<h2>引言：一个运营拐点的行业</h2>
<p>人工智能（AI）和机器学习（ML）在生命科学行业已经明确超越了试点阶段。曾经仅仅是发现实验室中的少量概念验证模型，如今已发展为涵盖研究与开发（R&amp;D）、临床运营、制造、药物警戒、监管事务和商业职能的生产能力组合。</p>
<p>因此，生物制药和医疗器械高管们面临的战略问题不再是是否投资于 AI，而是如何将其工业化——如何将实验性算法转变为可靠、受管控且经济上可辩护的系统，这些系统能够在高度监管的工作流程中运行。麦肯锡全球研究院估计，仅生成性 AI 就可能为制药和医疗产品行业每年释放 600 亿到 1100 亿美元的经济价值，主要通过在发现、临床开发、制造和商业运营中的生产力提升。1</p>
<p>然而，捕捉这一价值不仅仅需要模型的准确性。它需要一个企业运营模型，将模型、平台、数据产品、监管控制和人工监督整合为一个统一的能力。</p>
<h2>从独立模型到 AI 运营层</h2>
<p>制药和医疗技术领域的第一代机器学习程序将每个用例视为一个孤立的项目：选择学习范式，选择算法，调整超参数，比较指标，然后将模型交给 IT 部门。虽然这些技术问题仍然重要，但它们不再是限制因素。</p>
<p>现在，三个结构性转变定义了当前的时代：</p>
<ul>
<li>首先，基础模型和生成性 AI 显著扩大了可以自动化或增强的任务范围。组织越来越多地通过提示、微调或检索增强生成（RAG）来调整强大的预训练大型语言模型（LLMs），以同时支持多个业务流程，而不是为每个问题构建一个狭窄的模型。</li>
<li>其次，AI 现在被视为一个平台，而不是一个项目。领先的生命科学公司正在构建内部 AI 服务——标准化的 API、可重用的编排组件、共享的嵌入和检索层——这些服务支撑着跨部门的多个应用，形成了可以称之为企业 AI 运营层的结构。</li>
<li>第三，治理和监管已从模糊的愿望转变为具体的工程要求。文档、可追溯性、可解释性和人工监督现在从一开始就嵌入到解决方案架构和部署门槛中。</li>
</ul>
<p>尽管如此，规模化仍然困难。麦肯锡在 2024 年末对 100 多位制药和医疗技术领导者的调查发现，虽然 32% 的组织已采取措施扩大生成性 AI 的应用，但只有 5% 认为这是一种能够持续产生财务价值的竞争差异化因素，约四分之三的组织缺乏全面的企业 AI 战略。2</p>
<p>因此，实验与工业化之间的差距主要不是技术性的，而是战略性、组织性和监管性的。</p>
<h2>经典机器学习：受监管工作流程中的量化风险</h2>
<p>经典的监督学习和无监督学习在受监管的生命科学工作流程中仍然不可或缺，因为它们的输出是可量化、可审计和可辩护的。在制造中，监督模型可以利用设备设置、校准参数、过程测量、供应商批次、环境条件和操作班次的历史数据来估计生产批次未能通过最终检查的概率。</p>
<p>其输出并不打算自主地丢弃批次；它优先考虑人类主导的干预措施，如增强取样、工程审查或临时保留。在药物警戒中，基于历史安全数据训练的监督模型对输入的不良事件报告进行严重性、意外性和可能因果相关性的评分，使安全医生能够专注于最可能包含真实信号的案例。</p>
<p>与此同时，无监督学习已成为一种发现工具：结合基因组、标志物、影像和治疗模式数据的患者嵌入可以揭示临床上有意义的亚群体，而提供者或试验地点的聚类可以指导参与策略和地点选择。</p>
<p>深度学习将这些能力扩展到视觉、文本和序列数据。卷积神经网络以每分钟数千个单位的速度检查小瓶、注射器、填充水平和外部标签，能够容忍照明和几何变化，这些变化会使传统机器视觉失效。</p>
<p>基于变换器的自然语言模型从临床源文件中提取数据，标记不一致之处，建议不良事件的 MedDRA 编码，并及早发现方案偏差。在去中心化临床试验中，深度模型处理连续的可穿戴数据——心率变异性、活动、睡眠和温度——以检测异常并预测脱落风险。统一的原则是，这些模型必须被视为需要严格验证的生产软件，而不是实验性的好奇物。</p>
<h2>基础模型和生成性 AI 在制药企业中的应用</h2>
<p>生成性 AI 正在重塑监管事务、质量、法律和合规等文档密集型职能。RAG 支持的大型语言模型助手现在搜索内部标准操作程序、先前提交、检查响应和外部指导的存储库，以合成基于源材料的答案。</p>
<p>其价值并不是替代监管或质量专家，而是消除搜索摩擦，使专家能够花更多时间在战略定位和实质性审查上。类似的辅助工具帮助科学家总结治疗靶点的文献，提出符合所需药效团特征的化合物，帮助临床运营经理诊断表现不佳的地点的招募滞后，支持现场服务工程师对设备错误代码的可能根本原因进行排名，并为药物警戒案例处理人员起草叙述和编码建议。</p>
