基因组编辑公司，开发针对严重遗传性神经代谢疾病的变异无关的体内靶向基因插入疗法，今天宣布在美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上展示的数据，来自正在进行的 OTC-HOPE 临床试验，评估 ECUR-506 在鸟氨酸转氨酶（OTC）缺乏症中的应用，显示出代谢稳定性改善，截至 2026 年 4 月 20 日，71% 的参与者在治疗后未经历高氨血症危机（HACs），且 HACs 的年化发生率在三组剂量中减少了 52%。
“HACs，特别是与神经症状相关的 HACs，是新生儿起病的 OTC 缺乏症患儿发病率和死亡率的主要驱动因素，” 纽约西奈山医学院遗传学与基因组科学及儿科助理教授 Margo Sheck Breilyn 博士表示。“减少这些事件的发生频率可以对临床结果和长期神经发育产生重要影响。迄今为止在 OTC-HOPE 临床试验中观察到的减少是令人鼓舞的，支持继续评估这种方法。”
OTC 缺乏症是一种罕见且严重的遗传性疾病，由于一种负责从血液中去除氨的酶缺陷所致。HACs 是该疾病最具临床意义的表现，是由有毒氨积聚引起的急性医疗紧急情况，定义为血浆氨水平超过 100µmol/L 并伴有神经状态变化。它们通常需要住院或重症监护，并可能导致不可逆的脑损伤和潜在的致命并发症。新生儿起病的 OTC 缺乏症的治疗目标包括改善生存率、支持生长和神经发育，以及管理和预防 HACs。目前的标准护理包括使用氨清除药物和严格低蛋白饮食，但这些方法并未解决疾病的根本原因或完全预防复发性突破性 HACs。
_“_管理新生儿起病的 OTC 缺乏症患儿的家庭面临着遵循当前标准护理方法的巨大负担，” iECURE 首席医学官 Gabriel Cohn 博士表示。“尽管进行了这种密集管理，受影响的婴儿仍然面临复发性高氨血症危机的高风险，这突显了需要新的治疗方法来减少这些事件，并为家庭提供不同未来的希望。”
OTC-HOPE 试验初步临床结果分析在 ASGCT 上发布
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<li>初步分析包括 7 名参与者，组成包括完整的低剂量组（1.3 x 1013 GC/kg）（n=3）和中剂量组（2.4 x 1013 GC/kg）（n=3），以及高剂量组（4.0 x 1013 GC/kg）中的第一名参与者</li>
<li>在所有剂量组中，单次给药 ECUR-506 后观察到 HAC 发生率降低
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<li>71%（5/7）的参与者在治疗后未经历 HAC，接受 ECUR-506 后经历 HAC 的参与者数量减少了 60%</li>
<li>ECUR-506 治疗与年化 HAC 发生率约 52% 的降低相关（从～3.12 降至～1.49 每年事件）</li>
<li>治疗后观察反映了 ECUR-506 与不同程度的标准护理管理的结合</li>
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<li>ECUR-506 在所有剂量组中普遍耐受良好，没有观察到意外的安全事件，安全性特征与该方法的预期一致
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<li>未观察到输注相关反应或血栓性微血管病（TMA），也未施用预防性免疫抑制</li>
<li>7 名参与者中有 5 名出现无症状的转氨酶升高（2-3 级），通过反应性免疫抑制有效管理，且在减量后未复发</li>
<li>发生了一例因缺氧性呼吸衰竭导致的死亡；评估为与 ECUR-506 无关，归因于基础疾病并发症</li>
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</li>
<li>这些发现提供了早期概念验证，并支持在这一高度脆弱的新生儿人群中具有鼓舞人心且可管理的安全性特征</li>
<li>这些数据仍为初步数据，基于初始给药的参与者，后续将继续跟进以进一步表征耐久性和临床结果</li>
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“减少危及生命的高氨血症危机并改善新生儿起病的 OTC 缺乏症患儿的结果对患者和家庭来说意义重大，” iECURE 首席执行官 Joseph Truitt 表示。“来自最严重 OTC 缺乏症表现的婴儿的初步数据表明，ECUR-506 与临床严重 HAC 的减少相关。这是令人鼓舞的进展，为这一高度脆弱的患者群体提供了早期临床活动的证据。我们与监管机构保持密切联系，并计划完成最高剂量组的治疗，同时为我们的关键组选择剂量。”
在 ASGCT 上展示的完整数据可在 iECURE 网站的 Events &amp; Presentations 部分找到。来自已完成低剂量队列的额外疗效数据和分析将于 2026 年 5 月 17-20 日在遗传代谢疾病学会 (SIMD) 2026 年年会上发布。
关于 OTC 缺乏症
鸟氨酸转氨酶 (OTC) 缺乏症是一种罕见且严重的遗传性疾病，由于肝脏中负责清除血液中氨的酶缺陷引起。因此，氨作为身体分解蛋白质时产生的废物，积聚在血液中（高氨血症），对大脑具有毒性。
