<p>美国食品药品监督管理局（FDA）扩大了 Enhertu（trastuzumab deruxtecan；阿斯利康，第一三共）在 HER2 阳性 II 期或 III 期乳腺癌中的适应症，上周批准了两个新适应症。</p>
<p>该机构批准了在新辅助治疗中使用 Enhertu，随后进行紫杉醇、曲妥珠单抗和帕妥珠单抗（THP）治疗 HER2 阳性 II 期或 III 期乳腺癌成年患者的扩展适应症；而在辅助治疗中，Enhertu 已被批准用于治疗在接受曲妥珠单抗（有或没有帕妥珠单抗）和基于紫杉醇的治疗后仍有残余侵袭性疾病的 HER2 阳性乳腺癌成年患者。1-4</p>
<p>阿斯利康肿瘤血液学业务部执行副总裁 Dave Fredrickson 在新闻稿中表示：“HER2 阳性早期疾病被认为是高度可治愈的，然而多达四分之一的患者仍会经历疾病复发，这突显了在这一领域需要新选择的必要性。这些批准标志着向前迈出了重要一步，首次将治愈的可能性扩展到更多患者，并将 Enhertu 定位为早期乳腺癌的基础治疗。” 1</p>
<p>对于制药和肿瘤学领导者而言，这些批准不仅因为它们扩大了高知名度抗体药物偶联物的临床应用而引人注目，还因为它们将一种新的 HER2 靶向药物直接带入与既定围手术期方案的竞争。</p>
<p>“HER2 阳性乳腺癌是一种侵袭性疾病，我们的目标是尽早降低复发风险，以实现最佳的长期结果。新辅助治疗提供了改善结果的最早机会，而辅助治疗则为术后残余疾病患者提供了另一个重要的预防复发的机会，” 纪念斯隆凯特琳癌症中心的医学肿瘤学家 Shanu Modi 博士在新闻稿中表示，他是 DESTINY-Breast11 试验的主要研究者。</p>
<h2>扩大 FDA 批准对 HER2 阳性早期乳腺癌治疗有什么改变？</h2>
<p>在新辅助治疗中，FDA 批准了 Enhertu，随后进行紫杉醇、曲妥珠单抗和帕妥珠单抗治疗 HER2 阳性 II 期或 III 期乳腺癌成年患者。在辅助治疗中，FDA 批准了 Enhertu 用于在新辅助治疗后仍有残余侵袭性疾病的 HER2 阳性乳腺癌成年患者，接受过曲妥珠单抗（有或没有帕妥珠单抗）和基于紫杉醇的治疗。1</p>
<p>新辅助批准基于 III 期 DESTINY-Breast11 试验，该试验是一项开放标签、随机研究，全球招募了 927 名患者。1 在导致批准的方案中，四个周期的 Enhertu 后接四个周期的紫杉醇、曲妥珠单抗和帕妥珠单抗。对照组接受了剂量密集的多柔比星和环磷酰胺，随后进行紫杉醇、曲妥珠单抗和帕妥珠单抗治疗。主要终点是病理完全缓解（PCR）。</p>
<p>根据公司声明，接受 Enhertu 后接紫杉醇、曲妥珠单抗和帕妥珠单抗的患者中，PCR 达到了 67.3%，而对照组为 56.3%，绝对差异为 11.2%（95% 置信区间，3.9-18.3；P = .003）。在 HER2 阳性疾病中，PCR 与改善长期结果相关，尽管它仍然是一个替代指标，而不是直接的生存测量。4</p>
<h2>DESTINY-Breast05 辅助数据有多强？</h2>
<p>辅助批准依赖于 DESTINY-Breast05，这是另一项 III 期开放标签随机试验，招募了 1,635 名在新辅助治疗后仍有残余侵袭性疾病且被认为复发风险较高的患者。在这项研究中，Enhertu 与曲妥珠单抗美托昔单抗进行了比较，这是 KATHERINE 试验确立的后新辅助标准。3</p>
<p>公司报告称，Enhertu 将侵袭性疾病复发或死亡的风险降低了 53%，风险比为 0.47（95% 置信区间，0.34-0.66；P &lt; .0001）。^1 三年侵袭性无病生存率为 Enhertu 组 92.4%，曲妥珠单抗美托昔单抗组为 83.7%。无病生存结果相似，风险比为 0.47，三年无病生存率分别为 92.3% 与 83.5%。1 数据已发表在《新英格兰医学杂志》中，并随后纳入国家综合癌症网络指南，作为辅助治疗中针对特定高风险患者的 1 类推荐。1,3</p>
<h2>这对肿瘤学业务和生物制药战略有什么重要性？</h2>
<p>HER2 阳性早期乳腺癌通常是可治愈的，但复发在临床和商业上仍然重要。约五分之一的乳腺癌是 HER2 阳性，尽管接受了新辅助和辅助 HER2 靶向治疗，仍有一部分早期患者面临风险。1,2 Enhertu 向早期治疗线的推进扩大了其可治疗人群，并强化了一个更广泛的行业趋势：抗体药物偶联物不再局限于难治性转移性疾病。</p>
<p>这些批准还带来了直接的财务影响。根据公告中描述的合作条款，155 百万美元的里程碑付款将在这两个美国批准后到期。1 更广泛地说，这一决定可能会影响竞争 HER2 项目的资本配置、抗体药物偶联物供应链的制造投资，以及围绕早期肿瘤资产的合作策略。</p>
<h2>在使用提前时，哪些安全问题仍然是核心？</h2>
<p>该标签继续包含关于间质性肺病或肺炎和胚胎 - 胎儿毒性的黑框警告。在 DESTINY-Breast11 中，接受 Enhertu 后接紫杉醇、曲妥珠单抗和帕妥珠单抗的患者中，间质性肺病或肺炎发生率为 4.4%，报告了一例致死病例。在 DESTINY-Breast05 中，裁定的药物相关间质性肺病发生在 10% 的患者中，包括 0.9% 的 3 级或 4 级事件，并且也报告了致死病例。1</p>
<p>这种安全性特征可能会影响治愈意图护理的采用，因为临床医生和医疗系统对严重毒性的耐受性可能低于转移性环境。两项试验的开放标签设计以及总体生存数据的不成熟也留下了关于长期效益风险平衡、治疗顺序和患者选择的未解之谜。</p>
