<p>Agios 制药公司（NASDAQ: AGIO）高管表示，该公司专注于推动 mitapivat 在罕见血液疾病中的应用，强调在地中海贫血方面的早期上市进展，以及最近提交的镰状细胞病的补充新药申请，在 2026 年 RBC 资本市场全球医疗会议上进行了介绍。</p>
<p>获取 <strong>Agios 制药</strong> 的提醒：</p>
<p>Agios 首席执行官 Brian Goff 表示，该公司在 2026 年 “开局非常良好”，提到 AQVESME 的推出，这是 mitapivat 在地中海贫血中的品牌名称，以及向美国食品药品监督管理局提交的 mitapivat 在镰状细胞病中的 sNDA 申请。</p>
<p>Goff 表示，Agios 正在继续聚焦于罕见血液学，并寻求 “长期的可持续价值创造”。他形容 AQVESME 推出的第一季度为 “非常强劲”，同时指出目前仍处于上市周期的早期阶段。</p>
<h2>镰状细胞病申请在加速审批路径下推进</h2>
<p>Agios 首席医学官 Sarah Gheuens 表示，该公司与 FDA 举行了预 sNDA 会议，讨论 RISE UP 的镰状细胞病试验数据。该试验有两个主要终点，Gheuens 表示，血红蛋白终点使得与 FDA 讨论加速审批路径成为可能。</p>
<p>Gheuens 表示，数据包中包含 “许多其他临床有意义的数据”，包括支持 mitapivat 抗溶血特征的证据以及在血红蛋白反应者中额外的益处。她表示，Agios 已与 FDA 达成一致，确认加速审批所需的确认试验。</p>
<p>Gheuens 表示，确认试验将专注于输血独立性，将包括 159 名患者，并持续一年。她形容该试验为 “简化的” 和 “简单的”，便于患者参与。该试验还将将年龄范围降低至 12 岁及以上，Gheuens 表示这是为了支持儿科发展。</p>
<p>Gheuens 表示，关于确认试验的更多细节以及支持 sNDA 的 RISE UP 数据将在下个月的欧洲血液学协会会议上公布。</p>
<p>当被问及 Agios 是否期望优先审查或标准审查时，Gheuens 表示该决定由 FDA 决定。然而，她强调了镰状细胞病的高度未满足需求，并表示 “迫切需要” 新的治疗选择。</p>
<h2>公司表示 Novo 数据不会改变其路径</h2>
<p>Gheuens 表示，来自 Novo Nordisk 的最新顶线数据不会影响 Agios 的监管包或其正在追求的加速审批路径。她表示，Agios 对自己的数据集保持信心，指出血红蛋白反应、一致的抗溶血效果和额外的临床益处的证据将进一步在 EHA 上讨论。</p>
<p>Goff 补充说，Agios 的申请是 sNDA，并表示该公司在多个年度内与 FDA 进行了多次互动，涉及溶血性贫血，包括 mitapivat 在丙酮酸激酶缺乏症和地中海贫血中的批准。</p>
<p>关于镰状细胞病的潜在标签，Gheuens 表示 Agios 有 “选择权”。AQVESME 已获批准用于地中海贫血，具有 REMS 程序并使用 100 毫克剂量，而 PYRUKYND 则在没有 REMS 的情况下获批用于丙酮酸激酶缺乏症。Gheuens 表示，mitapivat 在镰状细胞病中的安全性特征 “可能不需要 REMS”，但这将取决于与监管机构的谈判。</p>
<h2>商业团队强调地中海贫血的推出</h2>
<p>Agios 首席商业官 Tsveta Milanova 表示，该公司对 AQVESME 在地中海贫血中的早期反响感到鼓舞。Agios 报告称，第一季度来自 REMS 认证医生的处方为 242 份。</p>
<p>Milanova 表示，处方来自全国各地的临床医生，并未集中在少数开处方者中。她表示，推出显示了患者类型的广泛性，包括依赖输血、非依赖输血、α地中海贫血和β地中海贫血患者。然而，她表示，大部分处方来自依赖输血的患者，这归因于他们与医疗系统的更频繁互动。</p>
<p>随着时间的推移，Milanova 表示 Agios 预计将在非依赖输血的地中海贫血细分市场中更深入渗透，她将其描述为机会的三分之二。她表示，随着公司超越早期高度参与的患者和开处方者，需求增长可能会减缓。</p>
<p>Milanova 表示，Agios 对其之前所述的丙酮酸激酶缺乏症和地中海贫血的全球峰值销售指导为 10 亿美元感到满意，其中大部分预计将由美国的地中海贫血驱动。</p>
<p>Agios 高管表示，该公司可能会在短期内继续提供处方更新，同时指出，随着上市的成熟，收入最终将成为更相关的指标。</p>
<h2>镰状细胞病的定价和获取考虑</h2>
<p>Milanova 表示，Agios 将在潜在批准临近时提供更多关于镰状细胞病定价的信息，当时公司可以考虑最终标签和竞争环境。她表示，镰状细胞病的医疗补助覆盖比例高于地中海贫血或丙酮酸激酶缺乏症，这可能会影响净定价，因为存在强制性的医疗补助回扣。</p>
<p>她估计，镰状细胞病的医疗补助覆盖率约为患者人群的 50%，尽管她表示数据有所不同，并且与年龄相关。相比之下，她表示大多数地中海贫血和丙酮酸激酶缺乏症患者是商业保险。</p>
<p>Milanova 还讨论了 AQVESME 从处方到治疗开始的时间，表示 Agios 最初指导为 10 到 12 周。在第一季度，由于早期开处方的医生和患者参与度很高，时间线较短。她表示，随着时间的推移，公司预计时间线将更接近 10 到 12 周，这主要受到事前授权流程和 REMS 下肝脏检测要求的影响。</p>
<h2>管道更新包括 MDS 项目</h2>
<p>Gheuens 还谈到了在骨髓增生异常综合症中的 tebapivat，形容这个机会为 “高风险，高回报”。她表示，风险源于 MDS 是 Agios 研究 PK 激活的第一个非溶血性贫血，而潜在的回报则反映了市场的规模以及对超越现有疗法的患者额外选择的需求。</p>
<p>当被问及 Agios 故事中最被低估的部分时，Goff 指向了镰状细胞病。他提到了高未满足需求、RISE UP 数据的强度、已提交的 sNDA 以及 Agios 的监管和商业准备等因素，他认为这些是投资者可能未能充分认识到的。</p>
<h2>关于 Agios 制药 NASDAQ: AGIO</h2>
