研究达到主要终点，超出预期，在第 52 周与安慰剂相比，年化生长速度（AGV，基线变化）提高了 2.33 厘米/年，且站立身高和身高 Z-score 均有统计学显著性增加
研究显示在第 52 周与安慰剂相比，臂展有统计学显著改善，这是与功能独立性相关的关键指标
安全性发现与已知的软骨发育不良特征一致，未发现新的安全信号
计划在第三季度向美国食品药品监督管理局（FDA）提交补充新药申请（sNDA），随后向欧洲药品管理局（EMA）及其他地区卫生当局提交
完整数据将在即将召开的医学会议上发布
, /PRNewswire/ -- BioMarin Pharmaceutical Inc.（纳斯达克：BMRN）今天宣布，评估 VOXZOGO ®（vosoritide）治疗软骨发育不良儿童的第三阶段 CANOPY-HCH-3 研究达到了主要终点，显示在第 52 周与安慰剂相比，年化生长速度（AGV）基线变化有统计学显著性增加（LS 均值差异 +2.33 厘米/年，p&lt;0.0001）。接受 VOXZOGO 治疗的儿童在站立身高（p&lt;0.0001）和身高 Z-score（p&lt;0.0001）方面也显示出与安慰剂相比的统计学显著性增加。
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此外，研究中还显示了臂展的显著改善（p=0.004），这是研究中预先设定的关键次要终点。这些积极的发现可能对软骨发育不良儿童产生重要影响，提供在伸展、日常活动和独立性方面的改善，这些被社区视为有意义的结果。
&#34;作为一名治疗软骨发育不良儿童的医生，我发现这些积极的结果极具鼓舞人心。看到这些生长改善是我们在多年没有治疗选择后所期待的里程碑，&#34;华盛顿特区儿童国家医院内分泌学主任、首席研究员 Andrew Dauber 博士表示。&#34;这些数据表明，我们可能正在接近一个新的时代，改变我们对软骨发育不良儿童的护理方式。&#34;
&#34;这是第一次，软骨发育不良的关键第三阶段研究显示了显著的生长增益，包括臂展的改善，突显了 VOXZOGO 在根本改变该病症治疗格局方面的潜力，&#34;BioMarin 的执行副总裁兼首席研究与开发官 Greg Friberg 博士表示。&#34;我们对这些结果感到非常满意，超出了我们对这项研究的预期，我们对使这一结果成为可能的家庭和研究人员深表感谢。我们期待与监管机构和更广泛的社区分享这些数据，努力将这种药物带给全球生活在软骨发育不良中的儿童。&#34;
研究中 VOXZOGO 的安全性发现与已知的软骨发育不良特征一致，未观察到新的安全信号。CANOPY-HCH-3 研究的完整结果将在即将召开的医学会议上发布。
计划在 2026 年第三季度向美国食品药品监督管理局（FDA）提交补充新药申请（sNDA），随后向欧洲药品管理局（EMA）及其他地区卫生当局提交。
关于 CANOPY-HCH-3
CANOPY-HCH-3（研究 111-303）是一项全球第三阶段、1:1 随机、双盲、安慰剂对照的多中心研究，旨在评估 VOXZOGO 在 80 名 3 至 17 岁软骨发育不良儿童中的疗效和安全性。研究的主要终点是在 52 周时与安慰剂相比年化生长速度（AGV）的基线变化。关键的次要预设终点包括站立身高、身高 Z-score、臂展、上肢与下肢比例以及健康相关生活质量的基线变化，以及安全性和耐受性的评估。研究参与者将继续在长期延续研究中进行跟踪。
关于软骨发育不良
软骨发育不良是一种罕见的遗传性骨骼发育异常，特征是骨骼生长受损，导致身材矮小和骨骼差异，可能影响长骨、脊柱和骨骼的其他部分，并可能影响身体功能和整体生活质量。该病症表现出广泛而多样的临床谱系，可能包括耳鼻喉科（与耳、鼻和喉相关）和神经并发症，通常在幼儿或学龄前期根据临床和放射学发现进行诊断。
目前尚无美国食品药品监督管理局或欧洲药品管理局批准的药物用于治疗软骨发育不良。
有关我们在软骨发育不良、软骨发育不良和其他骨骼疾病的临床试验的更多信息，请访问 clinicaltrials.biomarin.com。
