Opus Genetics

Opus Genetics, Inc.是一家临床阶段的生物制药公司，开发基因疗法以恢复视力并防止遗传性视网膜疾病（IRD）患者失明，以及其他类型的眼科疾病疗法。该公司开发了 OPGx-LCA5，这是一种早发性视网膜退化，目前正在进行针对 LCA5 相关 IRD 的 1/2 期临床试验；以及 OPGx-BEST1 用于治疗 BEST1 相关的视网膜疾病。公司还开发了多种前临床 IRD 项目，包括 OPGx-RHO，这是一种针对由 RHO 突变引起的常染色体显性视网膜色素变性（retinitis pigmentosa）的基因疗法；OPGx-RDH12 旨在恢复蛋白质表达并阻止因视网膜脱落引起的功能恶化；OPGx-MERTK，一种用于治疗 MERTK 相关 IRD 的 AAV 载体；OPGx-NMNAT1，一种基因增强疗法，旨在阻止因烟酰胺单核苷酸腺苷转移酶 1 基因突变引起的儿童视网膜退化疾病的功能恶化；以及 OPGx-CNGB1，一种针对因 CNGB1 基因突变引起的视网膜色素变性的 AAV 基因疗法。此外，公司还开发了用于逆转散瞳的 Phentolamine 眼用溶液，以及用于治疗老花眼和昏暗光线或夜间视力障碍的 APX3330，这是一种小分子 Ref-1 抑制剂，用于治疗糖尿病性视网膜病变