<p>Agios Pharmaceuticals, Inc 是一家生物制药公司，成立于 2008 年，源于 Dana-Farber 癌症研究所和布罗德研究所的研究。公司总部位于马萨诸塞州剑桥，Agios 专注于理解和针对细胞代谢，以开发用于癌症和罕见遗传疾病的新疗法。公司的科学平台整合了基因组发现、代谢分析和精准医学方法，以识别和推进能够纠正或利用代谢功能障碍的小分子候选药物。</p>
<p>Agios 的主要产品是针对特定癌症突变的 IDH（异柠檬酸脱氢酶）抑制剂。</p>
<p><em>此即时新闻提醒由叙事科学技术和 MarketBeat 的金融数据生成，以便为读者提供最快的报道和公正的覆盖。如对本故事有任何问题或意见，请发送邮件至 contact@marketbeat.com。</em></p>
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Agios制药

<p>Agios 制药报告称其 AQVESME 在地中海贫血方面的强劲上市，并已提交镰状细胞病的补充新药申请。首席执行官 Brian Goff 强调了早期的市场反响以及对罕见血液疾病的关注。该公司正在与 FDA 合作，寻求镰状细胞病的加速审批路径，并支持进行确认性试验。尽管近期竞争对手的结果，Agios 对其数据仍然充满信心，并预计在上市逐渐成熟时提供处方和收入的更新</p>

<p>Agios Pharmaceuticals NASDAQ: AGIO executives said the company is focused on advancing mitapivat across rare hematologic diseases, highlighting early launch traction in thalassemia and a recently submitted supplemental new drug application for sickle cell disease during a presentation at the 2026 RBC Capital Markets Global Healthcare Conference.</p>
<div class="lb-trans"><p>Agios 制药公司（NASDAQ: AGIO）高管表示，该公司专注于推动 mitapivat 在罕见血液疾病中的应用，强调在地中海贫血方面的早期上市进展，以及最近提交的镰状细胞病的补充新药申请，在 2026 年 RBC 资本市场全球医疗会议上进行了介绍。</p>
</div><p>Get <strong>Agios Pharmaceuticals</strong> alerts:</p>
<div class="lb-trans"><p>获取 <strong>Agios 制药</strong> 的提醒：</p>
</div><p>Brian Goff, Agios’ chief executive officer, said the company has had “a really great start to 2026,” citing the launch of AQVESME, the brand name for mitapivat in thalassemia, and the filing of an sNDA with the U.S. Food and Drug Administration for mitapivat in sickle cell disease.</p>
<div class="lb-trans"><p>Agios 首席执行官 Brian Goff 表示，该公司在 2026 年 “开局非常良好”，提到 AQVESME 的推出，这是 mitapivat 在地中海贫血中的品牌名称，以及向美国食品药品监督管理局提交的 mitapivat 在镰状细胞病中的 sNDA 申请。</p>
</div><p>Goff said Agios is continuing to sharpen its focus on rare hematology and is seeking “durable value creation for the long term.” He described the first quarter of AQVESME’s launch as “very strong,” while noting that it remains early in the launch cycle.</p>
<div class="lb-trans"><p>Goff 表示，Agios 正在继续聚焦于罕见血液学，并寻求 “长期的可持续价值创造”。他形容 AQVESME 推出的第一季度为 “非常强劲”，同时指出目前仍处于上市周期的早期阶段。</p>
</div><h2>Sickle Cell Filing Moves Forward Under Accelerated Approval Pathway</h2>
<div class="lb-trans"><h2>镰状细胞病申请在加速审批路径下推进</h2>
</div><p>Sarah Gheuens, Agios’ chief medical officer, said the company held a pre-sNDA meeting with the FDA to discuss data from RISE UP, the company’s sickle cell disease trial. The trial had two primary endpoints, and Gheuens said the hemoglobin endpoint enabled discussion with the agency about an accelerated approval pathway.</p>
<div class="lb-trans"><p>Agios 首席医学官 Sarah Gheuens 表示，该公司与 FDA 举行了预 sNDA 会议，讨论 RISE UP 的镰状细胞病试验数据。该试验有两个主要终点，Gheuens 表示，血红蛋白终点使得与 FDA 讨论加速审批路径成为可能。</p>
