CRISPR治疗

CRISPR Therapeutics AG 是一家基因编辑公司，专注于利用其簇状规律间隔短回文重复（CRISPR）/CRISPR 相关蛋白 9（Cas9）平台开发针对严重人类疾病的基因治疗药物。该公司的 CRISPR/Cas9 技术是一种基因编辑技术，能够精确改变基因组 DNA 的特定序列。它在多个疾病领域拥有一系列治疗项目，包括血红蛋白病、CAR T 细胞疗法、体内治疗和 1 型糖尿病，并开发了多项研究中的 CAR T 项目，包括针对自身免疫性疾病和肿瘤的自体基因编辑 CAR T 项目，旨在靶向异体嵌合抗原受体 T 细胞。该公司的主要产品候选药物是 CASGEVY，一种体外 CRISPR/Cas9 基因编辑细胞疗法，用于治疗依赖输血的β地中海贫血、重型镰状细胞病（SCD）和其他血红蛋白病患者，患者的造血干细胞和祖细胞经过编辑，以在红细胞中产生高水平的胎儿血红蛋白