<p>早期证据表明，药物发现的影响是显著的。2024 年对 AI 原生生物技术公司临床管道的分析发现，AI 发现的分子在 I 期的成功率达到 80% 到 90%，远高于历史行业平均水平的 40% 到 65%，而 II 期的成功率约为 40%，与历史标准相当。</p>
<p>在临床运营中，类似的生产力提升正在出现：行业研究表明，AI 驱动的患者匹配和外展可以将招募时间缩短多达 50%，分析师预测到 2030 年，AI 可能会嵌入 60% 到 70% 的临床试验中，潜在的年度节省为 200 亿到 300 亿美元。在所有这些应用中，设计原则是恒定的：AI 提供建议，人类做出决定。</p>
<h2>在生命科学价值链中映射 AI 用例</h2>
<p>AI 不再局限于小型创新团队；它正在成为一种企业能力，触及价值链的每个领域。下表总结了各领域的代表性用例、主导技术和主要商业成果。</p>
<h2>工业级机器学习操作（MLOps）和数据作为管理产品</h2>
<p>生命科学中的生产 AI 需要一个正式的生命周期，类似于严格的软件工程：输入、数据评估、模型开发、验证、部署、监控、再训练和退役。每个阶段都必须有版本控制和可审计性。在笔记本中实现 94% 准确率的预测质量模型尚未成为生产系统。</p>
<p>部署需要受管控的数据基础设施、存储依赖关系和批准者的模型注册表、仅在新模型性能保持在可接受范围内时触发再训练的自动质量门、监控准确性和假阳性或假阴性率的仪表板（按批次特征分层）、标记供应商或过程变化的漂移检测，以及记录每个预测、模型版本和纠正措施的完整审计轨迹。如果监管机构询问为什么特定批次在特定日期被标记，组织必须能够重建当时的确切模型版本、训练数据快照、决策阈值和业务行动。</p>
<p>同样重要的是将数据视为管理产品，而不是项目副产品。例如，负面事件数据产品可以整合市场后监测报告、临床安全数据库、医疗服务提供者投诉以及 FDA 制造商和用户设施设备经验（MAUDE）数据库等外部来源。</p>
<p>通过明确的所有权、标准化定义、受管控的访问和版本控制，同一数据产品可以为药物警戒信号检测、监管提交、市场后监测和研究分析提供支持，而无需为每个项目重新创建临时提取。这种从项目数据到产品数据的转变是 AI 项目可以进行的最高杠杆投资之一。</p>
<h2>治理、监管和负责任的 AI</h2>
<p>治理不再是一个单独的伦理练习；它是证据生成、质量保证和风险管理的一部分。大多数大型生命科学组织现在都设有正式的监督结构，包括 AI 伦理委员会、从金融服务中改编的模型风险管理职能、临床证据和验证委员会，以及数据治理委员会。</p>
<p>它们的目的不是阻碍创新，而是确保高影响力系统的设计具有明确的升级路径、适当的人类监督和可辩护的文档。监管环境正在迅速明朗化。</p>
<p>截至 2024 年 8 月，FDA 已授权大约 950 个 AI 或 ML 驱动的医疗设备，后续行业分析已追踪到总数超过 1400 个设备，其中大多数集中在放射学和心脏病学。FDA 的期望现在包括 21 CFR 第 11 部分对可追溯电子记录和审计轨迹的控制、医疗设备软件（SaMD）对临床有效性和可解释性的要求，以及区分小模型更新与需要重新验证或新提交的变更的预定变更控制计划（PCCPs）。</p>
<p>在 2025 年 1 月，FDA 发布了关于使用 AI 支持药物和生物产品监管决策的草案指导，提出了一种基于风险的可信度框架，旨在帮助赞助商证明在提交中使用的 AI 衍生信息。在欧洲，欧洲药品管理局（EMA）和药品监管机构负责人（HMA）发布了一项涵盖 2025 至 2028 年的联合数据和 AI 工作计划，补充了 EMA 关于 AI 在药品生命周期中的反思文件。</p>
<p>这些工具共同表明，监管机构现在期望 AI 驱动的系统在其生命周期内被设计、验证、监控和辩护，而不仅仅是进行训练。</p>
<h2>将战略转化为可衡量的结果</h2>
<p>工业化的 AI 项目将每个倡议锚定在明确的商业结果上。下表说明了生命科学领导者越来越多地用来评估和优先考虑其 AI 投资组合的价值量级。</p>
<h2>常见陷阱及领导者如何避免它们</h2>
<p>几个反复出现的陷阱将能够扩展 AI 的组织与停滞不前的组织区分开来。</p>
<ol>
<li>第一个陷阱是过度依赖生成式人工智能而没有进行有意义的人类审查，这在人工智能生成的内容流入监管提交或安全决策时尤其危险。解决办法是设计工作流程，让人工智能生成草稿或建议，由合格的人类进行审查并明确批准，并在人工智能建议与人类决策之间保持可追溯性。</li>
<li>第二个陷阱是低估与遗留企业资源规划、质量管理、实验室信息管理和电子数据采集系统的最后一公里整合。领导者从一开始就规划整合，尽早涉及 IT 运营和系统集成团队。</li>