</div><p>Gheuens said the data package included “a lot of other clinical meaningful data,” including evidence supporting mitapivat’s anti-hemolytic profile and additional benefit among hemoglobin responders. She said Agios has reached agreement with the FDA on a confirmatory trial required for accelerated approval.</p>
<div class="lb-trans"><p>Gheuens 表示，数据包中包含 “许多其他临床有意义的数据”，包括支持 mitapivat 抗溶血特征的证据以及在血红蛋白反应者中额外的益处。她表示，Agios 已与 FDA 达成一致，确认加速审批所需的确认试验。</p>
</div><p>The confirmatory trial will be focused on transfusion independence, will include 159 patients and will run for one year, Gheuens said. She described it as “streamlined” and “simple” for patients to participate in. The trial will also lower the age range to 12 years and older, which Gheuens said is intended to support pediatric development.</p>
<div class="lb-trans"><p>Gheuens 表示，确认试验将专注于输血独立性，将包括 159 名患者，并持续一年。她形容该试验为 “简化的” 和 “简单的”，便于患者参与。该试验还将将年龄范围降低至 12 岁及以上，Gheuens 表示这是为了支持儿科发展。</p>
</div><p>Gheuens said more details on the confirmatory trial and the RISE UP data supporting the sNDA will be presented at the European Hematology Association meeting in Stockholm next month.</p>
<div class="lb-trans"><p>Gheuens 表示，关于确认试验的更多细节以及支持 sNDA 的 RISE UP 数据将在下个月的欧洲血液学协会会议上公布。</p>
</div><p>Asked whether Agios expects priority review or standard review, Gheuens said that decision rests with the FDA. However, she emphasized the high unmet need in sickle cell disease and said “there is an urgency” for new treatment options.</p>
<div class="lb-trans"><p>当被问及 Agios 是否期望优先审查或标准审查时，Gheuens 表示该决定由 FDA 决定。然而，她强调了镰状细胞病的高度未满足需求，并表示 “迫切需要” 新的治疗选择。</p>
</div><h2>Company Says Novo Data Does Not Change Its Pathway</h2>
<div class="lb-trans"><h2>公司表示 Novo 数据不会改变其路径</h2>
</div><p>Gheuens said recent top-line data from Novo Nordisk does not affect Agios’ regulatory package or the accelerated approval pathway it is pursuing. She said Agios remains confident in its own data set, noting consistent evidence of hemoglobin response, anti-hemolytic effect and additional clinical benefit that will be further discussed at EHA.</p>
<div class="lb-trans"><p>Gheuens 表示，来自 Novo Nordisk 的最新顶线数据不会影响 Agios 的监管包或其正在追求的加速审批路径。她表示，Agios 对自己的数据集保持信心，指出血红蛋白反应、一致的抗溶血效果和额外的临床益处的证据将进一步在 EHA 上讨论。</p>
</div><p>Goff added that Agios’ application is an sNDA and said the company has had multiple interactions with the FDA over several years across hemolytic anemias, including mitapivat approvals in pyruvate kinase deficiency and thalassemia.</p>
<div class="lb-trans"><p>Goff 补充说，Agios 的申请是 sNDA，并表示该公司在多个年度内与 FDA 进行了多次互动，涉及溶血性贫血，包括 mitapivat 在丙酮酸激酶缺乏症和地中海贫血中的批准。</p>
