<p><strong>REGENXBIO Inc.</strong> (NASDAQ: RGNX) 在周四发布了来自关键的 1/2/3 期 AFFINITY DUCHENNE 试验的顶线和中期功能数据，该试验评估了其研究性基因疗法 RGX-202 用于杜氏肌营养不良症。</p>
<p>该公司表示，该研究以高统计学显著性达到了其主要终点，93% 的参与者在第 12 周达到了至少 10% 的微肌营养蛋白表达。</p>
<p>REGENXBIO 还报告了微肌营养蛋白表达与 功能改善 之间的统计学显著相关性。</p>
<p><strong>• Regenxbio 股票正在测试关键支撑位。为什么 RGNX 股价处于支撑位？</strong></p>
<h2><strong>功能改善支持疗法潜力</strong></h2>
<p>该研究的关键部分评估了 31 名年龄在一年及以上的步行男孩，他们接受了 RGX-202 的治疗，剂量为 2×1014 GC/kg。</p>
<p>根据公司数据，参与者的平均微肌营养蛋白表达达到了 71.1%，而 8 岁以上男孩的平均表达为 41.6%。</p>
<p>此外，80% 的参与者达到了超过 40% 的 微肌营养蛋白表达。</p>
<p>来自 9 名年龄约为 5 至 12 岁的参与者的中期一年功能数据表明，在北星步态评估（功能运动能力）评分和定时功能测试中，包括站立时间、走跑表现和爬楼梯评估均有改善。</p>
<p><strong>另请阅读：</strong>
<strong>FDA 批准 Denali Therapeutics 药物作为首个穿透大脑的生物制剂用于罕见疾病</strong></p>
<h2><strong>安全性概况仍然良好</strong></h2>
<p>REGENXBIO 表示，RGX-202 通常耐受良好，并在最新数据截止时保持了良好的安全性概况。</p>
<p>该公司报告了两起严重不良事件，均在几周内得到解决且没有长期影响。一名参与者经历了亚急性心肌炎，而另一名参与者则出现了无症状的肝损伤。</p>
<p>投资者可能对这两起严重不良事件做出了反应，并且该药物在年轻患者中显示出更好的疗效。</p>
<h2><strong>FDA 讨论与商业计划</strong></h2>
<p>REGENXBIO 表示，与 FDA 的近期讨论表明，该机构将根据微肌营养蛋白表达与临床结果的相关性评估 RGX-202 的微肌营养蛋白表达作为替代终点。</p>
<p>该公司计划追求 RGX-202 的加速批准，并为 2027 年的潜在商业发布做准备。</p>
<p>这家基因治疗公司已在 RGX-202 的确认试验中招募了超过 20 名额外参与者（n=30），并预计将在年中完成对所有 60 名患者的给药，涵盖关键和确认试验。</p>
<p>REGENXBIO 预计截至 2026 年 3 月 31 日，其现金、现金等价物和可交易证券的余额为 1.505 亿美元，以支持其 运营到 2027 年初。</p>
<p><strong>RGNX 价格动态：</strong> 根据 Benzinga Pro 的数据，周四发布时，Regenxbio 股价下跌了 36.06%，报 6.42 美元。</p>
<p>在过去一个月中，RGNX 下跌了约 30.97%，而标准普尔 500 指数上涨了 8.6%，年初至今下跌约 55%，相比之下该指数上涨了 9%。</p>
<p><em>照片来源于 Shutterstock</em></p>
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RGNX

动态生物技术与基因组 ETF - Invesco

标普生物技术 ETF - SPDR

纳斯达克生物科技指数 ETF - iShares Nasdaq

生物科技 ETF - VanEck Vectors

IBBQ

医药突破 ETF - ALPS

标普生物技术 3 倍做多 - Direxion

2 倍做多纳斯达克生物技术 ETF - ProShares

纽交所高增长板生物技术指数 ETF - First Trust

<p>REGENXBIO Inc. 宣布其 RGX-202 的 1/2/3 期 AFFINITY DUCHENNE 试验取得积极结果，达成主要终点，93% 的参与者显示出至少 10% 的微肌营养不良蛋白表达。该疗法表现出良好的安全性，报告了两起严重不良事件。公司计划寻求加速 FDA 批准，并目标在 2027 年进行商业推出。然而，REGENXBIO 的股票大幅下跌，下降了 36.06%，至 6.42 美元，尽管整体市场有所上涨</p>

