<p><img src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://www.worldpharmaceuticals.net/wp-content/uploads/sites/12/2026/05/CTA-20-05-2026-shutterstock_2518831137-427x241.jpg?x-oss-process=image/auto-orient,1/interlace,1/resize,w_1440,h_1440/quality,q_95/format,jpg" alt="" original-src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://www.worldpharmaceuticals.net/wp-content/uploads/sites/12/2026/05/CTA-20-05-2026-shutterstock_2518831137-427x241.jpg"/></p>
<p>该研究未达到第二个共同主要终点，放射学全球变化印象评分没有改善。来源：PeopleImages / Shutterstock.com。</p>
<p>BioMarin Pharmaceutical 报告称，其关键的 III 期 ENERGY 3 试验评估了 BMN 401 在 1 至 12 岁患有外核苷酸焦磷酸酶/磷酸二酯酶 1 (ENPP1) 缺乏症的儿童中的应用，达成了一个共同主要终点。</p>
<p>这种罕见、严重且进展性的遗传疾病导致血浆无机焦磷酸盐 (PPi) 水平降低，造成血管、软组织和骨骼的逐渐损害。</p>
<p>该随机对照开放标签多中心试验（2:1）达成了终点，显示 BMN 401 治疗在第 52 周时与常规治疗对照组相比，血浆 PPi 水平显著增加。</p>
<p>然而，该研究未能达到第二个共同主要终点，因为在儿童佝偻病的临床影响评估中，放射学全球变化印象 (RGI-C) 评分没有相关改善。</p>
<p>公司报告在次要终点上没有积极趋势，包括佝偻病严重程度评分 (RSS) 和生长 Z 评分（反映身高/体长和体重）。</p>
<p>BMN 401 被发现通常耐受良好，未发现新的安全信号。</p>
<p>BioMarin Pharmaceutical 执行副总裁兼首席研发官 Greg Friberg 表示：“我们对 BMN 401 观察到的血浆 PPi 显著增加未能转化为 ENPP1 缺乏症儿童的有意义临床改善感到失望。我们正在积极评估这些数据，以确定适当的后续步骤。”</p>
<p>“ENPP1 缺乏症是一种毁灭性的疾病，特别是对于婴儿，死亡率仍然很高，迫切需要新的治疗选择。我们对参与该试验的儿童、家庭、研究人员和研究团队深表感谢。”</p>
<p>BMN 401 之前被称为 INZ-701，是一种开发用于治疗 ENPP1 缺乏症的皮下酶替代疗法候选药物。</p>
<p>该试验旨在评估儿童群体的疗效和安全性。</p>
<p>截至 2025 年 1 月，共有 27 名儿童参与了 ENERGY 3 研究。</p>
<p>在 2025 年 4 月，BioMarin Pharmaceutical 报告称，Palynziq（pegvaliase-pqpz）的多中心 III 期 PEGASUS 试验达成了其主要疗效终点，展示了与仅饮食相比，青少年苯丙酮尿症 (PKU) 患者的血液苯丙氨酸 (Phe) 水平降低。</p>

拜玛林制药

基因改革 ETF - ARK

标普生物技术 ETF - SPDR

纽交所高增长板生物技术指数 ETF - First Trust

纳斯达克生物科技指数 ETF - iShares Nasdaq

标普生物技术 3 倍做多 - Direxion

医药突破 ETF - ALPS

生物科技 ETF - VanEck Vectors

动态生物技术与基因组 ETF - Invesco

IBBQ

<p>拜玛林制药的 III 期 ENERGY 3 试验评估了 BMN 401 对 ENPP1 缺乏症儿童的疗效，达成了一个共同主要终点，显示出血浆 PPi 水平显著增加。然而，未能达到第二个共同主要终点，放射学全球变化印象评分没有改善。该治疗耐受性良好，但在次要终点上未观察到积极趋势。拜玛林正在评估结果以决定未来的步骤</p>