</div><p>On the potential label for sickle cell disease, Gheuens said Agios has “optionality.” AQVESME, approved for thalassemia, has a REMS program and uses a 100-milligram dose, while PYRUKYND is approved for pyruvate kinase deficiency without a REMS. Gheuens said mitapivat’s safety profile in sickle cell disease “may not warrant a REMS,” but said that will be subject to negotiation with regulators.</p>
<div class="lb-trans"><p>关于镰状细胞病的潜在标签，Gheuens 表示 Agios 有 “选择权”。AQVESME 已获批准用于地中海贫血，具有 REMS 程序并使用 100 毫克剂量，而 PYRUKYND 则在没有 REMS 的情况下获批用于丙酮酸激酶缺乏症。Gheuens 表示，mitapivat 在镰状细胞病中的安全性特征 “可能不需要 REMS”，但这将取决于与监管机构的谈判。</p>
</div><h2>Commercial Team Highlights Thalassemia Launch</h2>
<div class="lb-trans"><h2>商业团队强调地中海贫血的推出</h2>
</div><p>Tsveta Milanova, Agios’ chief commercial officer, said the company is encouraged by the early reception of AQVESME in thalassemia. Agios reported 242 prescriptions in the first quarter from REMS-certified physicians.</p>
<div class="lb-trans"><p>Agios 首席商业官 Tsveta Milanova 表示，该公司对 AQVESME 在地中海贫血中的早期反响感到鼓舞。Agios 报告称，第一季度来自 REMS 认证医生的处方为 242 份。</p>
</div><p>Milanova said prescriptions came from clinicians across the country and were not concentrated among a small number of prescribers. She said the launch showed breadth across patient types, including transfusion-dependent, non-transfusion-dependent, alpha thalassemia and beta thalassemia patients. However, she said a large proportion of prescriptions came from transfusion-dependent patients, which she attributed to their more frequent interaction with the healthcare system.</p>
<div class="lb-trans"><p>Milanova 表示，处方来自全国各地的临床医生，并未集中在少数开处方者中。她表示，推出显示了患者类型的广泛性，包括依赖输血、非依赖输血、α地中海贫血和β地中海贫血患者。然而，她表示，大部分处方来自依赖输血的患者，这归因于他们与医疗系统的更频繁互动。</p>
</div><p>Over time, Milanova said Agios expects to penetrate more deeply into the non-transfusion-dependent thalassemia segment, which she described as two-thirds of the opportunity. She said demand growth may moderate as the company moves beyond early, highly engaged patients and prescribers.</p>
<div class="lb-trans"><p>随着时间的推移，Milanova 表示 Agios 预计将在非依赖输血的地中海贫血细分市场中更深入渗透，她将其描述为机会的三分之二。她表示，随着公司超越早期高度参与的患者和开处方者，需求增长可能会减缓。</p>
</div><p>Milanova said Agios remains comfortable with its previously stated $1 billion global peak sales guidance for pyruvate kinase deficiency and thalassemia, with the majority expected to be driven by thalassemia in the U.S.</p>
<div class="lb-trans"><p>Milanova 表示，Agios 对其之前所述的丙酮酸激酶缺乏症和地中海贫血的全球峰值销售指导为 10 亿美元感到满意，其中大部分预计将由美国的地中海贫血驱动。</p>
</div><p>Agios executives indicated the company is likely to continue providing prescription updates in the near term, while noting that revenue will eventually become the more relevant metric as the launch matures.</p>