关于 VOXZOGO（vosoritide）
VOXZOGO 已在美国、日本和澳大利亚获得批准，用于增加所有年龄段患有开放性骨骺的软骨发育不全儿童的线性生长，并且在欧盟，VOXZOGO 被批准用于治疗 4 个月及以上、骨骺未闭合的软骨发育不全儿童，需通过适当的基因检测确认。在美国，该适应症是基于年化生长速度的改善而获得加速批准。持续的批准可能取决于在确认性试验中验证和描述临床益处。为了满足这一上市后要求，BioMarin 于 2026 年 4 月提交了 VOXZOGO 的美国补充新药申请（sNDA），以寻求对软骨发育不全的全面批准，公司预计将在 2026 年第三季度收到 sNDA 接受的通知。
目前尚未有任何监管机构批准使用 VOXZOGO 治疗低软骨发育症。
VOXZOGO 美国重要安全信息
VOXZOGO 的用途是什么？
<ul>
<li>VOXZOGO 是一种处方药，用于增加患有软骨发育不全和开放生长板（骨骺）的儿童的线性生长。</li>
<li>VOXZOGO 在年化生长速度改善的基础上获得加速批准。持续的批准可能取决于在确认性试验中验证和描述临床益处。</li>
</ul>
关于 VOXZOGO 的最重要安全信息是什么？
<ul>
<li>VOXZOGO 可能会引起严重的副作用，包括部分患者的血压暂时下降。为了降低血压下降及相关症状（头晕、疲劳或恶心）的风险，患者应在接受 VOXZOGO 前 1 小时内进食并饮用 8 到 10 盎司的液体。</li>
</ul>
VOXZOGO 最常见的副作用是什么？
<ul>
<li>VOXZOGO 最常见的副作用包括注射部位反应（包括红肿、瘙痒、肿胀、淤血、皮疹、荨麻疹和注射部位疼痛）、血液检测中显示的高碱性磷酸酶水平、呕吐、关节疼痛、血压下降和腹痛。这些并不是 VOXZOGO 所有可能的副作用。请向您的医疗提供者咨询有关副作用的医疗建议，以及任何困扰患者或未消失的副作用。</li>
</ul>
VOXZOGO 如何服用？
<ul>
<li>VOXZOGO 作为皮下注射每日一次，由护理人员在医疗提供者确认其能够给药后进行注射。在医疗提供者示范正确的注射方法之前，请勿尝试注射 VOXZOGO。VOXZOGO 附带使用说明，描述了准备、注射和处置 VOXZOGO 的步骤。护理人员应查看使用说明，以获取指导，并在每次收到 VOXZOGO 的补充时检查是否有任何更改。</li>
<li>每天大约在同一时间注射一次 VOXZOGO。如果错过了一剂 VOXZOGO，可以在错过剂量后的 12 小时内给予。超过 12 小时后，跳过错过的剂量，按正常方式给予下一剂。</li>
<li>VOXZOGO 的剂量基于体重。您的医疗提供者将在定期检查后根据体重变化调整剂量。</li>
<li>您的医疗提供者将监测患者的生长，并在确定患者不再能够生长时告知您何时停止服用 VOXZOGO。如果医疗提供者指示，请停止给药 VOXZOGO。</li>
</ul>
在服用 VOXZOGO 前或期间您应告诉医生什么？
<ul>
<li>告诉您的医生患者的所有医疗状况，包括
<ul>
<li>如果患者有心脏病（心脏或血管疾病），或如果患者正在服用降压药（抗高血压药物）。</li>
<li>如果患者有肾脏问题或肾功能障碍。</li>
<li>如果患者怀孕或计划怀孕。目前尚不清楚 VOXZOGO 是否会对未出生的婴儿造成伤害。</li>
<li>如果患者正在哺乳或计划哺乳。目前尚不清楚 VOXZOGO 是否会进入母乳。</li>
</ul>
</li>
<li>告诉您的医生患者正在服用的所有药物，包括处方药和非处方药、维生素和草药补充剂。</li>
</ul>
您可以拨打 1-866-906-6100 向 BioMarin 报告副作用。鼓励您向 FDA 报告处方药的负面副作用。访问 www.fda.gov/medwatch，或拨打 1-800-FDA-1088。
请参阅完整的处方信息和患者信息以获取更多安全信息。
关于 BioMarin