<p>“Enhertu 在过去七年中通过改变实践的数据重新定义了 HER2 表达型乳腺癌的治疗，涵盖六个乳腺癌适应症，” 大冢制药全球肿瘤业务负责人、总裁兼首席执行官 Ken Keller 在新闻稿中表示。“Enhertu 现在在美国获得批准，适用于早期和转移性 HER2 阳性乳腺癌，实现了我们在十多年前为患者启动全面临床开发计划时设定的目标。”</p>
<p><strong>来源</strong></p>
<ol>
<li>Business Wire. Enhertu 在美国获得批准，适用于两种新的 HER2 阳性早期乳腺癌适应症。发布日期：2026 年 5 月 15 日。访问日期：2026 年 5 月 18 日。</li>
<li>世界卫生组织。乳腺癌事实表。访问日期：2026 年 5 月 18 日。</li>
<li>Geyer CE 等。高风险 HER2 阳性早期乳腺癌中的 trastuzumab deruxtecan。新英格兰医学杂志。2025;392:249-257。</li>
<li>Spring LM, Fell G, Arfe A 等。新辅助化疗后的病理完全缓解及其对乳腺癌复发和生存的影响：一项综合性荟萃分析。临床癌症研究。2020;26(12):2838-2848。</li>
</ol>

第一三共株式会社(ADR)

4568

阿斯利康

阿斯利康制药

<p>美国食品药品监督管理局（FDA）已扩大 Enhertu（trastuzumab deruxtecan）在 HER2 阳性 II 期和 III 期乳腺癌中的使用，批准其用于新辅助和辅助治疗。新辅助治疗的批准基于 DESTINY-Breast11 试验，显示出 67.3% 的病理完全缓解率。辅助治疗的批准基于 DESTINY-Breast05 试验，显示出 53% 的复发风险降低。这些批准增强了治疗选择，并具有重要的财务影响，包括 1.55 亿美元的里程碑付款</p>

<p>The FDA has expanded Enhertu’s (trastuzumab deruxtecan; AstraZeneca, Daiichi Sankyo) role in HER2-positive Stage II or Stage III breast cancer, approving two new indications last week.</p>
<div class="lb-trans"><p>美国食品药品监督管理局（FDA）扩大了 Enhertu（trastuzumab deruxtecan；阿斯利康，第一三共）在 HER2 阳性 II 期或 III 期乳腺癌中的适应症，上周批准了两个新适应症。</p>
</div><p>The agency approved an expanded indication in the neoadjuvant setting for Enhertu followed by a taxane, trastuzumab, and pertuzumab (THP) for the treatment of adult patients with HER2-positive Stage II or Stage III breast cancer; whereas in the adjuvant setting, Enhertu has been approved for the treatment of adult patients with HER2-positive breast cancer who have residual invasive disease following trastuzumab (with or without pertuzumab) and taxane-based treatment.1-4</p>
<div class="lb-trans"><p>该机构批准了在新辅助治疗中使用 Enhertu，随后进行紫杉醇、曲妥珠单抗和帕妥珠单抗（THP）治疗 HER2 阳性 II 期或 III 期乳腺癌成年患者的扩展适应症；而在辅助治疗中，Enhertu 已被批准用于治疗在接受曲妥珠单抗（有或没有帕妥珠单抗）和基于紫杉醇的治疗后仍有残余侵袭性疾病的 HER2 阳性乳腺癌成年患者。1-4</p>
</div><p>“HER2-positive early disease is considered highly curable, however up to one in four patients still experience disease recurrence, underscoring the need for new options in this setting,” Dave Fredrickson, executive vice president, Oncology Hematology Business Unit, AstraZeneca, said in a press release. “These approvals mark an important step forward, expanding the possibility of cure to more patients for the first time in many years and positioning Enhertu as a foundational treatment in early breast cancer.” 1</p>