<div class="lb-trans"><p>Agios 高管表示，该公司可能会在短期内继续提供处方更新，同时指出，随着上市的成熟，收入最终将成为更相关的指标。</p>
</div><h2>Pricing and Access Considerations for Sickle Cell Disease</h2>
<div class="lb-trans"><h2>镰状细胞病的定价和获取考虑</h2>
</div><p>Milanova said Agios will provide more information on sickle cell disease pricing closer to a potential approval, when the company can account for the final label and competitive environment. She said sickle cell disease has a higher proportion of Medicaid coverage than thalassemia or pyruvate kinase deficiency, which could affect net pricing because of mandatory Medicaid rebates.</p>
<div class="lb-trans"><p>Milanova 表示，Agios 将在潜在批准临近时提供更多关于镰状细胞病定价的信息，当时公司可以考虑最终标签和竞争环境。她表示，镰状细胞病的医疗补助覆盖比例高于地中海贫血或丙酮酸激酶缺乏症，这可能会影响净定价，因为存在强制性的医疗补助回扣。</p>
</div><p>She estimated that Medicaid coverage in sickle cell disease can be about 50% of the patient population, though she said data varies and is age dependent. By contrast, she said most thalassemia and pyruvate kinase deficiency patients are commercially insured.</p>
<div class="lb-trans"><p>她估计，镰状细胞病的医疗补助覆盖率约为患者人群的 50%，尽管她表示数据有所不同，并且与年龄相关。相比之下，她表示大多数地中海贫血和丙酮酸激酶缺乏症患者是商业保险。</p>
</div><p>Milanova also discussed the time from prescription to treatment initiation for AQVESME, saying Agios initially guided to 10 to 12 weeks. In the first quarter, the timeline was shorter because early prescribers and patients were highly engaged. Over time, she said the company expects the timeline to move closer to 10 to 12 weeks, driven by prior authorization processes and liver testing requirements under the REMS.</p>
<div class="lb-trans"><p>Milanova 还讨论了 AQVESME 从处方到治疗开始的时间，表示 Agios 最初指导为 10 到 12 周。在第一季度，由于早期开处方的医生和患者参与度很高，时间线较短。她表示，随着时间的推移，公司预计时间线将更接近 10 到 12 周，这主要受到事前授权流程和 REMS 下肝脏检测要求的影响。</p>
</div><h2>Pipeline Update Includes MDS Program</h2>
<div class="lb-trans"><h2>管道更新包括 MDS 项目</h2>
</div><p>Gheuens also addressed tebapivat in myelodysplastic syndromes, describing the opportunity as “high risk, high reward.” She said the risk stems from MDS being the first non-hemolytic anemia in which Agios is studying PK activation, while the potential reward reflects the size of the market and the need for additional options for patients who outlive current therapies.</p>
<div class="lb-trans"><p>Gheuens 还谈到了在骨髓增生异常综合症中的 tebapivat，形容这个机会为 “高风险，高回报”。她表示，风险源于 MDS 是 Agios 研究 PK 激活的第一个非溶血性贫血，而潜在的回报则反映了市场的规模以及对超越现有疗法的患者额外选择的需求。</p>
</div><p>Asked what part of the Agios story is most underappreciated, Goff pointed to sickle cell disease. He cited the high unmet need, the strength of the RISE UP data, the filed sNDA and Agios’ regulatory and commercial preparation as factors he believes investors may not fully recognize.</p>