BioMarin 是一家领先的全球罕见疾病生物技术公司，专注于为生活在基因定义条件下的人们提供药物。公司成立于 1997 年，总部位于加利福尼亚州圣拉斐尔，拥有创新的良好记录，拥有一系列商业疗法和强大的临床及前临床管线。BioMarin 采用独特的药物发现和开发方法，旨在释放基因科学的全部潜力，追求具有深远影响的类别定义药物。欲了解更多信息，请访问 www.biomarin.com。
前瞻性声明
本新闻稿包含关于药明康德（BioMarin Pharmaceutical Inc.）商业前景的前瞻性声明，包括但不限于以下内容：药明康德的 VOXZOGO 项目的一般发展情况，以及评估 VOXZOGO 在患有低矮身材症儿童中治疗的关键性第三阶段 CANOPY-HCH-3 研究的结果；VOXZOGO 对低矮身材症儿童的安全性和潜在益处，包括 VOXZOGO 有可能从根本上改变低矮身材症的治疗格局；药明康德计划在 2026 年下半年向全球卫生当局提交监管审批申请；以及药明康德对 VOXZOGO 需求的预期。这些前瞻性声明是预测，涉及风险和不确定性，因此实际结果可能与这些声明有实质性差异。这些风险和不确定性包括但不限于 CANOPY-HCH-3 研究结果的最终分析、在临床试验中对患者持续监测中观察到的任何潜在不良事件；美国食品药品监督管理局、欧洲药品管理局、欧洲委员会及其他监管机构的决定内容和时机；以及药明康德在证券交易委员会（SEC）提交的文件中详细列出的因素，包括但不限于在药明康德截至 2026 年 3 月 31 日的季度报告（Form 10-Q）中 “风险因素” 标题下包含的因素，这些因素可能会在随后的 SEC 文件中更新。投资者被敦促不要过度依赖前瞻性声明，这些声明仅在本日期有效。药明康德没有义务，明确声明不承担更新或更改任何前瞻性声明的义务，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。
药明康德®和 VOXZOGO®是药明康德（BioMarin Pharmaceutical Inc.）的注册商标。
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<td>联系人：</td>
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<td>投资者</td>
<td>媒体</td>
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<td>Traci McCarty</td>
<td>Andrew Villani</td>
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<td>药明康德（BioMarin Pharmaceutical Inc.）</td>
<td>药明康德（BioMarin Pharmaceutical Inc.）</td>
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<td>(415) 455-7558</td>
<td>(628) 269-7393</td>
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来源：药明康德（BioMarin Pharmaceutical Inc.）

拜玛林制药

BioMarin 宣布了 VOXZOGO®（vosoritide）在患有低发育症儿童中的积极三期研究结果，显示年化生长速度显著增加 2.33 厘米/年，相较于安慰剂。研究还显示了站立高度和臂展的改善。安全性发现与之前的数据一致，没有新的安全信号。计划在 2026 年第三季度向 FDA 提交补充新药申请，并将进一步向 EMA 及其他机构提交申请

BioMarin 宣布 VOXZOGO®（vosoritide）在患有软骨发育不全的儿童中的 3 期关键研究结果取得积极成果 | BMRN 股票新闻