<p><strong>REGENXBIO Inc.</strong> (NASDAQ: RGNX) on Thursday released topline and interim functional data from the pivotal Phase 1/2/3 AFFINITY DUCHENNE trial evaluating RGX-202, its investigational gene therapy for Duchenne muscular dystrophy.</p>
<div class="lb-trans"><p><strong>REGENXBIO Inc.</strong> (NASDAQ: RGNX) 在周四发布了来自关键的 1/2/3 期 AFFINITY DUCHENNE 试验的顶线和中期功能数据，该试验评估了其研究性基因疗法 RGX-202 用于杜氏肌营养不良症。</p>
</div><p>The company said the study met its primary endpoint with high statistical significance, as 93% of participants achieved at least 10% microdystrophin expression at week 12.</p>
<div class="lb-trans"><p>该公司表示，该研究以高统计学显著性达到了其主要终点，93% 的参与者在第 12 周达到了至少 10% 的微肌营养蛋白表达。</p>
</div><p>REGENXBIO also reported a statistically significant correlation between microdystrophin expression and functional improvement.</p>
<div class="lb-trans"><p>REGENXBIO 还报告了微肌营养蛋白表达与 功能改善 之间的统计学显著相关性。</p>
</div><p><strong>• Regenxbio stock is testing key support levels. Why are RGNX shares at support?</strong></p>
<div class="lb-trans"><p><strong>• Regenxbio 股票正在测试关键支撑位。为什么 RGNX 股价处于支撑位？</strong></p>
</div><h2><strong>Functional Improvement Supports Therapy Potential</strong></h2>
<div class="lb-trans"><h2><strong>功能改善支持疗法潜力</strong></h2>
</div><p>The pivotal portion of the study evaluated 31 ambulatory boys aged one year and older treated with RGX-202 at 2×1014 GC/kg.</p>
<div class="lb-trans"><p>该研究的关键部分评估了 31 名年龄在一年及以上的步行男孩，他们接受了 RGX-202 的治疗，剂量为 2×1014 GC/kg。</p>
</div><p>According to the company, average microdystrophin expression reached 71.1% across participants and 41.6% among boys older than eight years.</p>
<div class="lb-trans"><p>根据公司数据，参与者的平均微肌营养蛋白表达达到了 71.1%，而 8 岁以上男孩的平均表达为 41.6%。</p>
</div><p>In addition, 80% of participants achieved greater than 40% microdystrophin expression.</p>
<div class="lb-trans"><p>此外，80% 的参与者达到了超过 40% 的 微肌营养蛋白表达。</p>
</div><p>Interim one-year functional data from nine participants aged about five to 12 years showed improvements across North Star Ambulatory Assessment (functional motor abilities) scores and timed function tests, including time to stand, walk-run performance, and stair climbing assessments.</p>
<div class="lb-trans"><p>来自 9 名年龄约为 5 至 12 岁的参与者的中期一年功能数据表明，在北星步态评估（功能运动能力）评分和定时功能测试中，包括站立时间、走跑表现和爬楼梯评估均有改善。</p>
</div><p><strong>Read Also:</strong>
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<div class="lb-trans"><p><strong>另请阅读：</strong>
<strong>FDA 批准 Denali Therapeutics 药物作为首个穿透大脑的生物制剂用于罕见疾病</strong></p>
</div><h2><strong>Safety Profile Remains Favorable</strong></h2>
<div class="lb-trans"><h2><strong>安全性概况仍然良好</strong></h2>
</div><p>REGENXBIO said RGX-202 was generally well tolerated and maintained a favorable safety profile as of the latest data cutoff.</p>
<div class="lb-trans"><p>REGENXBIO 表示，RGX-202 通常耐受良好，并在最新数据截止时保持了良好的安全性概况。</p>
</div><p>The company reported two serious adverse events that resolved within weeks without long-term effects. One participant experienced subacute myocarditis, while another developed asymptomatic liver injury.</p>
<div class="lb-trans"><p>该公司报告了两起严重不良事件，均在几周内得到解决且没有长期影响。一名参与者经历了亚急性心肌炎，而另一名参与者则出现了无症状的肝损伤。</p>
</div><p>Probably, investors are reacting to two serious adverse events and the fact that the drug showed better efficacy in younger patients.</p>
<div class="lb-trans"><p>投资者可能对这两起严重不良事件做出了反应，并且该药物在年轻患者中显示出更好的疗效。</p>
</div><h2><strong>FDA Discussions and Commercial Plans</strong></h2>
<div class="lb-trans"><h2><strong>FDA 讨论与商业计划</strong></h2>
</div><p>REGENXBIO said recent discussions with the FDA indicated the agency would evaluate RGX-202 microdystrophin expression as a surrogate endpoint based on its correlation with clinical outcomes.</p>
<div class="lb-trans"><p>REGENXBIO 表示，与 FDA 的近期讨论表明，该机构将根据微肌营养蛋白表达与临床结果的相关性评估 RGX-202 的微肌营养蛋白表达作为替代终点。</p>
</div><p>The company plans to pursue accelerated approval for RGX-202 and is preparing for a potential commercial launch in 2027.</p>
<div class="lb-trans"><p>该公司计划追求 RGX-202 的加速批准，并为 2027 年的潜在商业发布做准备。</p>
</div><p>The gene therapy company has enrolled over 20 additional participants in the confirmatory trial of RGX-202 (n=30), and the company expects to complete dosing in all 60 patients across the pivotal and confirmatory trials by mid-year.</p>
<div class="lb-trans"><p>这家基因治疗公司已在 RGX-202 的确认试验中招募了超过 20 名额外参与者（n=30），并预计将在年中完成对所有 60 名患者的给药，涵盖关键和确认试验。</p>
</div><p>REGENXBIO expects its balance in cash, cash equivalents, and marketable securities of $150.5 million as of March 31, 2026, to fund its operations into early 2027.</p>
<div class="lb-trans"><p>REGENXBIO 预计截至 2026 年 3 月 31 日，其现金、现金等价物和可交易证券的余额为 1.505 亿美元，以支持其 运营到 2027 年初。</p>
</div><p><strong>RGNX Price Action:</strong> Regenxbio shares were down 36.06% at $6.42 at the time of publication on Thursday, according to Benzinga Pro.</p>
<div class="lb-trans"><p><strong>RGNX 价格动态：</strong> 根据 Benzinga Pro 的数据，周四发布时，Regenxbio 股价下跌了 36.06%，报 6.42 美元。</p>
</div><p>Over the past month, RGNX has declined about 30.97% versus a 8.6% rise in the S&amp;P 500 and is down roughly 55% year-to-date compared to the index’s 9% gain.</p>
<div class="lb-trans"><p>在过去一个月中，RGNX 下跌了约 30.97%，而标准普尔 500 指数上涨了 8.6%，年初至今下跌约 55%，相比之下该指数上涨了 9%。</p>
</div><p><em>Photo via Shutterstock</em></p>
<div class="lb-trans"><p><em>照片来源于 Shutterstock</em></p>
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</div>

Regenxbio 推进杜氏肌营养不良基因疗法以加速获得批准