<div class="lb-trans"><p>阿斯利康肿瘤血液学业务部执行副总裁 Dave Fredrickson 在新闻稿中表示：“HER2 阳性早期疾病被认为是高度可治愈的，然而多达四分之一的患者仍会经历疾病复发，这突显了在这一领域需要新选择的必要性。这些批准标志着向前迈出了重要一步，首次将治愈的可能性扩展到更多患者，并将 Enhertu 定位为早期乳腺癌的基础治疗。” 1</p>
</div><p>For pharmaceutical and oncology leaders, the approvals are notable not only because they broaden the clinical use of a high-profile antibody-drug conjugate, but also because they bring a newer HER2-directed agent into direct competition with established perioperative regimens.</p>
<div class="lb-trans"><p>对于制药和肿瘤学领导者而言，这些批准不仅因为它们扩大了高知名度抗体药物偶联物的临床应用而引人注目，还因为它们将一种新的 HER2 靶向药物直接带入与既定围手术期方案的竞争。</p>
</div><p>“HER2 positive breast cancer is an aggressive disease, and our goal is to reduce the risk of recurrence as early as possible to achieve the best long‑term outcomes. The neoadjuvant setting offers the earliest opportunity to improve outcomes, while the adjuvant setting provides another important chance to prevent recurrence for patients with residual disease after surgery,” said Shanu Modi, MD, medical oncologist, Memorial Sloan Kettering Cancer Center and principal investigator for the DESTINY-Breast11 trial, in the press release.</p>
<div class="lb-trans"><p>“HER2 阳性乳腺癌是一种侵袭性疾病，我们的目标是尽早降低复发风险，以实现最佳的长期结果。新辅助治疗提供了改善结果的最早机会，而辅助治疗则为术后残余疾病患者提供了另一个重要的预防复发的机会，” 纪念斯隆凯特琳癌症中心的医学肿瘤学家 Shanu Modi 博士在新闻稿中表示，他是 DESTINY-Breast11 试验的主要研究者。</p>
</div><h2>What does the expanded FDA approval change for HER2-positive early breast cancer treatment?</h2>
<div class="lb-trans"><h2>扩大 FDA 批准对 HER2 阳性早期乳腺癌治疗有什么改变？</h2>
</div><p>In the neoadjuvant setting, the agency approved Enhertu followed by taxane, trastuzumab and pertuzumab for adults with HER2-positive stage 2 or stage 3 breast cancer. In the adjuvant setting, it approved Enhertu for adults with HER2-positive breast cancer who have residual invasive disease after neoadjuvant trastuzumab, with or without pertuzumab, and taxane-based treatment.1</p>
<div class="lb-trans"><p>在新辅助治疗中，FDA 批准了 Enhertu，随后进行紫杉醇、曲妥珠单抗和帕妥珠单抗治疗 HER2 阳性 II 期或 III 期乳腺癌成年患者。在辅助治疗中，FDA 批准了 Enhertu 用于在新辅助治疗后仍有残余侵袭性疾病的 HER2 阳性乳腺癌成年患者，接受过曲妥珠单抗（有或没有帕妥珠单抗）和基于紫杉醇的治疗。1</p>
</div><p>The neoadjuvant approval was based on the phase 3 DESTINY-Breast11 trial, an open-label, randomized study enrolling 927 patients globally.1 In the regimen that led to approval, four cycles of Enhertu were followed by four cycles of taxane, trastuzumab and pertuzumab. The comparator arm received dose-dense doxorubicin and cyclophosphamide followed by taxane, trastuzumab and pertuzumab. The primary end point was pathologic complete response (PCR).</p>