<p><img src="https://imageproxy.pbkrs.com/https://www.worldpharmaceuticals.net/wp-content/uploads/sites/12/2026/05/CTA-20-05-2026-shutterstock_2518831137-427x241.jpg" alt="" original-src="https://www.worldpharmaceuticals.net/wp-content/uploads/sites/12/2026/05/CTA-20-05-2026-shutterstock_2518831137-427x241.jpg"/></p>
<p>The study did not meet the second co-primary endpoint, showing no improvement in Radiographic Global Impression of Change scores. Credit: PeopleImages / Shutterstock.com.</p>
<div class="lb-trans"><p>该研究未达到第二个共同主要终点，放射学全球变化印象评分没有改善。来源：PeopleImages / Shutterstock.com。</p>
</div><p>BioMarin Pharmaceutical has reported that its pivotal Phase III ENERGY 3 trial assessing BMN 401 in children aged one to 12 years with ectonucleotide pyrophosphatase/phosphodiesterase 1 (ENPP1) deficiency met one co-primary endpoint.</p>
<div class="lb-trans"><p>BioMarin Pharmaceutical 报告称，其关键的 III 期 ENERGY 3 试验评估了 BMN 401 在 1 至 12 岁患有外核苷酸焦磷酸酶/磷酸二酯酶 1 (ENPP1) 缺乏症的儿童中的应用，达成了一个共同主要终点。</p>
</div><p>This rare, serious and progressive genetic condition leads to reduced plasma inorganic pyrophosphate (PPi) levels, causing progressive damage to the blood vessels, soft tissues and bones.</p>
<div class="lb-trans"><p>这种罕见、严重且进展性的遗传疾病导致血浆无机焦磷酸盐 (PPi) 水平降低，造成血管、软组织和骨骼的逐渐损害。</p>
</div><p>The controlled open-label, randomised (2:1), multi-centre trial met the endpoint showing BMN 401 treatment led to statistically significant increases in plasma PPi levels through week 52 against the conventional therapy control group.</p>
<div class="lb-trans"><p>该随机对照开放标签多中心试验（2:1）达成了终点，显示 BMN 401 治疗在第 52 周时与常规治疗对照组相比，血浆 PPi 水平显著增加。</p>
</div><p>However, the study failed to meet the second co-primary endpoint, as there was no related improvement in Radiographic Global Impression of Change (RGI-C) scores, an assessment of clinical impact in paediatric rickets.</p>
<div class="lb-trans"><p>然而，该研究未能达到第二个共同主要终点，因为在儿童佝偻病的临床影响评估中，放射学全球变化印象 (RGI-C) 评分没有相关改善。</p>
</div><p>The company reported no positive trends across secondary endpoints, including Rickets Severity Score (RSS) and growth Z-score (reflecting height/body length and weight).</p>
<div class="lb-trans"><p>公司报告在次要终点上没有积极趋势，包括佝偻病严重程度评分 (RSS) 和生长 Z 评分（反映身高/体长和体重）。</p>
</div><p>BMN 401 was found to be generally well-tolerated, and no new safety signals were identified.</p>
<div class="lb-trans"><p>BMN 401 被发现通常耐受良好，未发现新的安全信号。</p>
</div><p>BioMarin Pharmaceutical executive vice-president and chief research and development officer Greg Friberg said: “We are disappointed that the significant increases in plasma PPi observed with BMN 401 did not translate into meaningful clinical improvements for children with ENPP1 deficiency. We are actively evaluating these data to determine the appropriate next steps.</p>
<div class="lb-trans"><p>BioMarin Pharmaceutical 执行副总裁兼首席研发官 Greg Friberg 表示：“我们对 BMN 401 观察到的血浆 PPi 显著增加未能转化为 ENPP1 缺乏症儿童的有意义临床改善感到失望。我们正在积极评估这些数据，以确定适当的后续步骤。”</p>
</div><p>“ENPP1 deficiency is a devastating disease, particularly for infants, where mortality rates remain high and new treatment options are urgently needed. We are deeply grateful to the children, families, investigators and study teams who are participating in this trial.”</p>
<div class="lb-trans"><p>“ENPP1 缺乏症是一种毁灭性的疾病，特别是对于婴儿，死亡率仍然很高，迫切需要新的治疗选择。我们对参与该试验的儿童、家庭、研究人员和研究团队深表感谢。”</p>
</div><p>Previously known as INZ-701, BMN 401 is a subcutaneous enzyme replacement therapy candidate developed to treat ENPP1 deficiency.</p>
<div class="lb-trans"><p>BMN 401 之前被称为 INZ-701，是一种开发用于治疗 ENPP1 缺乏症的皮下酶替代疗法候选药物。</p>
</div><p>The trial aimed to evaluate both efficacy and safety in the paediatric cohort.</p>
<div class="lb-trans"><p>该试验旨在评估儿童群体的疗效和安全性。</p>
</div><p>A total of 27 children were enrolled in the ENERGY 3 study as of January 2025.</p>
<div class="lb-trans"><p>截至 2025 年 1 月，共有 27 名儿童参与了 ENERGY 3 研究。</p>
</div><p>In April 2025, BioMarin Pharmaceutical reported that the multi-centre Phase III PEGASUS trial of Palynziq (pegvaliase-pqpz) met its primary efficacy endpoint, showcasing a reduction in blood phenylalanine (Phe) levels in adolescents with phenylketonuria (PKU) against only diet.</p>
<div class="lb-trans"><p>在 2025 年 4 月，BioMarin Pharmaceutical 报告称，Palynziq（pegvaliase-pqpz）的多中心 III 期 PEGASUS 试验达成了其主要疗效终点，展示了与仅饮食相比，青少年苯丙酮尿症 (PKU) 患者的血液苯丙氨酸 (Phe) 水平降低。</p>
</div>

BioMarin’s ENERGY 3 trial of BMN 401 meets one co-primary endpoint

WorldPharmaceuticals

Invesco Nasdaq Biotechnology ETF

拜玛林制药的 BMN 401 的 ENERGY 3 试验达到了一个共同主要终点