Bridgebio Pharma

BridgeBio Pharma, Inc.是一家生物制药公司，致力于为遗传疾病患者发现、开发和提供药物。该公司提供 Attruby，这是一种新一代口服小分子近乎完全的 TTR 稳定剂，用于治疗野生型或转甲状腺素介导的淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）；Fosdenopterin，一种合成环吡啶单磷酸的静脉注射制剂，用于治疗钼辅因子缺乏症，品牌名称为 NULIBRY；以及低剂量的 infigratinib，这是一种口服 FGFR1-3 选择性酪氨酸激酶抑制剂，目前处于针对侏儒症和低矮症儿童的三期临床阶段。该公司还开发 Encaleret，这是一种口服小分子负向别构调节剂，作用于钙感受器，目前正在进行三期临床研究，治疗常染色体显性低钙血症 1 型（ADH1）和慢性甲状旁腺功能减退症（CHP）；BBP-418，一种正在研究中的口服小分子疗法，目前处于三期临床研究阶段，用于治疗 LGMD2I；以及 BBP-812，一种针对 Canavan 病的研究性腺相关病毒（AAV）基因疗法。此外，该公司还参与开发针对孟德尔遗传病、肿瘤学和基因疗法疾病的产品