<div class="lb-trans"><p>新辅助批准基于 III 期 DESTINY-Breast11 试验，该试验是一项开放标签、随机研究，全球招募了 927 名患者。1 在导致批准的方案中，四个周期的 Enhertu 后接四个周期的紫杉醇、曲妥珠单抗和帕妥珠单抗。对照组接受了剂量密集的多柔比星和环磷酰胺，随后进行紫杉醇、曲妥珠单抗和帕妥珠单抗治疗。主要终点是病理完全缓解（PCR）。</p>
</div><p>According to the company statement, PCR was achieved in 67.3% of patients receiving Enhertu followed by taxane, trastuzumab and pertuzumab, compared with 56.3% in the comparator group, for an absolute difference of 11.2% (95% confidence interval, 3.9-18.3; P = .003). PCR in HER2-positive disease has been associated with improved long-term outcomes, though it remains a surrogate rather than a direct survival measure.4</p>
<div class="lb-trans"><p>根据公司声明，接受 Enhertu 后接紫杉醇、曲妥珠单抗和帕妥珠单抗的患者中，PCR 达到了 67.3%，而对照组为 56.3%，绝对差异为 11.2%（95% 置信区间，3.9-18.3；P = .003）。在 HER2 阳性疾病中，PCR 与改善长期结果相关，尽管它仍然是一个替代指标，而不是直接的生存测量。4</p>
</div><h2>How strong were the DESTINY-Breast05 adjuvant data?</h2>
<div class="lb-trans"><h2>DESTINY-Breast05 辅助数据有多强？</h2>
</div><p>The adjuvant approval relied on DESTINY-Breast05, another phase 3, open-label, randomized trial that enrolled 1,635 patients with residual invasive disease after neoadjuvant therapy and who were considered at high risk of recurrence. In this study, Enhertu was compared with trastuzumab emtansine, the post-neoadjuvant standard established by the KATHERINE trial.3</p>
<div class="lb-trans"><p>辅助批准依赖于 DESTINY-Breast05，这是另一项 III 期开放标签随机试验，招募了 1,635 名在新辅助治疗后仍有残余侵袭性疾病且被认为复发风险较高的患者。在这项研究中，Enhertu 与曲妥珠单抗美托昔单抗进行了比较，这是 KATHERINE 试验确立的后新辅助标准。3</p>
</div><p>The company reported that Enhertu reduced the risk of invasive disease recurrence or death by 53%, with a hazard ratio of 0.47 (95% confidence interval, 0.34-0.66; P &lt; .0001).^1 Three-year invasive disease-free survival was 92.4% with Enhertu and 83.7% with trastuzumab emtansine. Disease-free survival results were similar, with a hazard ratio of 0.47 and three-year rates of 92.3% vs 83.5%, respectively.1 The data were published in <em>The New England Journal of Medicine</em> and subsequently incorporated into National Comprehensive Cancer Network guidance as a category 1 recommendation for selected high-risk patients in the adjuvant setting.1,3</p>