<div class="lb-trans"><p>当被问及 Agios 故事中最被低估的部分时，Goff 指向了镰状细胞病。他提到了高未满足需求、RISE UP 数据的强度、已提交的 sNDA 以及 Agios 的监管和商业准备等因素，他认为这些是投资者可能未能充分认识到的。</p>
</div><h2>About Agios Pharmaceuticals NASDAQ: AGIO</h2>
<div class="lb-trans"><h2>关于 Agios 制药 NASDAQ: AGIO</h2>
</div><p>Agios Pharmaceuticals, Inc is a biopharmaceutical company founded in 2008 as a spin-out from research at Dana-Farber Cancer Institute and the Broad Institute. Headquartered in Cambridge, Massachusetts, Agios focuses on understanding and targeting cellular metabolism to develop novel therapies for cancer and rare genetic diseases. The company's scientific platform integrates genomic discovery, metabolic profiling and precision medicine approaches to identify and advance small-molecule candidates that correct or exploit metabolic dysfunction.</p>
<div class="lb-trans"><p>Agios Pharmaceuticals, Inc 是一家生物制药公司，成立于 2008 年，源于 Dana-Farber 癌症研究所和布罗德研究所的研究。公司总部位于马萨诸塞州剑桥，Agios 专注于理解和针对细胞代谢，以开发用于癌症和罕见遗传疾病的新疗法。公司的科学平台整合了基因组发现、代谢分析和精准医学方法，以识别和推进能够纠正或利用代谢功能障碍的小分子候选药物。</p>
</div><p>Agios's lead products are IDH (isocitrate dehydrogenase) inhibitors that target specific cancer mutations.</p>
<div class="lb-trans"><p>Agios 的主要产品是针对特定癌症突变的 IDH（异柠檬酸脱氢酶）抑制剂。</p>
</div><p><em>This instant news alert was generated by narrative science technology and financial data from MarketBeat in order to provide readers with the fastest reporting and unbiased coverage. Please send any questions or comments about this story to contact@marketbeat.com.</em></p>
<div class="lb-trans"><p><em>此即时新闻提醒由叙事科学技术和 MarketBeat 的金融数据生成，以便为读者提供最快的报道和公正的覆盖。如对本故事有任何问题或意见，请发送邮件至 contact@marketbeat.com。</em></p>
</div><h2>Should You Invest $1,000 in Agios Pharmaceuticals Right Now?</h2>
<div class="lb-trans"><h2>你现在应该投资 1,000 美元在 Agios 制药吗？</h2>
</div><p>Before you consider Agios Pharmaceuticals, you'll want to hear this.</p>
<div class="lb-trans"><p>在考虑 Agios 制药之前，你会想听听这个。</p>
</div><p>MarketBeat keeps track of Wall Street's top-rated and best performing research analysts and the stocks they recommend to their clients on a daily basis. MarketBeat has identified the five stocks that top analysts are quietly whispering to their clients to buy now before the broader market catches on... and Agios Pharmaceuticals wasn't on the list.</p>
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</div><p>While Agios Pharmaceuticals currently has a Hold rating among analysts, top-rated analysts believe these five stocks are better buys.</p>
<div class="lb-trans"><p>虽然 Agios 制药目前在分析师中获得了持有评级，但顶级分析师认为这五只股票更值得购买。</p>
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Agios 制药公司在镰状细胞申请推进的同时，宣称 AQVESME 的上市表现强劲