
Beam Therapeutics 在 Alpha-1 基因编辑项目取得进展的同时,关注镰状细胞病的生物制剂许可申请

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Beam Therapeutics 正在推进其用于血液学和肝病的基础编辑平台,预计将在年底前提交其镰状细胞病候选药物的生物制剂许可申请。首席执行官 John Evans 强调了在 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症项目中的进展,确认 60 毫克的剂量是有效的。该公司与 FDA 就 BEAM-302 的加速审批路径达成一致,计划招募 50 名患者进行进一步研究
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