<div class="lb-trans"><p>公司报告称，Enhertu 将侵袭性疾病复发或死亡的风险降低了 53%，风险比为 0.47（95% 置信区间，0.34-0.66；P &lt; .0001）。^1 三年侵袭性无病生存率为 Enhertu 组 92.4%，曲妥珠单抗美托昔单抗组为 83.7%。无病生存结果相似，风险比为 0.47，三年无病生存率分别为 92.3% 与 83.5%。1 数据已发表在《新英格兰医学杂志》中，并随后纳入国家综合癌症网络指南，作为辅助治疗中针对特定高风险患者的 1 类推荐。1,3</p>
</div><h2>Why does this matter for oncology business and biopharma strategy?</h2>
<div class="lb-trans"><h2>这对肿瘤学业务和生物制药战略有什么重要性？</h2>
</div><p>HER2-positive early breast cancer is often curable, but recurrence remains clinically and commercially important. About one in five breast cancers are HER2-positive, and a meaningful subset of early-stage patients remain at risk despite neoadjuvant and adjuvant HER2-directed therapy.1,2 The move of Enhertu into earlier lines expands its addressable population and reinforces a broader industry trend: antibody-drug conjugates are no longer confined to refractory metastatic disease.</p>
<div class="lb-trans"><p>HER2 阳性早期乳腺癌通常是可治愈的，但复发在临床和商业上仍然重要。约五分之一的乳腺癌是 HER2 阳性，尽管接受了新辅助和辅助 HER2 靶向治疗，仍有一部分早期患者面临风险。1,2 Enhertu 向早期治疗线的推进扩大了其可治疗人群，并强化了一个更广泛的行业趋势：抗体药物偶联物不再局限于难治性转移性疾病。</p>
</div><p>The approvals also carry direct financial implications. Under the collaboration terms described in the announcement, $155 million in milestone payments become due following the two US approvals.1 More broadly, the decision may influence capital allocation across competing HER2 programs, manufacturing investment in antibody-drug conjugate supply chains, and partnering strategies around earlier-line oncology assets.</p>
<div class="lb-trans"><p>这些批准还带来了直接的财务影响。根据公告中描述的合作条款，155 百万美元的里程碑付款将在这两个美国批准后到期。1 更广泛地说，这一决定可能会影响竞争 HER2 项目的资本配置、抗体药物偶联物供应链的制造投资，以及围绕早期肿瘤资产的合作策略。</p>
</div><h2>What safety issues remain central as use moves earlier?</h2>
<div class="lb-trans"><h2>在使用提前时，哪些安全问题仍然是核心？</h2>
</div><p>The label continues to carry boxed warnings for interstitial lung disease or pneumonitis and embryo-fetal toxicity. In DESTINY-Breast11, interstitial lung disease or pneumonitis occurred in 4.4% of patients receiving Enhertu followed by taxane, trastuzumab and pertuzumab, with one fatal case reported. In DESTINY-Breast05, adjudicated drug-related interstitial lung disease occurred in 10% of patients, including grade 3 or 4 events in 0.9%, and fatal cases were also reported.1</p>
<div class="lb-trans"><p>该标签继续包含关于间质性肺病或肺炎和胚胎 - 胎儿毒性的黑框警告。在 DESTINY-Breast11 中，接受 Enhertu 后接紫杉醇、曲妥珠单抗和帕妥珠单抗的患者中，间质性肺病或肺炎发生率为 4.4%，报告了一例致死病例。在 DESTINY-Breast05 中，裁定的药物相关间质性肺病发生在 10% 的患者中，包括 0.9% 的 3 级或 4 级事件，并且也报告了致死病例。1</p>