该疾病的特征是反复且往往不可预测的高氨血症危机 (HACs)，可能导致住院、不可逆的神经损伤和死亡。新生儿型 OTC 缺乏症的婴儿通常在出生后不久出现症状，如嗜睡、喂养不良和呕吐，如果不及时治疗，可能迅速进展为癫痫、昏迷和危及生命的并发症。
目前的管理包括严格的蛋白质限制饮食和氨清除药物，这些药物必须每天多次服用，并且通常需要患者终生服用。虽然这些方法可能有助于管理氨水平，但并不能消除代谢危机的风险或持续的疾病负担，患者仍然容易出现急性失代偿和长期并发症。
关于 OTC-HOPE 研究
OTC-HOPE 研究是一项首次在人类中进行的临床试验，评估 ECUR-506 在基因确认的新生儿型 OTC 缺乏症男性婴儿中的应用。该试验正在招募符合条件的男性婴儿，年龄不超过七个月，诊断为严重的新生儿型 OTC 缺乏症，并符合研究入组标准。主要目标是评估 ECUR-506 静脉单次给药的安全性、耐受性和疗效。该研究还将评估 ECUR-506 给药的药代动力学以及 ECUR-506 对临床结果指标、疾病特异性生物标志物、发育里程碑和生活质量的潜在影响。主要研究包括筛查、稳定、给药资格、研究药物给药和六个月的随访，之后参与者将转入为期 14.5 年的长期随访研究 (ECUR-LTFU)。有关更多信息，请访问 https://OTC-HOPE.com.
关于 ECUR-506
ECUR-506 是一种研究中的 in vivo 靶向基因插入疗法，旨在通过将功能性 OTC 基因的拷贝插入肝细胞中已知的 PCSK9 基因位点来恢复 OTC 酶活性。该疗法使用两种腺病毒相关病毒 (AAV) 载体，采用相同的外壳，每种载体携带不同的有效载荷。一种载体包含一种 ARCUS® 核酸酶，旨在在 PCSK9 位点内创建插入位点，而第二种载体则传递功能性 OTC 基因以进行靶向插入。iECURE 已从 Precision BioSciences (Nasdaq: DTIL) 获得 ARCUS® 核酸酶的许可。1
关于 iECURE
iECURE 是一家临床阶段的基因组编辑公司，专注于开发利用变异无关的 in vivo 靶向基因插入疗法，以解决具有重大未满足需求的严重遗传疾病。该公司的方法旨在通过将功能性拷贝插入患者的基因组来恢复缺失或功能失常基因的功能，从而实现持久的基因表达和长期治疗益处的潜力。iECURE 正在推进一系列针对遗传性神经代谢疾病的研究疗法，这是一组罕见的遗传疾病，可能导致严重的代谢和神经并发症，包括鸟氨酸转氨酶 (OTC) 缺乏症、瓜氨酸血症 1 型 (CTLN1) 和苯丙酮尿症 (PKU)。有关更多信息，请访问 https://iecure.com 并在 LinkedIn 上关注。
关于 Precision BioSciences 和 ARCUS®
Precision BioSciences, Inc. 是一家临床阶段的基因编辑公司，致力于改善生命 (Nasdaq: DTIL)，其新颖且专有的 ARCUS® 基因编辑平台在切割方式、体积更小和结构更简单方面与其他技术有所不同。关键能力和差异化特征可能使 ARCUS 核酸酶能够推动更明确的治疗结果。使用 ARCUS，Precision 的管线由旨在为广泛的遗传和传染病提供持久治愈的 in vivo 基因编辑候选药物组成，例如慢性乙型肝炎，目前尚无足够的治疗方法。有关 Precision BioSciences 的更多信息，请访问 www.precisionbiosciences.com。
[1] iECURE 已从 Precision BioSciences 获得 ARCUS® 核酸酶的许可，用于包括 OTC、CTLN1 和 PKU 在内的四个基因插入项目。
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投资者：
David Garrett
dgarrett@iecure.com
媒体：
Janine Bogris
janine.bogris@inizioevoke.com
来源：iECURE, Inc.

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iECURE, Inc. 在 ASGCT 年会上展示了关于其正在进行的 OTC-HOPE 试验的初步临床数据，该试验针对 ECUR-506 治疗鸟氨酸转氨酶 (OTC) 缺乏症。数据显示，71% 的参与者在治疗后没有经历高氨血症危机 (HACs)，HACs 的年化发生率减少了 52%。ECUR-506 耐受性良好，没有出现意外的安全事件。这些发现表明，针对这种严重遗传疾病的婴儿，临床结果可能会有所改善，强调了新治疗方法的必要性

iECURE Presents Preliminary Clinical Data from Ongoing Clinical Trial of ECUR-506 in Ornithine Transcarbamylase Deficiency at the ASGCT Annual Meeting | DTIL Stock News

iECURE 在 ASGCT 年度会议上展示了 ECUR-506 用于鸟氨酸氨甲酰转移酶缺乏症的正在进行的临床试验的初步临床数据 | DTIL 股票新闻