<li>第三个陷阱是治理碎片化，各业务单元各自采购人工智能工具，并独立连接外部模型，导致控制不一致和重复努力。一个结合中央平台和标准与地方创新自主权的联邦模型通常优于极端集中化和无协调的分散化。</li>
<li>第四个陷阱是对公平性和偏见关注不足：在训练数据不完整时，整体表现良好的模型可能会对特定人口子群体造成不利影响。因此，必须将按年龄、性别、种族、民族和疾病阶段进行的分层性能分析视为验证的不可谈判部分。</li>
<li>第五个陷阱是忽视部署后的维护，因为当现实世界数据与训练条件偏离时，模型不可避免地会漂移。自动漂移检测、再训练触发器和专门的 MLOps 人员是必不可少的，而不是可选的。</li>
</ol>
<h2>结论：持久优势来自于工程化、治理的系统</h2>
<p>人工智能现在是一种持续的组织能力，而不是一次性的转型。在未来十年中，领先的生命科学组织不是那些部署最多模型的，而是那些部署科学上可信、临床上可辩护、监管上可追溯和运营上可持续的系统的组织。</p>
<p>持久的优势出现在先进分析与严谨工程、治理的数据产品、人类问责和与业务及临床结果的明确联系相结合时。对于制药和医疗器械高管而言，实际议程很明确：将人工智能投资与可衡量的结果对齐，构建连贯的平台而不是点解决方案，投资于多学科团队和人工智能素养，并将治理和生命周期监控视为每个人工智能启用系统的 integral 特征。</p>
<p>内化这些原则的组织将把人工智能从一系列试点转变为一个复合价值源。</p>
<p><em>免责声明：本文中表达的观点是作者的观点，而非他们所代表的组织的观点。</em></p>
<p><strong>关于作者</strong></p>
<p><em><strong>Partha Anbil</strong> 处于生命科学行业与管理咨询的交汇点。他目前是 Coforge Limited 的生命科学高级副总裁，该公司是一家价值 25 亿美元的跨国数字解决方案和技术咨询服务公司。他曾在 WNS、IBM、Booz &amp; Company、Symphony、IQVIA、KPMG Consulting 和 PWC 担任高级领导职务。Anbil 先生曾为健康和生命科学客户提供咨询，帮助他们构建解决方案以应对战略、运营和组织挑战。他是麻省理工学院 CSAIL 的外交官/研究员。他是世界经济论坛（WEF）的医疗保健专家成员。他还是麻省理工学院的生命科学行业顾问，母校。他曾是 IBM 行业学院的成员，这是一个非常精选的专业人士团体，仅通过邀请加入，是 IBM 的最高荣誉。</em></p>
<p><strong>参考文献</strong></p>
<p>1. 麦肯锡公司。生成式人工智能在制药行业：从炒作到现实。2024 年 1 月 9 日。</p>
<p>2. 麦肯锡公司。在生命科学行业扩展生成式人工智能。2025 年 1 月 10 日。</p>
<p>3. Jayatunga, M. K. P., Ayers, M., Bruens, L., Jayanth, D., &amp; Meier, C. 人工智能发现的药物在临床试验中的成功率如何？第一次分析和新兴教训。药物发现今日，29(6)，104009，2024 年 6 月。</p>
<p>4. BCC Research。临床试验中的人工智能预计将快速增长，年均增长率为 22.6%。2026 年 1 月。</p>
<p>5. MedTech Dive。过去十年中，人工智能医疗设备的数量激增。2024 年 10 月 9 日。</p>
<p>6. 美国食品和药物管理局。作为医疗设备的软件中的人工智能。更新于 2025 年 3 月 25 日。</p>
<p>7. 美国食品和药物管理局。草案指导：考虑使用人工智能支持药物和生物产品的监管决策。2025 年 1 月 6 日。</p>
<p>8. 欧洲药品管理局与药品管理局负责人。2028 年药品监管中的数据和人工智能（网络数据指导小组工作计划 2025–2028）。2025 年 5 月 7 日。</p>

<p>生命科学行业正处于一个转折点，人工智能（AI）和机器学习（ML）正在从试点阶段转变为研发、临床运营和制造中的重要组成部分。麦肯锡估计，生成性人工智能每年可能为制药行业解锁 600 亿到 1100 亿美元的价值。然而，只有 5% 的组织将其视为竞争优势。从孤立的机器学习项目转向企业级人工智能操作层至关重要，这强调了治理和整合的重要性。传统的机器学习在受监管的工作流程中仍然至关重要，而生成性人工智能则提升了监管和运营效率</p>

将机器学习和人工智能在生命科学中进行工业化应用