</div><p>That safety profile will likely shape adoption in curative-intent care, where clinicians and health systems may have lower tolerance for serious toxicity than in metastatic settings. The open-label design of both trials and the immaturity of overall survival data also leave unanswered questions about long-term benefit-risk balance, sequencing, and patient selection.</p>
<div class="lb-trans"><p>这种安全性特征可能会影响治愈意图护理的采用，因为临床医生和医疗系统对严重毒性的耐受性可能低于转移性环境。两项试验的开放标签设计以及总体生存数据的不成熟也留下了关于长期效益风险平衡、治疗顺序和患者选择的未解之谜。</p>
</div><p>“Enhertu has redefined the treatment of HER2-expressing breast cancer with practice-changing data across six breast cancer indications in seven years,” said Ken Keller, Global Head of Oncology Business, and President and CEO, Daiichi Sankyo, Inc., in the press release. “Enhertu is now approved in the US across both early and metastatic HER2-positive breast cancer, accomplishing what we set out to achieve a little over a decade ago for patients at the start of our comprehensive clinical development program.” 1</p>
<div class="lb-trans"><p>“Enhertu 在过去七年中通过改变实践的数据重新定义了 HER2 表达型乳腺癌的治疗，涵盖六个乳腺癌适应症，” 大冢制药全球肿瘤业务负责人、总裁兼首席执行官 Ken Keller 在新闻稿中表示。“Enhertu 现在在美国获得批准，适用于早期和转移性 HER2 阳性乳腺癌，实现了我们在十多年前为患者启动全面临床开发计划时设定的目标。”</p>
</div><p><strong>Sources</strong></p>
<div class="lb-trans"><p><strong>来源</strong></p>
</div><ol>
<li>Business Wire. Enhertu Approved in the U.S. for Two New Indications for Patients with HER2 Positive Early Breast Cancer. Published May 15, 2026. Accessed May 18, 2026.</li>
<li>World Health Organization. Breast fact sheet. Accessed May 18, 2026.</li>
<li>Geyer CE, et al. Trastuzumab deruxtecan in high-risk HER2-positive early breast cancer. N Engl J Med. 2025;392:249-257.</li>
<li>Spring LM, Fell G, Arfe A, et al. Pathologic complete response after neoadjuvant chemotherapy and impact on breast cancer recurrence and survival: a comprehensive meta-analysis. Clin Cancer Res. 2020;26(12):2838-2848.</li>
</ol>
<div class="lb-trans"><ol>
<li>Business Wire. Enhertu 在美国获得批准，适用于两种新的 HER2 阳性早期乳腺癌适应症。发布日期：2026 年 5 月 15 日。访问日期：2026 年 5 月 18 日。</li>
<li>世界卫生组织。乳腺癌事实表。访问日期：2026 年 5 月 18 日。</li>
<li>Geyer CE 等。高风险 HER2 阳性早期乳腺癌中的 trastuzumab deruxtecan。新英格兰医学杂志。2025;392:249-257。</li>
<li>Spring LM, Fell G, Arfe A 等。新辅助化疗后的病理完全缓解及其对乳腺癌复发和生存的影响：一项综合性荟萃分析。临床癌症研究。2020;26(12):2838-2848。</li>
</ol>
</div>

美国食品药品监督管理局（FDA）扩大了 Enhertu 在早期 HER2 阳性乳腺癌中的适用范围