<p>BioMarin 制药通过收购获得的一种实验性罕见疾病药物在三期临床试验中未能实现两个主要目标之一，这让华尔街分析师对该疗法的批准前景产生了怀疑。</p>
<p>一方面，该疗法 BMN 401 显著提高了在该罕见病患者中缺乏的关键分子的水平，即 ENPP1 缺乏症的研究参与者。但这些变化并未转化为对其骨骼健康评估的益处，这是第二个共同主要研究目标。此外，BioMarin 周一表示，在次要终点上 “没有观察到积极趋势”。</p>
<p>BioMarin 的首席研发官 Greg Friberg 在公司的声明中表示，BioMarin 正在 “积极评估” 数据，以确定 “适当的下一步”。详细结果将在未来的医学会议上公布。</p>
<p>这一结果对 BioMarin 寻找新收入来源的计划是一个挫折。尽管该公司通过罕见疾病药物建立了数十亿美元的业务，但近年来在首席执行官 Alexander Hardy 的领导下，BioMarin 正在进行战略重组，裁员、削减开支并取消一些药物前景。今年早些时候，该公司在销售惨淡和未能转让该项目后，搁置了一项曾备受推崇的血友病基因疗法。</p>
<p>BioMarin 目前的畅销药是 Voxzogo，一种治疗常见形式侏儒症的药物。但即便如此，BioMarin 也面临着新兴竞争，这加大了公司多元化的压力。</p>
<p>BioMarin 最近进行了一些收购以寻求帮助。例如，收购 Amicus Therapeutics 的 48 亿美元交易带来了 Fabry 病和 Pompe 病的市场治疗药物。BioMarin 希望以 270 万美元收购 Inozyme 也能提升其产品组合。</p>
<p>后者的交易使 BioMarin 获得了现在被称为 BMN 401 的药物。该治疗正在针对 ENPP1 缺乏症的儿童进行测试，这是一种遗传疾病，其中一种名为 “血浆无机焦磷酸盐”（PPi）的重要分子短缺，导致钙在血管和骨骼中积累。BMN 401 是一种酶替代疗法，旨在促进该分子的生产。</p>
<p>该公司的三期临床试验评估了 27 名年龄在 1 至 12 岁之间的 ENPP1 缺乏症儿童的治疗。该研究的初始主要目标是在一年后检测 PPi 水平的统计学显著性增加，BMN 401 达到了这一目标。但在与药物监管机构的讨论后，BioMarin 增加了与临床益处相关的共同主要目标。在这一指标上未能达标，并且未能达到其次要试验终点，表明 “批准存在重大风险，” Stifel 分析师 Paul Matteis 写道。</p>
<p>在另一份报告中，Leerink 分析师 Joseph Schwartz 也对 BMN 401 的前景表示怀疑。尽管 ENPP1 缺乏症是一种 “高度未满足的医疗需求”，并且需要新药，但 “我们对目前的监管路径持谨慎态度，” 他写道。</p>

拜玛林制药

<p>拜玛林制药的实验药物 BMN 401 通过收购获得，在三期临床试验中未能实现其两个主要目标之一，这引发了对其批准的担忧。尽管它提高了 ENPP1 缺乏症患者体内一种重要分子的水平，但在骨骼健康方面并未显示出益处。分析师对该药物的监管路径表示怀疑，这使得拜玛林在竞争加剧和近期战略变化的背景下，努力实现收入多元化的工作变得更加复杂</p>

