一款心脏药物试验失败，给开发类似疗法的竞争对手蒙上阴影

作者：Jaimy Lee

这项备受关注的临床试验的完整数据显示，尽管该药物降低了 Lp(a) 水平，但并未带来心血管获益

Ionis 和诺华的一款心脏药物的完整临床试验数据显示，pelacarsen 并未降低主要心血管事件的风险。

Ionis 制药和诺华高度期待的心脏药物在后期临床试验中遭遇失败，这引发了人们对其同类疗法是否有效的质疑。

Ionis 和诺华于 2019 年联手开发由 Ionis 发现的 pelacarsen。但在 9 月，诺华透露，这种每月注射一次的药物在 III 期临床试验中未能达到终点。而在上周末，一家医学期刊发表了详细研究结果，显示在约五年后，pelacarsen 并未降低心脏病发作或中风等主要不良心血管事件的风险。

据彭博社报道，诺华将不再开发该药物。

周一盘前交易中，受该数据及其第三季度业绩（包括下调另一款心脏药物 Tryngolza 的销售指引）影响，Ionis 股票（IONS）暴跌 17.8%。

在瑞士上市的诺华股票（CH:NOVN）上涨约 1%。

Pelacarsen 是一种反义寡核苷酸，可阻断某些可能损害心脏的蛋白质的产生。在 “Horizon” 试验中，该药物降低了脂蛋白 (a)，其与 “坏” 胆固醇类似，不同之处在于它是遗传性的。改变饮食或服用他汀类药物并不能降低 Lp(a)。科学家曾认为，降低 Lp(a) 将导致严重心脏事件的减少。2025 年，有人将靶向 Lp(a) 描述为 “心血管疾病领域的下一个前沿”。

但随着研究结果的公布，pelacarsen 的失败引发了人们对其他制药商正在开发的类似降 LP(a) 疗法的质疑。其中包括礼来（LLY）的 lepodisiran 和安进（AMGN）的 olpasiran，两者均处于 III 期研究阶段。分析师曾表示，他们预计 olpasiran 到 2036 年的峰值销售额将达到 23 亿美元。

“HORIZON［试验］的数据让人们对其他聚焦 LP(a) 的项目（如安进的 olpasiran 和礼来的 lepodisiran）的试验设计产生了疑问，” BMO Capital Markets 分析师 Evan David Seigerman 周日对投资者表示。“鉴于我们今天看到的结果，我们认为，在 LDL-C 控制良好的患者群体中，这两个项目中的任何一个在二级预防方面显示出明确获益的概率都极低。”

Ionis 的股价正处于今年以来的最低水平。其周四收盘价为 38.80 美元，低于 2 月 6 日创下的年内高点 86.50 美元。

-Jaimy Lee

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（完）道琼斯通讯社

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