<p>An experimental rare disease drug BioMarin Pharmaceutical purchased through a company acquisition missed one of its two main objectives in a Phase 3 trial, seeding doubt among Wall Street analysts about the therapy’s approval chances.</p>
<div class="lb-trans"><p>BioMarin 制药通过收购获得的一种实验性罕见疾病药物在三期临床试验中未能实现两个主要目标之一，这让华尔街分析师对该疗法的批准前景产生了怀疑。</p>
</div><p>On one hand, the therapy, BMN 401, significantly increased levels of a vital molecule that’s lacking in study participants with that rare condition, ENPP1 deficiency. But those changes didn’t translate to benefits on an assessment of their skeletal health, a second co-primary study goal. What’s more, “no positive trends” were observed across secondary endpoints, BioMarin said Monday.</p>
<div class="lb-trans"><p>一方面，该疗法 BMN 401 显著提高了在该罕见病患者中缺乏的关键分子的水平，即 ENPP1 缺乏症的研究参与者。但这些变化并未转化为对其骨骼健康评估的益处，这是第二个共同主要研究目标。此外，BioMarin 周一表示，在次要终点上 “没有观察到积极趋势”。</p>
</div><p>BioMarin is “actively evaluating” the data to determine the “appropriate next steps,” Greg Friberg, its chief research &amp; development officer, in the company’s statement. Detailed results will be presented at a future medical meeting.</p>
<div class="lb-trans"><p>BioMarin 的首席研发官 Greg Friberg 在公司的声明中表示，BioMarin 正在 “积极评估” 数据，以确定 “适当的下一步”。详细结果将在未来的医学会议上公布。</p>
</div><p>The readout is a setback in BioMarin’s plans to find new sources of revenue. While the company built a multibillion-dollar business out of rare disease drugs, it’s been undergoing a strategic overhaul in recent years under CEO Alexander Hardy, laying off staff, cutting spending and nixing some drug prospects. Earlier this year, it shelved a once highly-touted hemophilia gene therapy after paltry sales and a failed effort to offload the program.</p>
<div class="lb-trans"><p>这一结果对 BioMarin 寻找新收入来源的计划是一个挫折。尽管该公司通过罕见疾病药物建立了数十亿美元的业务，但近年来在首席执行官 Alexander Hardy 的领导下，BioMarin 正在进行战略重组，裁员、削减开支并取消一些药物前景。今年早些时候，该公司在销售惨淡和未能转让该项目后，搁置了一项曾备受推崇的血友病基因疗法。</p>
</div><p>BioMarin’s top seller is now Voxzogo, a treatment for a common form of dwarfism. But even there, BioMarin is facing emerging competition, heightening pressure on the company to diversify.</p>
<div class="lb-trans"><p>BioMarin 目前的畅销药是 Voxzogo，一种治疗常见形式侏儒症的药物。但即便如此，BioMarin 也面临着新兴竞争，这加大了公司多元化的压力。</p>
</div><p>BioMarin has made a couple acquisitions of late to help. A $4.8 billion buyout of Amicus Therapeutics, for instance, yielded marketed treatments for Fabry and Pompe disease. BioMarin has been hoping a smaller, $270 million purchase of Inozyme would boost its portfolio too.</p>
<div class="lb-trans"><p>BioMarin 最近进行了一些收购以寻求帮助。例如，收购 Amicus Therapeutics 的 48 亿美元交易带来了 Fabry 病和 Pompe 病的市场治疗药物。BioMarin 希望以 270 万美元收购 Inozyme 也能提升其产品组合。</p>
</div><p>The latter deal handed BioMarin what’s now known as BMN 401. The treament has been in testing for children with ENPP1 deficiency, a genetic disease in which a shortage of an important molecule called “plasma inorganic pyrophosphate,” or PPi, causes calcium to accumulate in blood vessels and bones. BMN 401 is an enzyme replacement therapy that’s meant to spur production of that molecule.</p>
<div class="lb-trans"><p>后者的交易使 BioMarin 获得了现在被称为 BMN 401 的药物。该治疗正在针对 ENPP1 缺乏症的儿童进行测试，这是一种遗传疾病，其中一种名为 “血浆无机焦磷酸盐”（PPi）的重要分子短缺，导致钙在血管和骨骼中积累。BMN 401 是一种酶替代疗法，旨在促进该分子的生产。</p>
</div><p>The company’s Phase 3 trial evaluated the treatment in 27 children with ENPP1 deficiency and who are between 1 to 12 years of age. The study’s initial main goal was to detect a statistically significant increase in PPi levels after a year, a goal BMN 401 achieved. But after discussions with drug regulators, BioMarin added a co-primary objective tied to clinical benefits. Falling short on that measure, and missing on its secondary trial endpoints, suggest “there’s significant risk to approval,” wrote Stifel analyst Paul Matteis.</p>
<div class="lb-trans"><p>该公司的三期临床试验评估了 27 名年龄在 1 至 12 岁之间的 ENPP1 缺乏症儿童的治疗。该研究的初始主要目标是在一年后检测 PPi 水平的统计学显著性增加，BMN 401 达到了这一目标。但在与药物监管机构的讨论后，BioMarin 增加了与临床益处相关的共同主要目标。在这一指标上未能达标，并且未能达到其次要试验终点，表明 “批准存在重大风险，” Stifel 分析师 Paul Matteis 写道。</p>
</div><p>In a separate note, Leerink analyst Joseph Schwartz also expressed skepticism about BMN 401’s prospects. While ENPP1 deficiency is a “high unmet need medication” and new drugs are needed, “we are cautious on the regulatory path forward at this point,” he wrote.</p>
<div class="lb-trans"><p>在另一份报告中，Leerink 分析师 Joseph Schwartz 也对 BMN 401 的前景表示怀疑。尽管 ENPP1 缺乏症是一种 “高度未满足的医疗需求”，并且需要新药，但 “我们对目前的监管路径持谨慎态度，” 他写道。</p>
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BioMarin drug acquired in buyout misses goal in rare disease study

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拜玛林制药通过收购获得的药物在罕见疾病研究中未能实现预期目标